Simponi - golimumab

Apa itu Siklos?

Siklos adalah ubat yang mengandungi bahan hidroksikarbamida aktif, yang boleh didapati sebagai tablet (1000 mg).

Apa yang digunakan oleh Siklos?

Siklos ditunjukkan dalam rawatan pesakit dewasa dan kanak-kanak dengan penyakit sel sabit atau penyakit sel sabit (penyakit genetik di mana sel darah merah berubah bentuk dan menjadi sangat tegar apabila mereka tidak membawa oksigen). Ubat ini digunakan untuk mencegah kejang vasosoklasik yang menyakitkan, yang berulang. Terdapat krisis vaso-occlusive apabila saluran darah terhalang oleh kehadiran sel darah merah yang tidak normal, sehingga membatasi aliran darah ke organ. Antara episod ini terdapat sindrom thoracic akut, keadaan mengancam nyawa yang dicirikan oleh sakit dada yang mendadak, demam, kesukaran bernafas atau kesan cecair di paru-paru pada sinar X.

Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit sel sabit adalah rendah, penyakit itu dianggap jarang dan Siklos telah ditunjuk sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 9 Julai 2003.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Siklos digunakan?

Rawatan dengan Siklos perlu dimulakan oleh doktor yang mempunyai pengalaman dalam merawat penyakit sel sabit.

Siklos perlu diambil sekali sehari, lebih baik pada waktu pagi sebelum sarapan pagi. Dos permulaan biasanya 15 mg sekilogram berat badan, bulat ke 250 mg yang terdekat (tablet seperempat). Permukaan tablet mempunyai incisions yang membolehkan ia mudah dibahagikan kepada empat bahagian yang sama. Dos dilaraskan mengikut tindak balas pesakit terhadap rawatan; biasanya dos antara 15 hingga 30 mg per kilogram berat badan setiap hari. Dalam kes-kes yang luar biasa dos sehingga 35 mg setiap kilogram berat badan sehari boleh digunakan, dengan syarat darah pesakit dipantau untuk mengesan penampilan mungkin kesan yang tidak diingini. Pada pesakit yang tidak bertindak balas terhadap dos ini atau yang mengalami kesan sampingan, mungkin perlu berhenti atau menghentikan rawatan. Pada pesakit dengan masalah buah pinggang yang sederhana atau sederhana dos Siklos mesti dikurangkan; ubat tidak boleh digunakan pada pesakit dengan masalah hati atau buah pinggang yang teruk. Penggunaan Siklos tidak disyorkan untuk kanak-kanak di bawah umur 2 tahun. Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.

Bagaimanakah kerja Siklos?

Bahan aktif di Siklos, hidroksikarbamida, menghalang pertumbuhan dan pembiakan sel tertentu seperti sel darah. Walaupun mekanisme tindakan yang tepat dalam penyakit ini tidak diketahui, hidroksikarbamida dapat mengurangkan jumlah sel yang beredar dalam darah dan, pada pesakit yang menghidap penyakit sel sabit, mencegah sel darah merah daripada mengambil bentuk yang berbeza. Ini mengurangkan risiko penularan saluran darah.

Hydroxycarbamide, dahulunya dikenali sebagai hydroxyurea, telah terdapat di Kesatuan Eropah (EU) selama beberapa dekad untuk rawatan penyakit lain, termasuk beberapa jenis kanser.

Apakah kajian yang telah dijalankan di Siklos?

Oleh kerana hidroksikarbamida adalah bahan yang terkenal, sudah digunakan dalam ubat-ubatan lain, syarikat itu menyampaikan data dari kesusasteraan saintifik yang menyokong pentadbiran Siklos kepada orang dewasa dan kanak-kanak yang menderita penyakit sel sabit. Khususnya, ia membuktikan keberkesanan Siklos diambil dari 11 kajian yang diterbitkan, dijalankan pada 378 kanak-kanak, dan dari tiga daftar maklumat kebangsaan pada 155 kanak-kanak, dilayan dengan Siklos untuk tempoh maksimum 7 tahun. Pengilang juga membentangkan bukti saintifik yang dikumpulkan dalam kajian yang dilakukan pada 299 orang dewasa, di mana kesan Silkos dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy), serta hasil kajian lain yang melibatkan 430 orang dewasa dan data yang datang dari dari daftar maklumat kebangsaan mengenai 123 orang dewasa yang dirawat dengan Siklos. Kajian-kajian itu membandingkan bilangan sawan vaso-occlusive sebelum dan selepas rawatan dengan Siklos, yang ditakrifkan sebagai episod yang menyakitkan yang melibatkan lengan, kaki, perut, belakang atau dada.

Apakah faedah yang telah ditunjukkan oleh Siklos semasa kajian?

Pesakit yang dirawat dengan Siklos melaporkan serangan vaso-occlusive yang lebih sedikit selepas rawatan dengan Siklos daripada pada masa sebelum rawatan, dengan pengurangan frekuensi antara 66% hingga 80% pada kedua-dua kanak-kanak dan orang dewasa. Kekerapan kes-kes sindrom dada akut juga berkurangan (25-33%). Akhirnya, terdapat pengurangan jumlah kemasukan hospital, serta hari yang dihabiskan di hospital. Kesan ini dikekalkan sehingga 7 tahun. Dalam kajian membandingkan Siklos dengan plasebo pada orang dewasa, kejang vaso-occlusive lebih sedikit dilihat pada pesakit yang mengambil ubat (2.5 sawan setiap tahun) daripada pesakit yang dijangkiti plasebo (4.5 sawan per tahun).

Apakah risiko yang berkaitan dengan Siklos?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Siklos (dilihat di lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah kemurungan sumsum tulang, yang menyebabkan neutropenia (penurunan tahap neutrofil, sejenis sel darah putih), reticulocytopenia (menurunkan tahap retikulosit, jenis daripada prekursor sel darah merah) dan makrocytosis (pembesaran sel darah merah). Pesakit yang mengambil Siklos mesti menjalani ujian darah sebelum dan secara teratur semasa rawatan, untuk memeriksa kiraan sel darah merah dan juga untuk memantau status buah pinggang dan hati. Jumlah sel darah biasanya kembali ke paras normal dalam masa dua minggu selepas menghentikan rawatan Siklos. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Siklos, lihatlah Risalah Pakej.

Siklos tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergik) kepada hidroksikarbamida atau mana-mana bahan lain. Tambahan pula, ia tidak boleh digunakan oleh orang dengan masalah hati atau buah pinggang yang teruk, atau dengan jumlah sel darah yang rendah. Penyusuan susu ibu perlu dihentikan sementara mengambil Siklos.

Kenapa Siklos telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Siklos lebih besar daripada risiko untuk pencegahan kejang vaso-occlusive berulang yang menyakitkan, termasuk sindrom dada akut pada pesakit kanak-kanak dan orang dewasa dengan penyakit sel sabit yang simptomatik. Oleh itu, Jawatankuasa mencadangkan agar Siklos diberi kuasa pemasaran.