dadah

Dinutuximab beta Apeiron

Apakah itu Dinutuximab beta Apeiron dan apakah ia digunakan?

Dinutuximab beta Apeiron adalah ubat antikanser yang digunakan dalam rawatan neuroblastoma, kanser sel saraf, pada pesakit lebih dari satu tahun. Ia digunakan dalam dua kumpulan pesakit yang menyampaikan neuroblastoma berisiko tinggi (dengan kebarangkalian tinggi berulang):

  • pesakit yang telah menunjukkan peningkatan dengan rawatan terdahulu, termasuk pemindahan stem sel darah (transplant sel-sel penghasil darah);
  • pesakit yang neuroblastoma tidak bertambah baik dengan rawatan antikanser lain atau telah berulang.

Sekiranya neuroblastoma telah berulang selepas rawatan sebelumnya, disarankan untuk menstabilkannya (mencegah yang lebih teruk) sebelum memulakan rawatan dengan Dinutuximab beta Apeiron. Dalam beberapa kes, apabila rawatan sebelumnya tidak cukup berkesan, Dinutuximab beta Apeiron digunakan bersama dengan ubat lain yang disebut interleukin-2 (aldesleukin).

Oleh kerana bilangan pesakit dengan neuroblastoma rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Dinutuximab beta Apeiron telah ditunjuk sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 8 November 2012.

Ubat ini mengandungi beta aktif dinutuximab beta.

Bagaimanakah Dinutuximab beta Apeiron digunakan?

Dinutuximab beta Apeiron diberikan oleh infusi (titisan) ke dalam vena. Setiap kitaran rawatan dengan ubat diberikan selama lima atau 10 hari setiap 35 hari. Ia ditadbir untuk lima pusingan. Dos yang disyorkan bergantung kepada berat dan ketinggian pesakit.

Sekiranya terdapat kesan sampingan tertentu, doktor mungkin memutuskan untuk mengurangkan atau menangguhkan pentadbiran dos atau, jika kesan-kesan ini serius, untuk menghentikan rawatan.

Rawatan dengan beta Apeiron Dinutuximab tidak boleh dimulakan kecuali pesakit mempunyai keputusan yang memuaskan dalam ujian darah tertentu yang berkaitan dengan fungsi hati, paru-paru, buah pinggang dan sumsum tulang.

Rawatan dengan beta Apeiron Dinutuximab perlu diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam merawat kanser. Ia mesti ditadbir di hospital oleh seorang doktor atau jururawat yang boleh mengendalikan reaksi alergi yang teruk dan di mana perkhidmatan resusitasi segera disediakan, jika diperlukan. Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Untuk maklumat lanjut, lihat ringkasan ciri produk (disertakan dengan EPAR).

Bagaimana cara kerja Dinutuximab beta Apeiron?

Dinutuximab beta Apeiron adalah antibodi monoklonal (sejenis protein) yang direka bentuk untuk mengenali dan mengikat struktur yang dipanggil GD2 hadir dalam jumlah yang tinggi pada permukaan sel neuroblastoma, tetapi bukan sel normal.

Apabila Dinutuximab beta Apeiron mengikat sel neuroblastoma, ia menjadikan mereka sasaran sistem ketahanan badan (pertahanan semula jadi), yang kemudian membunuh sel-sel kanser.

Apa faedahnya mempunyai Dinutuximab beta Apeiron yang ditunjukkan semasa kajian?

Kajian telah menunjukkan bahawa Dinutuximab beta Apeiron berkesan dalam meningkatkan daya hidup pada pesakit dengan neuroblastoma.

Dua kajian mengkaji data dari 88 kanak-kanak dan orang dewasa dengan neuroblastoma yang tidak mengalami regresi dengan rawatan antikanser lain atau yang telah kembali. Pesakit dirawat dengan Dinutuximab beta Apeiron ditambah interleukin-2 dan ubat lain yang dipanggil isotretinoin. Dalam kajian-kajian ini, 70% dan 78% daripada pesakit yang neuroblastoma tidak diregangkan oleh rawatan lain masih hidup dua tahun selepas rawatan.

Antara pesakit dengan neuroblastoma yang berulang, 42% dan 69% masih hidup dua tahun selepas rawatan. Dalam kajian ketiga, 370 kanak-kanak dengan neuroblastoma berisiko tinggi yang mengalami kemunduran selepas rawatan lain menerima Dinutuximab beta Apeiron dan isotretinoin dengan atau tanpa interleukin-2. Pada permulaan rawatan beberapa pesakit ini tidak menunjukkan tanda-tanda neuroblastoma dan ada yang masih menunjukkan beberapa tanda penyakit. Antara pesakit yang tidak mempunyai tanda-tanda neuroblastoma, 71% masih hidup tiga tahun selepas rawatan dan keputusan sama sama ada rawatan termasuk interleukin-2 atau tidak. Antara pesakit yang hadir dengan beberapa tanda neuroblastoma, 63% daripada yang diberi interleukin-2 masih hidup tiga tahun selepas rawatan berbanding 54% pesakit yang tidak menerima interleukin-2.

Dalam kajian ini, keputusan dengan Dinutuximab beta Apeiron lebih baik daripada yang diperhatikan sebelumnya pada pesakit yang dirawat untuk neuroblastoma tanpa Dinutuximab beta Apeiron.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Dinutuximab beta Apeiron?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Dinutuximab beta Apeiron (yang boleh menjejaskan lebih daripada 7 dalam 10 orang) adalah pyrexia (demam) dan kesakitan. Kesan sampingan yang lain (yang boleh menjejaskan lebih daripada 3 dalam 10 orang) adalah hipersensitiviti (alahan), muntah, cirit-birit, sindrom kebocoran kapilari (kehilangan cecair dari saluran darah yang boleh menyebabkan pembengkakan dan penurunan tekanan darah) tekanan darah rendah).

Dinutuximab beta Apeiron tidak boleh digunakan pada pesakit dengan penyakit pemindahan terhadap tuan rumah (apabila sel-sel yang dipindahkan menyerang badan) dalam bentuk yang teruk atau meresap.

Untuk senarai penuh sekatan dan kesan sampingan yang dilaporkan dengan Dinutuximab beta Apeiron, lihat risalah pakej.

Mengapa Dinutuximab beta Apeiron telah diluluskan?

Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah menyatakan ketiadaan pilihan terapeutik yang menghalang keburukan neuroblastoma berisiko tinggi.

Secara keseluruhan, data mengenai keputusan dengan Dinutuximab beta Apeiron menunjukkan bahawa ubat berkesan. Walau bagaimanapun, maklumat lanjut diperlukan untuk memahami sepenuhnya keberkesanan ubat tersebut.

Walaupun rawatan dengan beta Apeiron Dinutuximab boleh menyebabkan kesan sampingan yang serius, keselamatan ubat dianggap boleh diterima.

Oleh itu, CHMP memutuskan bahawa manfaat Dinutuximab beta Apeiron lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.

Dinutuximab beta Apeiron telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana maklumat lengkap mengenai Dinutuximab beta Apeiron tidak dapat diperolehi atas alasan etika. Oleh kerana dinutuximab adalah rawatan yang disyorkan untuk neuroblastoma berisiko tinggi, adalah tidak beretika untuk menjalankan kajian di mana beberapa pesakit diberi plasebo (rawatan dummy). Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.

Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Dinutuximab beta Apeiron?

Oleh kerana Dinutuximab beta Apeiron telah diberi kuasa dalam keadaan yang luar biasa, syarikat yang memasarkan Dinutuximab beta Apeiron akan memantau keselamatan ubat berdasarkan daftar pesakit dan menyediakan pembaruan tahunan. Syarikat itu juga akan menjalankan ujian untuk mendapatkan maklumat lanjut mengenai bagaimana ubat diproses oleh badan dan bagaimana sistem imun bertindak balas terhadap ubat tersebut. Syarikat itu akan menyediakan hasil kajian yang berkaitan dengan pengaruh pentadbiran Dinutuximab beta Apeiron bersama dengan interleukin-2. Di samping itu, beliau akan membentangkan laporan mengenai kadar survival lima tahun bagi pesakit yang mengambil bahagian dalam kajian.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Dinutuximab beta Apeiron yang selamat dan berkesan?

Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang akan diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan untuk penggunaan dan penggunaan Dinutuximab beta Apeiron yang selamat dan berkesan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.

Maklumat lanjut mengenai Dinutuximab beta Apeiron

Untuk versi EPAR penuh Dinutuximab beta Apeiron, lihat laman web Agency: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Dinutuximab beta Apeiron, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.

Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan Dinutuximab beta Apeiron boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang.