Apakah yang digunakan oleh Spinraza dan Nusinersen?
Spinraza adalah ubat yang digunakan untuk mengubati atrofi otot tulang belakang (SMA) 5q, penyakit genetik yang menyebabkan kelemahan dan atrofi otot, walaupun otot paru-paru. Penyakit ini dikaitkan dengan kecacatan pada kromosom 5q dan simptom biasanya bermula tidak lama selepas kelahiran.
Kerana bilangan pesakit dengan SMA rendah, penyakit itu dianggap 'jarang' dan Spinraza telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 2 April 2012.
Spinraza mengandungi nusinersen bahan aktif.
Bagaimana Spinraza digunakan - Nusinersen?
Spinraza hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan mesti dimulakan oleh doktor yang berpengalaman dalam menguruskan SMA.
Ubat ini boleh didapati sebagai penyelesaian untuk suntikan dalam botol 12 mg. Ia ditadbir oleh suntikan intrathecal (di kawasan lumbar, terus ke tulang belakang) oleh doktor atau jururawat yang berpengalaman dalam melaksanakan prosedur ini. Ia mungkin perlu menenangkan pesakit (mentadbir ubat untuk menenangkannya) sebelum mentadbirkan Spinraza.
Dos yang disyorkan adalah 12 mg (satu botol) yang diberikan secepat mungkin selepas pesakit telah didiagnosis dengan SMA. Dos pertama harus diikuti oleh 3 dos yang lain, selepas 2, 4 dan 9 minggu dan kemudian dengan dos setiap 4 minggu. Rawatan perlu diteruskan sehingga manfaat pesakit. Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimana cara Spinraza - Nusinersen berfungsi?
Pesakit dengan SMA tidak mempunyai protein yang dipanggil "faktor survival neuron motor" (SMN), yang penting untuk kelangsungan hidup dan fungsi normal neuron motor (sel-sel saraf dalam saraf tunjang yang mengawal pergerakan otot). Protein SMN dihasilkan oleh dua gen, SMN1 dan SMN2. Pesakit dengan SMA tidak mempunyai gen SMN1 tetapi mempunyai gen SMN2 yang kebanyakannya menghasilkan protein SMN pendek yang tidak berfungsi serta protein panjang penuh.
Spinraza adalah oligonukleotida sintetik antisense (sejenis bahan genetik) yang membolehkan gen SMN2 menghasilkan protein panjang penuh yang boleh berfungsi dengan normal. Ini menggantikan protein yang hilang, dengan itu mengurangkan gejala penyakit.
Apakah faedah Spinraza - Nusinersen yang ditunjukkan semasa kajian?
Satu kajian utama yang melibatkan 121 bayi yang baru lahir (purata umur 7 bulan) dengan SMA menunjukkan bahawa Spinraza berkesan dalam meningkatkan pergerakan jika dibandingkan dengan plasebo (suntikan dummy).
Selepas satu tahun rawatan, 51% daripada bayi baru lahir yang diberikan Spinraza (37 daripada 73), kemajuan telah dibuat dalam membangunkan kawalan kepala, rolling, duduk, merangkak, berdiri dan berjalan sambil tidak Kemajuan yang sama juga berlaku pada bayi baru lahir yang menerima plasebo. Tambahan pula, kebanyakan bayi yang baru dilahirkan dengan Spinraza bertahan lebih lama dan memerlukan pernafasan dibantu kemudian daripada mereka yang menerima plasebo.
Satu lagi kajian sedang dijalankan untuk menilai keberkesanan Spinraza pada kanak-kanak dengan SMA yang kurang parah dan didiagnosis pada peringkat kemudian (purata umur 3 tahun). Analisis interim menunjukkan keputusan yang konsisten dengan orang-orang yang baru lahir yang mana penyakit tersebut mempunyai permulaan yang lebih awal.
Apakah risiko yang dikaitkan dengan Spinraza - Nusinersen?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Spinraza (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah sakit kepala dan sakit belakang; Walau bagaimanapun, dalam bayi yang baru lahir kesan-kesan sampingan ini tidak dapat dinilai kerana mereka tidak dapat berkomunikasi dengan mereka. Kesan sampingan ini dianggap disebabkan oleh suntikan ke dalam tulang belakang yang dibuat untuk mengurus ubat tersebut.
Untuk senarai penuh semua kesan sampingan dan sekatan dengan Spinraza, lihat risalah pakej.
Kenapa Spinraza - Nusinersen telah diluluskan?
Dalam penilaiannya, Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyedari sifat serius penyakit ini dan keperluan mendesak untuk rawatan yang berkesan.
Spinraza telah terbukti menghasilkan peningkatan klinikal yang signifikan dalam kanak-kanak kecil dengan penyakit dalam tahap keterukan yang berbeza. Walaupun ubat ini belum diuji pada pesakit dengan bentuk SMA yang paling parah dan paling ringan, ia dijangka memberi manfaat yang sama kepada pesakit-pesakit ini.
Kesan sampingan telah dianggap sebagai terkawal, kerana kebanyakannya berkaitan dengan laluan pentadbiran ubat.
Oleh itu, CHMP memutuskan bahawa manfaat Spinraza lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Spinraza - Nusinersen yang selamat dan berkesan?
Syarikat yang memasarkan Spinraza akan menyelesaikan kajian berterusan mengenai keselamatan jangka panjang dan keberkesanan ubat-ubatan pada pesakit yang hadir dengan gejala-gejala SMA dan pada pesakit yang masih tidak mengalami gejala.
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang akan diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan untuk penggunaan Spinraza yang selamat dan berkesan juga telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Spinraza - Nusinersen
Untuk versi EPAR penuh Spinraza, rujuk laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Spinraza, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Spinraza boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang.
