Apakah yang dimaksudkan dengan Galafold - Migalastat?
Galafold adalah ubat yang digunakan untuk merawat pesakit berumur 16 tahun ke atas dengan penyakit Fabry. Ia adalah penyakit keturunan yang jarang berlaku di mana pesakit hadir pelbagai mutasi (variasi) gen yang bertanggungjawab menghasilkan enzim yang dipanggil alpha-galactosidase A, yang biasanya merosakkan bahan lemak yang disebut globotriaosilceramide (GL-3). Dalam pesakit dengan penyakit Fabry, enzim ini tidak berfungsi dengan baik. Akibatnya, GL-3 tidak dapat dipecahkan dan berkumpul di pelbagai sel badan, termasuk sel-sel jantung dan buah pinggang.
Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit Fabry kecil, penyakit ini dianggap 'jarang' dan Galafold telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 22 Mei 2006.
Galafold mengandungi bahan aktif migalastat.
Bagaimana Galafold - Migalastat digunakan?
Galafold hanya boleh diperolehi dengan preskripsi dan rawatan perlu dimulakan dan dipantau oleh doktor yang berpengalaman dalam diagnosis dan rawatan penyakit Fabry.
Galafold boleh didapati sebagai kapsul (123 mg). Dos yang disyorkan Galafold adalah satu kapsul setiap hari, diambil secara lisan sekurang-kurangnya 2 jam sebelum atau selepas penggunaan makanan.
Galafold hanya boleh digunakan pada pesakit yang mempunyai mutasi tertentu gen alfa-galactosidase. Untuk maklumat lanjut, lihat ringkasan ciri produk (juga sebahagian daripada EPAR).
Bagaimanakah Galafold - Migalastat berfungsi?
Galafold mengandungi bahan aktif migalastat, yang mengikat bentuk-bentuk alfagalactosidase yang tidak stabil, menstabilkan enzim. Ini membolehkan enzim diangkut ke kawasan sel di mana ia dapat memecahkan GL-3.
Apakah faedah yang disediakan oleh Galafold - Migalastat semasa pengajian?
Galafold dianalisis dalam dua kajian utama yang melibatkan sejumlah 127 pesakit dengan penyakit Fabry.
Kajian pertama, yang membandingkan Galafold dengan plasebo (rawatan dummy) pada 67 pesakit, menilai peratusan pesakit yang merespon rawatan (ditakrifkan sebagai pengurangan sekurang-kurangnya 50% deposit GL-3 di buah pinggang) . Pada umumnya, Galafold tidak lebih berkesan daripada plasebo dalam mengurangkan deposit GL-3; Walau bagaimanapun, analisis lain yang merangkumi hanya pesakit dengan mutasi genetik yang boleh dirawat dengan Galafold menunjukkan bahawa pesakit bertindak balas dengan lebih baik kepada Galafold daripada plasebo selepas 6 bulan rawatan.
Kajian kedua dari 60 pesakit berbanding Galafold dengan agalsidase alfa dan bahan-bahan beta agalsidase, dua rawatan substitutif enzim yang hilang. Ukuran utama keberkesanan adalah perubahan fungsi buah pinggang pesakit selepas 18 bulan rawatan. Dalam kajian ini, Galafold adalah sebagai berkesan sebagai terapi penggantian enzim dalam menstabilkan fungsi buah pinggang pesakit.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Galafold - Migalastat?
Kesan sampingan yang paling umum dari Galafold (yang boleh menjejaskan kira-kira 1 dalam 10 orang) adalah sakit kepala.
Untuk senarai penuh sekatan dan kesan sampingan yang dilaporkan dengan Galafold, lihat risalah pakej.
Kenapa Galafold - Migalastat telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Galafold lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia diluluskan untuk kegunaan di EU. Jawatankuasa ini menyatakan bahawa Galafold telah dipelajari dalam bilangan pesakit yang terhad, namun bukti yang ada dianggap cukup untuk penyakit yang jarang berlaku. CHMP juga menganggap bahawa Galafold diambil secara lisan dan ini boleh menjadi kelebihan ke atas rawatan lain yang diberi kuasa seperti terapi penggantian enzim, yang diberikan oleh infusi (titisan) ke dalam vena. Bagi keselamatan, Galafold diterima dengan baik.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Galafold - Migalastat yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Galafold digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Galafold, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan.
Maklumat lanjut mengenai Galafold - Migalastat
Untuk EPAL penuh Galafold, rujuk laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Galafold, bacalah risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Galafold boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit langka.
