Apa itu Cerdelga - eliglustat digunakan?
Cerdelga adalah ubat yang ditunjukkan untuk rawatan jangka panjang pesakit dewasa dengan penyakit Gaucher jenis 1. Penyakit Gaucher adalah gangguan yang jarang diwarisi di mana terdapat kekurangan enzim yang dipanggil glukocerebrosidase (juga dipanggil asid beta-glucosidase), yang biasanya metabolizes lemak yang dipanggil glucosylceramide (atau glucocerebroside). Sekiranya tiada enzim, lemak disimpan di dalam badan, biasanya di dalam hati, limpa dan tulang. Ini mengakibatkan gejala-gejala penyakit yang biasa: anemia (bilangan sel darah merah yang rendah), keletihan, kecenderungan untuk ecchymosis dan pendarahan, pembesaran limpa dan hati, sakit tulang dan patah tulang. Cerdelga digunakan pada pesakit dengan penyakit 1 jenis Gaucher, yang merupakan bentuk yang biasanya menjejaskan hati, limpa dan tulang. Ia digunakan dalam subjek yang memetabolismenya pada kelajuan biasa (iaitu dalam "metabolizer perantaraan" atau "luas") atau pada kelajuan perlahan ("metabolizer perlahan"). Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit Gaucher rendah, penyakit itu dianggap 'jarang' dan Cerdelga telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 4 Disember 2007. Cerdelga mengandungi eliglustat bahan aktif.
Bagaimana cerdelga - eliglustat digunakan?
Cerdelga boleh didapati sebagai kapsul (84 mg) yang diambil melalui mulut. Ubat ini hanya boleh diperolehi dengan preskripsi dan rawatan harus dimulakan dan diikuti oleh doktor yang berpengalaman dalam pengurusan penyakit Gaucher. Sebelum memulakan rawatan dengan Cerdelga adalah perlu untuk menjalankan ujian untuk menentukan kepantasan metabolisasi ubat dalam badan pesakit (iaitu untuk menentukan sama ada persoalan metabolis yang perlahan, sederhana atau luas). Ubat tersebut tidak boleh diberikan kepada pesakit yang memetabolismenya pada kadar yang sangat tinggi (yang dipanggil "metaboliser ultra cepat") atau kepada subjek yang kemampuan untuk memetabolisme ubat tidak diketahui atau di mana kadar metabolisme belum ditentukan dengan ujian khas. Dos yang dianjurkan Cerdelga adalah satu kapsul dua kali sehari pada pesakit dengan aktiviti metabolizing biasa (metaboliser perantaraan atau luas). Pada pesakit yang badannya metabolisme ubat perlahan-lahan (metaboliser perlahan), dos yang disyorkan adalah satu kapsul sekali sehari. Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimanakah Cerdelga - eliglustat berfungsi?
Bahan aktif di Cerdelga, eliglustat, berfungsi dengan menghalang tindakan enzim yang terlibat dalam pengeluaran glucosylceramide. Oleh kerana pengumpulan bahan lemak dalam organ seperti limpa, hati dan tulang bertanggungjawab untuk gejala-gejala jenis 1 penyakit Gaucher, mengurangkan pengeluarannya membantu untuk menghadkan pengumpulannya dalam organ-organ tersebut, oleh itu berfungsi dengan lebih baik.
Apakah faedah yang ada di Cerdelga - eliglustat yang ditunjukkan semasa kajian?
Cerdelga telah terbukti berkesan dalam rawatan penyakit Gaucher dalam dua kajian utama. 40 pesakit dengan jenis 1 penyakit Gaucher yang tidak dirawat sebelum ini mengambil bahagian dalam kajian pertama, yang terutama mengkaji pengurangan saiz limpa. Subjek yang dirawat dengan eliglustat menunjukkan pengurangan purata dalam saiz limpa sebanyak 28% berbanding peningkatan 2% yang diperhatikan pada pesakit yang dirawat dengan plasebo (rawatan dummy) sembilan bulan selepas rawatan. Pesakit yang dirawat dengan Cerdelga juga telah menunjukkan peningkatan dalam tanda-tanda lain penyakit ini, termasuk pengurangan saiz hati dan peningkatan paras hemoglobin (protein dalam sel darah merah yang membawa oksigen dalam badan). Keberkesanan Cerdelga juga ditunjukkan dalam satu lagi kajian, melibatkan 160 pesakit dengan penyakit 1 jenis Gaucher, yang sebelumnya dirawat dengan terapi penggantian enzim yang tidak ada dan di mana gejala-gejala penyakit itu berada di bawah kawalan. Sesetengah pesakit dirawat dengan Cerdelga, manakala yang lain dirawat dengan terapi penggantian enzim. Dari kajian ini didapati bahawa, selepas rawatan satu tahun, penyakit ini kekal stabil di 85% daripada subjek yang dirawat dengan Cerdelga berbanding 94% daripada pesakit yang meneruskan dengan terapi penggantian enzim.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cerdelga - eliglustat?
Kesan sampingan yang paling umum Cerdelga (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah cirit-birit, yang memberi kesan kepada kira-kira 6 daripada 100 pesakit. Kebanyakan kesan sampingan adalah ringan dan sementara. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Cerdelga, lihat risalah pakej. Cerdelga tidak boleh diambil bersama dengan ubat-ubatan tertentu yang boleh mengganggu keupayaan tubuh untuk menurunkannya, kerana gangguan ini dapat mempengaruhi kadar Cerdelga dalam darah. Untuk senarai penuh batasan, lihat risalah pakej.
Kenapa Cerdelga - eliglustat telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Cerdelga lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU. Cerdelga telah terbukti berkesan dalam meningkatkan gejala-gejala penyakit ini dalam kebanyakan pesakit yang tidak diubati jenis 1 Gaucher, dan juga untuk memastikan penyakit itu stabil di kebanyakan pesakit yang sebelum ini dirawat dengan terapi penggantian enzim. Walau bagaimanapun, satu minoriti pesakit (kira-kira 15%) yang beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga tidak menjawab secara optimum selepas rawatan satu tahun. Bagi pesakit ini, pilihan rawatan lain harus dipertimbangkan. Perkembangan penyakit harus dipantau secara berkala di semua pasien beralih dari terapi penggantian enzim ke Cerdelga. Mengenai keselamatan, walaupun kesan yang tidak diingini kebanyakannya ringan dan sementara, CHMP mencadangkan supaya terus mengkaji keselamatan jangka panjang ubat tersebut.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Cerdelga - eliglustat yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan Cerdelga digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Cerdelga, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan. Di samping itu, syarikat yang memasarkan Cerdelga akan menyediakan doktor dan pesakit dengan bahan maklumat untuk memastikan bahawa hanya orang yang mempunyai penyakit Gaucher jenis 1 yang dirawat dengan Cerdelga dan bahawa ubat ini tidak digunakan dalam kombinasi dengan ubat-ubatan lain yang dapat mengubah dengan ketara tahap darah. Semua pesakit yang akan ditetapkan Cerdelga akan menerima kad amaran. Syarikat itu juga akan menyimpan daftar pesakit yang dirawat dengan Cerdelga untuk menilai keselamatan jangka panjang ubat itu. Maklumat lanjut boleh didapati dalam ringkasan pelan pengurusan risiko.
Maklumat lanjut mengenai Cerdelga - eliglustat
Pada 19 Januari 2015, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Cerdelga, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Cerdelga, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan Cerdelga boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 01-2015.
