Zavesca - miglustat

Apa itu Zavesca?

Zavesca adalah ubat yang mengandungi bahan aktif miglustat, yang boleh didapati sebagai 100 mg kapsul putih.

Apa yang digunakan oleh Zavesca?

Zavesca diindikasikan untuk merawat dua penyakit yang jarang diwarisi yang memberi kesan kepada cara tubuh memetabolisme lemak. Kedua-dua penyakit ini menyebabkan bahan berlemak (dipanggil glucosphingolipid) untuk berkumpul di dalam badan. Zavesca digunakan dalam kes berikut:

1. orang dewasa dengan jenis 1 penyakit Gaucher dalam bentuk sederhana hingga sederhana. Penderitaan pesakit kekurangan enzim (glucocerebrosidase); kekurangan ini menentukan pengumpulan sejenis glycosphingolipids (dipanggil glucosylceramide) di pelbagai bahagian badan, contohnya. limpa, hati, tulang. Zavesca digunakan pada pesakit yang tidak sesuai untuk rawatan dengan terapi penggantian enzim standard (ERT) dengan infusi (menetes ke vena);
2. orang dewasa, remaja dan kanak-kanak dengan penyakit jenis C Niemann-Pick, penyakit yang boleh mengakibatkan kematian, di mana pengumpulan glycosphingolipids berlaku dalam sel-sel di dalam otak dan di bahagian lain badan. Zavesca digunakan untuk rawatan gejala "neurologi" penyakit (gejala mengenai otak dan saraf). Gejala-gejala ini termasuk: kehilangan penyelarasan, masalah akibat gerakan mata "saccadic" (pesat) yang boleh merosakkan penglihatan, kelewatan perkembangan, kesukaran menelan, meningkatkan nada otot, konvulsi dan kesukaran belajar.

Oleh kerana bilangan pesakit yang menderita penyakit-penyakit ini rendah, mereka dianggap "jarang" dan oleh itu Zavesca menerima penunjukan "ubat yatim piatu" pada 18 Oktober 2000, berkenaan dengan jenis 1 penyakit Gaucher, dan 16 Februari 2006, untuk penyakit jenis C Niemann-Pick.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimanakah Zavesca digunakan?

Rawatan dengan Zavesca perlu dimulakan dan dipantau oleh pakar perubatan yang berpengalaman dalam pengurusan penyakit Gaucher atau penyakit jenis C-Niemann-Pick.

Dos permulaan yang disyorkan untuk merawat pesakit dengan penyakit 1 jenis Gaucher adalah satu kapsul yang diberikan secara lisan, tiga kali sehari. Mengenai penyakit jenis-jenis Niemann-Pick, dos yang disyorkan adalah dua kapsul, tiga kali sehari, untuk pesakit dewasa dan remaja. yang

dos berbeza mengikut berat dan ketinggian untuk kanak-kanak di bawah umur 12 tahun. Zavesca boleh diambil pada perut penuh atau berpuasa. Zavesca adalah ubat terapi jangka panjang.

Dos harus dikurangkan pada pesakit dengan masalah buah pinggang dan, sekurang-kurangnya sementara, pada pesakit yang mengalami cirit-birit. Kajian perubatan tidak dilakukan pada pesakit dengan masalah hati. Untuk maklumat lanjut, lihat Ringkasan Ciri Produk (termasuk dalam EPAR).

Bagaimanakah Zavesca berfungsi?

Bahan aktif di Zavesca, miglustat, menghalang tindakan enzim, yang dipanggil synthase glucosylceramide. Enzim ini adalah sebahagian daripada fasa pertama pengeluaran glycosphingolipid. Dengan mencegah tindakan enzim, miglustat dapat mengurangkan pengeluaran glycosphingolipids dalam sel. Ini perlu melambatkan atau menghalang gejala jenis 1 penyakit Gaucher dan mengurangkan gejala penyakit Niemann-Pick jenis C.

Apakah kajian yang telah dilakukan terhadap Zavesca?

Keberkesanan Zavesca dalam rawatan jenis penyakit ringan hingga sederhana 1 Gaucher adalah subjek kajian utama yang melibatkan 28 pesakit yang tidak dapat atau tidak ingin menjalani terapi penggantian enzim. Bahagian utama kajian berlangsung selama setahun; 13 pesakit terus mengambil ubat ini selama dua tahun lagi. Kajian ini bertujuan untuk mengukur kesan Zavesca pada jumlah hati dan limpa dan menentukan sama ada ia mempunyai kesan ke atas nilai-nilai darah, seperti kepekatan hemoglobin (protein yang terdapat dalam sel-sel darah merah yang membawa oksigen dalam badan) dan perkiraan platelet (komponen yang mengambil bahagian dalam pembekuan darah).

Mengenai penyakit Jenis-C Niemann-Pick, keberkesanan Zavesca dikaji dalam kajian utama yang membabitkan 31 pesakit, yang 12 berusia kurang daripada 12 tahun. Kajian ini membandingkan kesan Zavesca dengan kombinasi terapi standard (langkah-langkah yang digunakan untuk melegakan gejala) dan terapi standard sahaja. Indeks keberkesanan utama ialah perubahan pesakit kekerapan pergerakan mata saccadic mendatar selepas satu tahun; Kajian ini juga mengkaji gejala neurologi lain termasuk keupayaan pesakit untuk menelan dan fungsi intelektual mereka. Sesetengah pesakit kekal dalam rawatan sehingga lima tahun setengah. Satu tinjauan juga dijalankan ke atas 66 pesakit yang dirawat dengan Zavesca.

Apakah faedah yang ada pada Zavesca semasa kajian?

Dalam kajian yang berkaitan dengan penyakit jenis 1 Gaucher, penurunan jumlah hati sebanyak 12% dan jumlah limpa sebanyak 19% ditemui selepas satu tahun. Peningkatan purata kepekatan hemoglobin sebanyak 0.26 g setiap desiliter juga dikesan, serta peningkatan kiraan platelet sebanyak 8.29 juta setiap mililiter. Kesan bermanfaat Zavesca kekal tidak berubah selama tiga tahun rawatan berterusan.

Dalam kajian penyakit jenis C Niemann-Pick, peningkatan pergerakan mata adalah serupa dengan pesakit yang dirawat dengan dan tanpa Zavesca. Walau bagaimanapun, tanda-tanda peningkatan keupayaan menelan dan fungsi intelektual didapati pada pesakit yang dirawat dengan Zavesca. Siasatan menunjukkan bahawa ubat membuat gejala-gejala yang lebih buruk atau stabil dikurangkan selama kira-kira tiga suku pesakit.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Zavesca?

Kesan sampingan yang paling kerap dikaitkan dengan Zavesca (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah penurunan berat badan, gegaran, cirit-birit, kembung perut dan sakit perut (sakit perut). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Zavesca, lihat Risalah Pakej.

Zavesca tidak boleh digunakan pada pesakit yang mungkin hipersensitif (alahan) kepada miglustat atau mana-mana bahan lain.

Kenapa Zavesca telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat yang ditunjukkan oleh Zavesca melebihi risiko mengenai rawatan, melalui laluan oral, jenis 1 penyakit Gaucher ringan atau sederhana pada pesakit dewasa yang tidak sesuai untuk dirawat dengan terapi penggantian enzim (ERT) dan manifestasi neurologi progresif pada pesakit dewasa dan pediatrik dengan penyakit jenis Niemann-Pick. Oleh itu, jawatankuasa itu mengesyorkan pemberian kuasa pemasaran untuk Zavesca.

Zavesca telah diberi kuasa "dalam keadaan luar biasa" kerana, sebagai penyakit yang jarang berlaku, tidak mungkin untuk mendapatkan data lengkap mengenai ubat tersebut. Agensi Obat Eropah (EMEA) akan diteruskan setiap tahun untuk memeriksa mana-mana data baru yang telah tersedia pada masa ini, mengemas kini ringkasan ini jika perlu.

Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Zavesca?

Pengilang Zavesca telah menjalankan kajian berikut mengenai keberkesanan dan keselamatan produk berkenaan dengan jenis 1 penyakit Gaucher:

1. satu program berikutan pemasaran produk untuk memaklumkan doktor mengenai penggunaan Zavesca dan untuk memastikan bahawa pesakit melaporkan aspek keselamatan ubat itu;
2. kajian susulan terhadap pesakit yang sudah terlibat dalam ujian klinikal, untuk meneruskan penilaian keselamatan dan keberkesanan ubat serta untuk mendapatkan maklum balas yang lebih baik mengenai aspek neurologi penyakit;
3. kajian mengenai keberkesanan dan keselamatan Zavesca pada pesakit yang beralih ke Zavesca selepas terapi penggantian enzim;
4. kajian selanjutnya mengenai sejarah semula jadi penyakit ini, yang dilakukan bersama dengan kumpulan kerja Eropah mengenai penyakit Gaucher (EWGGD).

Maklumat lanjut mengenai Zavesca:

Pada 20 November 2002, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Zavesca kepada Actelion Registration Ltd, yang sah di seluruh Kesatuan Eropah. Kebenaran pemasaran telah diperbaharui pada 20 November 2007.

Untuk pendaftaran status ubat-ubatan anak yatim Zavesca klik di sini (untuk jenis 1 penyakit Gaucher) dan di sini (untuk Niemann-Pick penyakit jenis C).

Untuk EPAR penuh untuk Zavesca, klik di sini.

Kemas kini terakhir ringkasan ini: 01-2009