Apakah Strensiq - Asfotase alfa dan apa yang digunakan?
Strensiq adalah ubat yang digunakan dalam rawatan jangka panjang pesakit dengan hypophosphatasia pada zaman kanak-kanak. Hypophosphatasia adalah penyakit tulang yang jarang diwarisi, yang boleh menyebabkan kehilangan gigi awal, kerosakan tulang, keretakan tulang kerap dan kesukaran bernafas. Strensiq mengandungi asfotase alfa bahan aktif.
Kerana jumlah pesakit dengan hypophosphatasia rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Strensiq telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 3 Disember 2008.
Bagaimanakah Strensiq - Asfotase alpha digunakan?
Strensiq hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan mesti dimulakan oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan gangguan metabolik atau penyakit tulang.
Ubat ini boleh didapati sebagai penyelesaian untuk suntikan dalam botol dos dan dos yang berbeza. Ia diberikan oleh suntikan subkutaneus enam kali seminggu (pada dos 1 mg / kg berat badan) atau tiga kali seminggu (pada dos 2 mg / kg berat badan). Oleh kerana jumlah ubat yang akan diberikan bergantung pada berat badan pesakit, doktor harus menyesuaikan dos dengan perubahan berat badan, terutama pada anak-anak yang sedang berkembang. Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimanakah Strensiq - Asfotase alfa berfungsi?
Hypophosphatasia disebabkan oleh kecacatan gen yang bertanggungjawab menghasilkan enzim, yang dipanggil "bukan fosfatase alkali tidak khusus" (ALP), yang memainkan peranan penting dalam pembentukan dan penyelenggaraan tulang yang sihat, serta dalam pengurusan kalsium dan fosfat dalam badan. Individu yang mempunyai hypophosphatasia tidak mempunyai bilangan enzim ALP yang berfungsi dan oleh itu mempunyai struktur tulang yang lemah. Asphotase alfa, bahan aktif dalam Strensiq, adalah salinan yang diubah suai dari enzim ALP manusia dan digunakan untuk menggantikan enzim kekurangan, untuk meningkatkan kepekatan ALP berfungsi.
Apakah faedah yang terdapat pada Strensiq - Asfotase alfa semasa kajian?
Strensiq telah dikaji dalam satu kajian utama melibatkan 13 kanak-kanak berumur antara enam dan 12 tahun. Strensiq diberikan pada dos 2 mg / kg atau 3 mg / kg berat badan tiga kali seminggu, selama 24 minggu. Ukuran utama keberkesanan ubat adalah peningkatan dalam penampilan pergelangan tangan dan sendi lutut pada pesakit, yang diperhatikan pada X-ray sebelum dan selepas rawatan dengan Strensiq. Radiograf kanak-kanak yang dirawat dengan Strensiq juga dibandingkan dengan radiografi yang sama diambil pada kanak-kanak lelaki berusia 16 tahun yang tidak dirawat dengan Strensiq ("pemeriksaan sejarah"). Kajian yang juga memperlihatkan keberkesanan parameter lain, termasuk pertumbuhan dan ketinggian, menunjukkan bahawa pada kanak-kanak yang dirawat dengan Strensiq struktur sendi telah bertambah baik, seperti yang dibuktikan oleh radiograf, dan kebanyakan pesakit kelihatan bertambah tinggi . Dalam kawalan sejarah, peningkatan yang sama dalam tahap artikular atau dari segi pertumbuhan ketinggian dalam tempoh masa yang setanding tidak dikesan dalam kebanyakan pesakit.
Keberkesanan Strensiq juga telah disahkan secara umum oleh kajian-kajian kecil, di mana dos 1 mg / kg Strensiq diberikan enam kali seminggu juga diperiksa.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Strensiq - Asfotase alfa?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Strensiq (yang boleh menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah sakit kepala, eritema (kemerahan kulit), sakit di lengan dan kaki, demam, kerengsaan, tindak balas di tapak suntikan (sakit, ruam dan gatal-gatal) dan lebam (lebam). Untuk senarai penuh sekatan dan kesan sampingan yang dilaporkan dengan Strensiq, lihat risalah pakej.
Kenapa Strensiq - Asfotase alpha telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Strensiq lebih besar daripada risikonya dan disyorkan supaya ia diluluskan untuk kegunaan di EU. Jawatankuasa ini menyatakan bahawa hypophosphatasia adalah penyakit yang serius dan mengancam nyawa, yang mana tidak ada terapi yang diberi kuasa. Walaupun kajian utama dijalankan secara kecil-kecilan dan tanpa membandingkan dengan Strensiq dengan rawatan lain atau dengan pesakit yang tidak dirawat, CHMP menganggap peningkatan dalam tulang dan pertumbuhan yang jelas menunjukkan manfaat penting. Oleh kerana hypophosphatasia adalah penyakit yang sangat jarang berlaku, data yang merujuk kepada populasi ini mungkin terhad. Bagi keselamatan, tindak balas di tapak suntikan dan kesan sampingan lain dianggap terkawal dengan cadangan semasa.
Strensiq telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana tidak mungkin mendapatkan maklumat lengkap tentang ubat ini kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya
Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Strensiq - Asfotase alfa?
Oleh kerana Strensiq telah diluluskan dalam keadaan yang luar biasa, syarikat yang memasarkannya akan menubuhkan daftar pesakit dengan hypophosphatasia untuk mengumpulkan maklumat tentang penyakit dan keselamatan dan keberkesanan Strensiq dalam jangka panjang.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Strensiq - Asfotase alpha yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Strensiq digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Strensiq, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan.
Di samping itu, syarikat itu akan menyediakan bahan maklumat kepada pesakit dan penjaga untuk memastikan bahawa Strensiq digunakan dengan betul dan meminimumkan risiko kesilapan perubatan. Bahan ini akan mengandungi pedoman suntikan diri untuk pesakit, serta petunjuk mengenai cara menyuntik untuk digunakan oleh ibu bapa atau penjaga anak-anak dengan penyakit ini.
Syarikat itu juga akan menjalankan kajian untuk mengumpul data mengenai tindak balas pesakit dewasa yang dirawat dengan dos Strensiq yang digunakan dalam populasi pediatrik. Kajian berterusan juga akan terus mengkaji semula manfaat Strensiq pada remaja berumur 13 hingga 18 tahun.
Maklumat lanjut mengenai Strensiq - Asphotase alfa
Untuk versi penuh EPAR dan ringkasan pelan pengurusan risiko Strensiq, rujuk laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Strensiq, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
