Apakah Ocaliva - asid Obétolicolik dan apa yang digunakan untuknya?
Ocaliva digunakan dalam rawatan pesakit dewasa dengan penyakit hati yang dikenali sebagai cholangitis biliary primer, keadaan autoimun di mana saluran hempedu kecil di hati dimusnahkan secara beransur-ansur. Saluran ini membawa cecair yang disebut hempedu dari hati ke usus, di mana ia digunakan untuk membantu pencernaan lemak. Akibat kerosakan pada saluran, hempedu berkumpul di hati menyebabkan kecederaan pada tisu hati. Ini boleh menyebabkan parut dan kegagalan hati, dan boleh meningkatkan risiko kanser hati.
Ocaliva mengandungi prinsip aktif asid obetik. Ini digunakan dalam kombinasi dengan ubat lain, asid ursodeoxycholic (UDCA), pada pesakit yang tidak bertindak balas dengan cukup kepada UDCA sahaja, dan bersendirian dalam pesakit yang tidak boleh mengambil UDCA.
Kerana bilangan pesakit dengan cholangitis biliary rendah rendah, penyakit ini dianggap 'jarang' dan Ocaliva telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 27 Julai 2010.
Bagaimanakah Ocaliva - asid Obétolicolik digunakan?
Ocaliva boleh didapati sebagai tablet (5 dan 10 mg) dan hanya boleh didapati dengan preskripsi. Dos permulaan yang disyorkan adalah 5 mg sekali sehari. Jika Ocaliva disahkan dengan baik selepas enam bulan, dos boleh ditingkatkan menjadi 10 mg sekali sehari. Dos boleh menurun atau rawatan mungkin perlu dihentikan pada pesakit yang mengalami gatal-gatal yang tidak dapat ditoleransi (kemungkinan kesan sampingan Ocaliva).
Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimanakah Ocaliva - Asid Obétolicolik berfungsi?
Bahan aktif dalam Ocaliva, asid lemak, adalah bentuk yang diubah suai daripada asid hempedu (asid hempedu adalah komponen utama hempedu). Ia bertindak terutamanya dengan mengikat kepada reseptor di hati dan usus (reseptor X-farnesoid) yang mengawal pengeluaran empedu. Dengan melampirkan kepada reseptor ini, Ocaliva mengurangkan pengeluaran hempedu dalam hati, mencegahnya daripada terkumpul dan merosakkan tisu hati.
Apakah faedah Ocaliva - asid Obétolicolik yang ditunjukkan semasa kajian?
Ocaliva dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) dalam satu kajian utama melibatkan 217 orang dewasa dengan cholangitis biliary utama yang telah berada di UDCA selama sekurang-kurangnya 1 tahun atau yang tidak dapat mengambil UDCA. Ukuran keberkesanan adalah berdasarkan bilangan pesakit yang tahap darahnya seperti bilirubin dan ALP (penanda kerosakan hati) telah menurun sebanyak sekurang-kurangnya 15% (untuk ALP) dan di bawah nilai tertentu dianggap normal (untuk bilirubin) selepas 1 tahun rawatan.
Kajian menunjukkan bahawa Ocaliva lebih berkesan daripada plasebo dalam mengurangkan paras darah bilirubin dan ALP: tahap menurun sebanyak 47% (34 daripada 73) pesakit yang dirawat dengan Ocaliva 10 mg dan 46% 70) pesakit yang dirawat dengan peningkatan dos Ocaliva (5 mg hingga 10 mg), berbanding 10% (7 dari 73) pesakit yang dirawat dengan plasebo.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Ocaliva - asid Obétolicolik?
Kesan sampingan yang paling biasa dari Ocaliva adalah gatal-gatal (yang boleh menjejaskan lebih daripada 6 dalam 10 orang) dan keletihan (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 2 dalam 10 orang). Gatal juga merupakan kesan sampingan yang paling biasa yang boleh menyebabkan penggantungan rawatan. Dalam kebanyakan kes diperhatikan, gatal-gatal berlaku dalam bulan pertama rawatan, cenderung untuk menyelesaikannya dari masa ke masa, sementara rawatan berterusan. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Ocaliva, lihat risalah pakej.
Ocaliva tidak boleh digunakan pada pesakit yang mempunyai saluran hempedu yang disekat sepenuhnya. Untuk senarai penuh batasan, lihat risalah pakej.
Kenapa Ocaliva - Acetic Obeticolic telah diluluskan?
Pesakit dengan cholangitis biliary utama mempunyai pilihan rawatan yang terhad. Ocaliva telah terbukti mengurangkan kadar darah bilirubin dan ALP pada pesakit dengan cholangitis biliar utama, termasuk mereka yang tidak dapat dirawat dengan UDCA. Pengurangan bilirubin dan ALP didapati menunjukkan peningkatan dalam keadaan hati. Walau bagaimanapun, faedah klinikal Ocaliva mesti ditunjukkan dalam kajian lanjut. Profil keselamatan ubat ini dianggap baik, dengan kesan sampingan yang dapat diterima dan dikendalikan dengan rawatan yang menyokong (misalnya, gatal-gatal) dan penyesuaian dos. Oleh itu, Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Ocaliva lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk digunakan di EU.
Ocaliva telah mendapat "kelulusan bersyarat". Ini bermakna bahawa pada masa akan datang lebih banyak maklumat tentang ubat akan tersedia, yang mana syarikat perlu menyediakan. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Ocaliva?
Oleh kerana kelulusan bersyarat telah dikeluarkan untuk Ocaliva, syarikat yang memasarkan Ocaliva akan menyediakan data tambahan dari dua kajian untuk mengesahkan keberkesanan dan keselamatan ubat tersebut. Kajian pertama dirancang untuk menunjukkan manfaat klinikal Ocaliva, sementara kajian kedua akan menilai manfaat Ocaliva pada pesakit dengan penyakit hati yang sederhana dan parah.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Ocaliva - asid Obétolicolik yang selamat dan berkesan?
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan untuk Ocaliva untuk digunakan dengan selamat dan berkesan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lain mengenai Ocaliva - asid Obétolicolik
EPAR penuh untuk Ocaliva boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Ocaliva, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan Ocaliva boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang.
