Exjade - deferasirox

Apakah Exjade?

Exjade adalah alat perubatan yang mengandungi deferasirox sebagai bahan aktif. Ubat ini boleh didapati dalam bentuk tablet pusingan dispersible putih yang, dibubarkan dalam cecair seperti air, membentuk penggantungan yang boleh diminum oleh pesakit. Setiap tablet mengandungi 125 mg, 250 mg atau 500 mg deferasiroks.

Apakah Exjade digunakan?

Exjade ditunjukkan untuk rawatan keadaan yang dikenali sebagai beban kronik besi (lebihan besi dalam badan), disebabkan oleh pemindahan darah yang kerap.

Exjade digunakan untuk mengurangkan jumlah besi yang ada di dalam tubuh pesakit (lebih dari enam tahun) yang menderita penyakit yang diwarisi yang disebut beta talasemia beta, yang rawatan mereka mesti menjalani transfusi darah yang kerap. Pesakit dengan beta talasemia utama tidak dapat menghasilkan jumlah hemoglobin yang mencukupi (protein yang terdapat dalam sel darah merah yang membawa oksigen dalam badan) dan oleh itu memerlukan pemindahan darah yang kerap. "Transfusi kerap" bermaksud sekurang-kurangnya 7 ml sel darah merah pekat setiap kilogram berat badan dalam sebulan.
Exjade juga ditunjukkan apabila terapi dengan deferoxamine (ubat lain yang digunakan untuk merawat beban kronik yang berlebihan) adalah kontraindikasi atau tidak mencukupi pada pesakit yang menghidapi anemia jenis lain, kanak-kanak berumur antara dua dan lima tahun dan pesakit dengan talasemia beta majors yang menerima transfusi yang jarang.

Oleh kerana bilangan pesakit yang mengalami kekurangan zat besi kronik adalah rendah, penyakit ini dianggap jarang berlaku. Exjade telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 13 Mac 2002.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Exjade digunakan?

Rawatan exjade perlu dimulakan dan diselenggarakan oleh pakar perubatan yang berpengalaman dalam rawatan beban besi yang kronik akibat pemindahan darah yang kerap. Hanya pesakit yang tidak mempunyai disfungsi buah pinggang boleh dirawat dengan Exjade. Rawatan bermula selepas transfusi kepada pesakit kira-kira 100 ml sel darah merah pekat untuk setiap kilogram berat badan atau apabila tanda-tanda beban besi hadir (iaitu apabila kadar ferritin

serum, protein yang menyimpan besi, melebihi 1 mg seliter). Rawatan biasanya bermula dengan dos 20 mg per kilogram berat badan. Bergantung kepada pemindahan pesakit, dos awal 10 mg atau 30 mg / kg juga boleh digunakan. Dos ini kemudian disesuaikan, jika perlu, setiap tiga hingga enam bulan, bergantung kepada tindak balas pesakit.

Exjade mesti diambil setiap hari, lebih baik pada masa yang sama, pada perut kosong (sekurang-kurangnya 30 minit sebelum makan). Bilangan tablet setiap kepekatan yang membuat dos dikira berdasarkan berat badan pesakit. Tablet dibubarkan dengan mencampurkannya dalam segelas air atau jus buah untuk mendapatkan penggantungan yang boleh diminum oleh pesakit.

Bagaimana Exjade berfungsi?

Apabila pesakit menerima transfusi yang berulang untuk merawat anemia, sel darah merah yang ditransfusikan membawa besi ke dalam badan. Bagaimanapun, tubuh tidak mempunyai cara yang semulajadi untuk menghilangkan besi berlebihan, oleh itu cenderung untuk berkumpul dan, dari masa ke masa, dapat merosakkan organ-organ penting seperti jantung atau hati. Bahan aktif dalam Exjade, deferasirox, adalah "chelator besi". Ia mengikat besi yang ada di dalam badan untuk membentuk sebatian, yang disebut "chelate", yang dapat dikumuhkan oleh tubuh, terutama melalui najis. Ini membantu mengurangkan bebanan besi dan mencegah kerosakan akibat besi berlebihan.

Apakah kajian yang telah dijalankan di Exjade?

Kesan Exjade telah diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia. Kajian keberkesanan utama berbanding Exjade dengan deferoxamine dalam 591 pesakit dengan beta talasemia utama (di mana kira-kira setengah berada di bawah umur 16 dan 56 adalah di bawah umur enam tahun). Dalam kajian ini kedua-dua doktor dan pesakit sedar akan ubat yang digunakan. Ini kerana, sementara Exjade diberikan secara lisan, deferoxamine diambil oleh infusi subkutan (suntikan yang dilakukan dengan perlahan di bawah kulit) sepanjang malam. Keberkesanan diukur dengan melihat tahap besi dalam hati sebelum dan selepas setahun rawatan dengan ubat-ubatan.

Satu kajian tambahan melihat keberkesanan Exjade dalam 184 pesakit yang tidak dapat dirawat dengan deferoxamine, termasuk pesakit dengan beta talasemia utama dan jenis anemia yang lain.

Apakah faedah yang diberikan Exjade semasa kajian?

Pada akhir kajian utama, 53% pesakit yang menerima Exjade menunjukkan respons yang mencukupi untuk rawatan, berbanding 66% pesakit yang dirawat dengan deferoxamine. Ini bermakna Exjade mungkin tidak berkesan seperti ubat komparator. Walau bagaimanapun, memandangkan 381 pesakit yang mempunyai tahap besi dalam hati terutamanya pada permulaan kajian dan yang menerima jumlah yang setara dengan Exjade atau deferoxamine, kedua-dua ubat adalah berkesan. Dalam kajian ini, pesakit di bawah usia enam tahun terlalu kecil untuk menunjukkan keselamatan dan keberkesanan Exjade dalam kumpulan umur ini.

Dalam kajian tambahan, lebih separuh daripada pesakit yang tidak dapat dirawat dengan deferoxamine telah memberi respons kepada rawatan dengan Exjade selepas satu tahun, termasuk pesakit berusia antara dua dan lima tahun.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Exjade?

Kesan sampingan yang paling biasa Exjade (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah peningkatan kreatinin darah ( penanda masalah buah pinggang). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Exjade, lihat Risalah Pakej.

Exjade adalah kontraindikasi pada orang-orang yang hipersensitif (alergik) kepada deferasirox atau mana-mana pakar lain dan orang yang mempunyai pelepasan kreatinin (ukuran keupayaan buah pinggang untuk mengeluarkan kreatinin darah) kurang daripada 60 ml seminit. Ia tidak boleh digunakan bersama dengan chelator besi lain.

Adalah sangat penting bahawa fungsi buah pinggang dan hati pesakit diperiksa dengan ujian darah sebelum permulaan rawatan dengan Exjade dan secara teratur, semasa rawatan dengan ubat. Dos itu harus risotto atau rawatan berhenti jika pesakit mengembangkan penyakit buah pinggang atau hati. Exjade dikontraindikasikan pada orang dengan penyakit hati yang teruk, kerana ia tidak diuji pada pesakit tersebut.

Kenapa Exjade telah diluluskan?

Jawatankuasa bagi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa manfaat Exjade lebih besar daripada risiko dalam rawatan beban besi yang kronik akibat pemindahan darah yang kerap pada pesakit dengan major beta talasemia. Pada pesakit yang menerima pemindahan kurang kerap, Exjade adalah alternatif kepada deferoxamine, apabila ia tidak boleh digunakan atau tidak mencukupi. Oleh itu, Jawatankuasa mencadangkan pemberian kuasa pemasaran untuk produk perubatan ini.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Exjade yang selamat?

Syarikat yang bertanggungjawab untuk membekalkan Exjade dikehendaki menyediakan dossier untuk doktor, untuk diedarkan pada masa pemasaran, untuk memastikan bahawa, pada masa menetapkan ubat itu, mereka menyedari keperluan untuk memantau kesihatan pesakit, khususnya cara buah pinggang berfungsi. Syarikat itu juga akan menyediakan fail yang sama untuk pesakit.