Apakah Raxone dan Idebenone digunakan dan apa yang digunakan?
Raxone adalah ubat yang ditunjukkan untuk merawat gangguan penglihatan pada orang dewasa dan remaja dari usia 12 tahun dengan neuropati optik keturunan Leher (LHON), suatu gangguan yang diwarisi yang dicirikan oleh kehilangan penglihatan yang progresif. Raxone mengandungi bahan aktif idebenone.
Kerana bilangan pesakit dengan neuropati optik keturunan Leber adalah rendah, penyakit itu dianggap 'jarang' dan Raxone telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 15 Februari 2007.
Raxone adalah ubat "hibrid". Ini bermakna bahawa Raxone sama dengan "ubat rujukan" yang mengandungi bahan aktif yang sama, tetapi dengan rumusan yang berbeza. Rujukan perubatan untuk Raxone ialah Mnesis (tablet 45 mg).
Bagaimanakah Raxone - Idebenone digunakan?
Raxone hanya boleh didapati dengan preskripsi. Rawatan perlu dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman di LHON. Ubat ini boleh didapati sebagai tablet 150 mg dan dos yang disyorkan adalah dua tablet tiga kali sehari, untuk diambil dengan makanan.
Bagaimanakah Raxone - Idebenone berfungsi?
Bahan aktif Raxone, idebenone, adalah agen antioksidan yang bertindak pada mitokondria (struktur sel yang menghasilkan tenaga yang diperlukan untuk fungsi sel). Mutasi (kecacatan) bahan genetik mitokondria diperhatikan pada pesakit dengan neuropati optik keturunan Leber. Ini bermakna bahawa mitokondria tidak berfungsi dengan betul dan bukannya menghasilkan tenaga, menghasilkan bentuk toksik oksigen (radikal bebas) yang merosakkan sel-sel saraf mata yang bertanggungjawab untuk penglihatan. Idebenone dipercayai membantu meningkatkan pengeluaran tenaga dengan memulihkan fungsi mitokondria, untuk mengelakkan kerosakan selular dan kehilangan penglihatan yang diperhatikan di LHON.
Apakah faedah yang ada pada Raxone - Idebenone yang ditunjukkan semasa kajian?
Raxone diteliti dalam satu kajian utama melibatkan 85 pesakit dengan neuropati optik keturunan Leber, di mana Raxone dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) selama tempoh 24 minggu. Ukuran utama keberkesanan adalah peningkatan penglihatan, yang direkodkan kebanyakannya pada bilangan huruf yang dapat dibaca oleh pesakit ketika melihat pandangan oktotip standar. Pada akhir kajian, pesakit yang dirawat dengan Raxone dapat membaca lebih dari 3-6 huruf berbanding dengan pesakit plasebo. Tambahan pula, sesetengah pesakit yang pada permulaan kajian tidak dapat membaca jadual optik (diklasifikasikan sebagai "carta off") dapat membaca sekurang-kurangnya satu baris pada akhir rawatan, dan ini adalah satu lagi keputusan penting secara klinikal. Tambahan pula, dalam 30% daripada subjek yang dirawat dengan Raxone (16 dari 53) pemulihan visi yang signifikan secara klinikal diperhatikan di sekurang-kurangnya satu mata berbanding 10% pesakit (3 dari 29) dalam kumpulan plasebo.
Data tambahan yang menyokong faedah Raxone diambil dari program akses lanjutan, di mana Raxone telah disediakan untuk pesakit individu yang tidak mengambil bahagian dalam kajian klinikal, serta kajian kes kajian, yang termasuk data pesakit dengan LHON tidak menjalani terapi apa pun.
Dari analisis semua data ini model yang koheren muncul, pada umumnya, peratusan yang lebih besar pesakit yang dirawat dengan Raxone menunjukkan peningkatan dalam visi mereka dibandingkan dengan pesakit yang tidak dirawat atau dirawat dengan plasebo.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Raxone - Idebenone?
Kesan sampingan yang paling biasa dari Raxone (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah nasofaringitis dan batuk; Cirit-birit ringan dan sederhana dan sakit belakang yang rendah (yang mungkin menjejaskan sehingga 1 dalam 10 orang) juga kerap.
Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Raxone dan batasannya, lihat risalah pakej.
Mengapa Raxone - Idebenone telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Raxone lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.
Jawatankuasa ini menyatakan ketiadaan terapi untuk pencegahan atau rawatan gangguan penglihatan pada pesakit dengan LHON. Hasil kajian utama menunjukkan penglihatan yang lebih baik pada pesakit yang dirawat dengan Raxone dan trend ini terhadap kesan yang bermanfaat telah disahkan oleh data tambahan dari program akses lanjutan dan tinjauan kes studi.
Mengenai keselamatan Raxone, kesan sampingan yang dilihat dengan ubat ini kebanyakannya ringan atau sederhana dalam intensiti.
Raxone telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana maklumat lengkap tentang Raxone tidak dapat diperolehi kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Raxone - Idebenone?
Oleh kerana Raxone telah diberi kuasa dalam keadaan yang luar biasa, syarikat yang memasarkan Raxone akan menjalankan kajian selanjutnya mengenai kesan jangka panjang dan keselamatan ubat, dan akan menubuhkan dan menyelenggarakan daftar penderita LHON yang dirawat dengan ubat.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Raxone - Idebenone yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Raxone digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Raxone, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan.
Maklumat lanjut mengenai Raxone - Idebenone
Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Raxone, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Raxone untuk Produk Obat Orphan boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit langka.
