Apa itu Orfadin?
Orfadin adalah ubat yang mengandungi bahan aktif nitisinone dan boleh didapati sebagai kapsul putih (2, 5 dan 10 mg).
Apa yang digunakan oleh Orfadin?
Orfadin digunakan untuk merawat tyrosinemia keturunan jenis 1 (HT-1). Ia adalah penyakit zaman kanak-kanak yang jarang berlaku di mana badan gagal sepenuhnya menghancurkan tyrosine asid amino. Hasilnya, bahan berbahaya terbentuk dan berkumpul di dalam badan, menyebabkan masalah hati yang teruk dan kanser hati pada kanak-kanak kecil. Orfadin diberikan pada diet rendah asid amino tirosin dan fenilalanin.
Kerana bilangan pesakit dengan HT-1 rendah, penyakit itu dianggap "jarang" dan Orfadin diberi status "ubat yatim" (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 29 Disember 2000.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimana Orfadin digunakan?
Rawatan dengan Orfadin perlu dimulakan dan dipantau oleh pakar perubatan yang berpengalaman dalam rawatan pesakit dengan HT-1. Rawatan perlu dimulakan secepat mungkin dan dos Orfadin perlu diselaraskan bergantung kepada tindak balas pesakit dan berat badan.
Dos permulaan yang disyorkan ialah 1 mg sekilogram berat badan yang dibahagikan kepada dua dos. Kapsul biasanya ditelan keseluruhan, tetapi boleh dibuka dan kandungan dicampur dalam sedikit air atau makanan, yang mesti ditelan dengan serta-merta. Orfadin ditunjukkan untuk kegunaan jangka panjang. Pesakit perlu dipantau sekurang-kurangnya setiap enam bulan.
Bagaimanakah Orfadin berfungsi?
Tyrosine dimetabolisme dalam badan oleh enzim yang berlainan. Pesakit dengan HT-1 kurang salah satu daripada enzim ini, jadi tyrosine tidak disingkirkan secukupnya dalam tubuh mereka, tetapi diubah menjadi bahan berbahaya. Nitisone, bahan aktif dalam Orfadin, menghalang enzim yang mengubah tyrosin menjadi bahan berbahaya. Walau bagaimanapun, sejak tyrosine kekal di dalam tubuh semasa rawatan dengan Orfadin, pesakit mesti mengikuti diet yang khusus miskin dalam tirosin. Diet juga harus miskin dalam fenilalanin, kerana ia ditukar menjadi tirosin dalam tubuh.
Apakah kajian yang telah dijalankan terhadap Orfadin?
Kajian terbesar Orfadin dilakukan pada 257 pesakit di 87 hospital di 25 negara, sebagai sebahagian daripada program "penggunaan belas kasihan". Ini adalah program di mana doktor boleh meminta ubat untuk pesakit sebelum akhirnya diberi kuasa. Kajian ini melihat kesan Orfadin untuk terus hidup dan dibandingkan dengan laporan yang diterbitkan dalam jurnal perubatan yang menerangkan survival pada pesakit dengan HT-1 dan dirawat hanya dengan diet yang diubah suai.
Apakah faedah yang diberikan oleh Orfadin semasa kajian?
Manfaat utama Orfadin adalah untuk meningkatkan jangkaan jangka hayat. Sebagai contoh, kanak-kanak di bawah dua bulan dengan HT1 biasanya hanya mempunyai peluang 28% untuk hidup lima tahun dengan mengikut diet sahaja. Dengan menambahkan Orfadin ke terapi, kadar survival mencapai 82%. Terapi lebih awal bermula, semakin besar peluang untuk bertahan hidup.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Orfadin?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Orfadin (dilihat di antara 1 dan 10 pesakit dalam 100) ialah trombositopenia (kiraan platelet darah rendah), leukopenia (kiraan sel darah putih rendah), granulositopenia (tahap granulosit rendah, sejenis sel darah putih darah), konjunktivitis (keradangan membran yang menutup kelopak mata), kelegapan kornea (kekeruhan kornea, lapisan telus di hadapan murid), keratitis (keradangan kornea), fotofobia (peningkatan sensitiviti mata kepada cahaya) dan kesakitan eyepieces. Banyak gejala ini boleh disebabkan oleh tahap tyrosin yang tinggi disebabkan oleh diet pesakit yang tidak mencukupi. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Orfadin, lihat Risalah Pakej.
Orfadin tidak boleh digunakan untuk orang-orang yang hipersensitif (alergi) kepada nitisinone atau bahan-bahan lain dalam ubat ini.
Kenapa Orfadin telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mendapati bahawa Orfadin nampaknya merupakan rawatan yang berkesan untuk HT-1, terutamanya jika dimulakan awal sebelum hati pesakit terlalu rusak. Orfadin juga memberikan hasil yang lebih baik untuk pesakit daripada hasil yang diperolehi dengan diet yang diubahsuai sahaja yang dilaporkan dalam kesusasteraan. Oleh itu, CHMP memutuskan bahawa manfaat Orfadin adalah lebih besar daripada risiko untuk rawatan pesakit dengan diagnosis HT-1 yang disahkan dalam kombinasi dengan diet rendah tyrosine dan fenilalanin. Oleh itu, Jawatankuasa mencadangkan supaya Orfadin diberi kuasa pemasaran.
Maklumat lanjut mengenai Orfadin
Pada 21 Februari 2005, Suruhanjaya Eropah memberikan kebenaran pemasaran untuk Orfadin, sah di seluruh Kesatuan Eropah, kepada Swedish Orphan International AB.
Pada mulanya, Orfadin telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana, sejak penyakit itu jarang terjadi, sedikit maklumat tersedia pada masa kelulusan. Memandangkan syarikat menyediakan maklumat tambahan yang diminta, syarat yang merujuk kepada "keadaan luar biasa" telah dikeluarkan pada 21 September 2009.
Untuk ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphanen pada Orfadin klik di sini.
EPAR penuh untuk Orfadin boleh didapati di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 07-2009.
