Apa itu Cystadane?
Cystadane adalah serbuk oral yang mengandungi bahan aktif betaine anhidrat.
Apa yang digunakan oleh Cystadane?
Cystadane digunakan dalam rawatan homocystinuria, sebagai tambahan kepada terapi lain, seperti vitamin B6 (pyridoxine), vitamin B12 (cobalamin), folat, dan diet tertentu.
Homocystinuria adalah penyakit (genetik) yang diwarisi di mana tubuh tidak dapat memetabolisme methionine asid amino sepenuhnya. Methionine secara semulajadi hadir dalam protein pemakanan dan biasanya berubah menjadi homocysteine, kemudian ke sistein. Pesakit dengan homocystinuria tidak dapat mengubah homosistein menjadi sistein; Oleh itu, homocysteine berkumpul di dalam darah dan air kencing. Gejala khas homocystinuria termasuk: trombosis (pembentukan gumpalan darah di dalam pembuluh darah), keropos tulang, anomali tulang, ectopia lentis (anomali yang lensa kristal dipindahkan dari kedudukan normal) dan larangan pembongkaran. Ia adalah penyakit yang serius dengan kadar kematian yang tinggi. Cystadane digunakan untuk pesakit yang mempunyai tiga jenis homocystinuria yang diketahui, disebabkan oleh kekurangan bahan yang diperlukan untuk metabolisme methionine ("cystationine beta-synthase" [CBS] atau "5.10- metilentetrahydrofolate reductase" [MTHFR] ) atau kecacatan dalam "metabolisme pembawa cobalamin" (cbl).
Kerana bilangan pesakit dengan homocystinuria rendah, penyakit itu dianggap jarang dan Cystadane telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 9 Julai 2001.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimanakah Cystadane digunakan?
Rawatan dengan Cystadane perlu diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam merawat pesakit dengan homocystinuria.
Dos yang standard Cystadane disyorkan pada pesakit lebih dari 10 tahun adalah 6 g sehari, dibahagikan kepada dua dos yang sama. Kanak-kanak di bawah umur 10 tahun mesti mengambil 100 mg setiap kilogram berat badan setiap hari, dibahagikan kepada dua dos yang sama. Dos untuk kanak-kanak boleh diselaraskan berdasarkan tindak balas kepada rawatan (dipantau dengan mengukur tahap homocysteine dalam darah); Walau bagaimanapun, meningkatkan frekuensi lebih dua kali sehari atau dos melebihi 150 mg sekilogram berat badan tidak meningkatkan manfaat Cystadane. Tujuan rawatan adalah untuk mengekalkan tahap homocysteine plasma di bawah 15 μM atau serendah mungkin. Keputusan ini biasanya dicapai dalam masa sebulan.
Bersama Cystadane, 3 sudu pengukur dibekalkan, menyampaikan 100 mg, 150 mg dan 1 g
debu. Dos mesti dibubarkan sepenuhnya dalam air, jus, susu, makanan yang dirumuskan untuk bayi atau makanan dan mesti dicerna dengan segera selepas pencampuran.
Bagaimanakah kerja Cystadane?
Betaine adalah bahan semula jadi yang diekstrak daripada bit gula. Dalam betaine homocystinuria mengurangkan tahap plasma homocysteine yang memudahkan tindak balas dalam badan yang dipanggil "remetilasi", supaya homocysteine sekali lagi berubah menjadi methionine. Dengan cara ini gejala-gejala penyakit bertambah baik.
Apakah kajian yang telah dijalankan di Cystadane?
Syarikat itu menyampaikan data mengenai Cystadane dari kesusasteraan saintifik. Ini termasuk 202 laporan yang menggambarkan kesan Cystadane, yang dikendalikan pada pelbagai dos, pada tahap homocysteine pada pesakit dengan homocystinuria dari umur yang berbeza. Maklumat mengenai simptom, dos dan tempoh rawatan, dan ubat-ubatan lain juga disediakan untuk 140 pesakit
pada masa yang sama. Kebanyakan pesakit juga mengambil vitamin B6 atau B12, atau folat. Maklumat dari kajian ini dibandingkan dengan laporan yang diterbitkan yang menerangkan hasil yang diperhatikan dalam pesakit yang tidak dirawat dengan penyakit yang sama.
Apakah faedah yang telah ditunjukkan oleh Cystadane semasa pengajian?
Pesakit yang mengambil Cystadane menunjukkan penurunan yang lebih besar dalam paras homocysteine daripada pesakit yang tidak dirawat, yang dikaitkan dengan gejala sistem kardiovaskular yang lebih baik (jantung dan saluran darah) dan sistem saraf yang lebih baik yang dilaporkan oleh kira-kira tiga suku pesakit dirawat dengan Cystadane. Ubat ini berkesan dalam merawat pesakit dengan ketiga-tiga jenis homocystinuria.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cystadane?
Kesan sampingan yang paling kerap dengan Cystadane (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah tahap
tahap methionine plasma tinggi. Tahap methionine perlu dipantau dalam pesakit yang mengambil Cystadane, kerana peningkatan dalam tahap ini mungkin dikaitkan dengan edema serebral (bengkak otak). Pesakit yang hadir dengan gejala edema cerebral seperti sakit kepala pagi dengan muntah atau perubahan visual harus memberitahu doktor mereka, kerana rawatan dengan Cystadane mungkin perlu dihentikan. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Cystadane, lihatlah Risalah Pakej. Cystadane tidak boleh digunakan pada pesakit yang hypersensitive (alah) kepada betaine.
Kenapa Cystadane telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa, walaupun kajian sistematik yang terhad yang dijalankan pada Cystadane, ubat ini berguna sebagai terapi adjunctive dalam rawatan homocystinuria, sebagai suplemen terapi berasaskan vitamin dan digabungkan dengan diet tertentu. Jawatankuasa itu menyatakan bahawa Cystadane tidak menggantikan rawatan lain.
CHMP memutuskan bahawa faedah Cystadane lebih besar daripada risikonya sebagai rawatan tambahan homocystinuria, jika digunakan sesuai dengan petunjuk produk, dan oleh itu disyorkan bahawa ia diberi kuasa pemasaran.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Cystadane secara selamat?
Syarikat yang membuat Cystadane akan menubuhkan daftar pesakit yang mengambil ubat itu
memantau keselamatannya. Khususnya, ia akan memantau kes-kes edema serebrum, yang telah diperhatikan dalam sebilangan kecil pesakit semasa percubaan ubat tersebut.
Maklumat lanjut mengenai Cystadane:
Pada 15 Februari 2007, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Cystadane, sah di seluruh Kesatuan Eropah, kepada Orphan Europe SARL.
Untuk pendaftaran penamaan Cystadane sebagai ubat yatim piatu klik di sini.
EPAR penuh untuk Cystadane boleh didapati di sini.
Kemaskini terakhir ringkasan ini: 01-2007.
