Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate

Apa itu dan apa yang digunakan? Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Ravicti adalah ubat yang digunakan untuk rawatan jangka panjang gangguan kitaran urea pada orang dewasa dan pada kanak-kanak berusia dua bulan atau lebih tua, ketika penyakit itu tidak dapat diurus hanya dengan perubahan diet. Pesakit dengan gangguan kitaran urea gagal menghilangkan nitrogen sisa dari badan kerana kekurangan beberapa enzim hati. Dalam tubuh, sisa nitrogen diubah menjadi amonia, yang berbahaya jika ia terkumpul. Ravicti digunakan pada pesakit dengan kekurangan satu atau lebih enzim berikut: carbamoyl phosphate synthetase I, carnamyltransferase ornithine, synginate argininosuccinate, lygin argininosuccinate, arginase I dan translocase ornithine.

Ravicti mengandungi bahan aktif phenylbutyrate gliserol.

Kerana bilangan pesakit dengan masalah kitaran urea rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Ravicti telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 10 Jun 2010

Bagaimanakah Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate digunakan?

Ravicti boleh didapati sebagai cecair (1.1 g / ml) yang diambil secara lisan atau melalui tiub yang melalui hidung dan mencapai perut atau melalui perut ke perut. Ia hanya boleh didapati dengan preskripsi dan mesti ditetapkan oleh doktor yang berpengalaman dalam merawat pesakit yang mengidap gangguan kitaran urea.

Protein adalah sumber nitrogen, oleh itu Ravicti mesti digunakan dalam kombinasi dengan diet rendah protein khusus untuk mengurangkan pengambilan nitrogen dan, dalam sesetengah kes, kepada makanan tambahan (berdasarkan pengambilan protein harian yang diperlukan untuk pertumbuhan dan pembangunan).

Dos Ravicti bergantung kepada diet, ketinggian dan berat pesakit. Semasa rawatan, ujian darah perlu dilakukan secara berkala untuk menyesuaikan dos harian. Dos harian Ravicti mesti dibahagikan kepada jumlah yang sama dan diberikan dengan setiap hidangan. Untuk maklumat lanjut, lihat ringkasan ciri produk (juga sebahagian daripada EPAR).

Rawatan dengan Ravicti mungkin diperlukan untuk kehidupan, kecuali apabila pesakit menerima pemindahan hati yang berjaya

Bagaimanakah kerja Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Bahan aktif dalam Ravicti, gliserol phenylbutyrate, ditukar kepada phenylacetate dalam badan. Phenylacetate menggabungkan dengan glutamin asid amino yang terdapat dalam protein, yang mengandungi nitrogen, untuk membentuk bahan yang dapat disingkirkan dari tubuh oleh buah pinggang. Ini mengurangkan tahap nitrogen dalam badan, mengurangkan ammonia yang dihasilkan.

Apakah faedah yang ada pada Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate yang ditunjukkan semasa kajian?

Satu kajian terhadap 88 orang dewasa dengan gangguan kitaran urea berbanding Ravicti dengan sodium phenylbutyrate (ubat lain yang digunakan untuk merawat gangguan kitaran urea). Ukuran utama keberkesanan adalah perubahan tahap ammonia darah selepas 4 minggu rawatan. Kajian mendedahkan bahawa Ravicti sekurang-kurangnya berkesan sebagai pembanding dalam mengawal ammonia darah: purata ammonia yang dianggarkan adalah sekitar 866 mikromol seliter pada pesakit yang dirawat dengan Ravicti dan 977 mikromol seliter pada pesakit yang dirawat dengan natrium phenylbutyrate. Data tambahan dari kajian sokongan menunjukkan kesan analog Ravicti pada kanak-kanak berumur 2 bulan ke atas.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate?

Ravicti yang paling biasa (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 5 orang dalam 100) ialah cirit-birit, kembung perut (perut gas), menurunkan selera makan, muntah, keletihan, rasa bau kulit yang sakit dan tidak normal.

Ravicti tidak boleh digunakan untuk rawatan hyperammonaemia akut (peningkatan paras ammonia darah secara tiba-tiba). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Ravicti dan batasan, lihat risalah pakej.

Kenapa Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate telah diluluskan?

Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Ravicti lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.

Ravicti telah terbukti berkesan dalam mengurangkan tahap ammonia dalam darah pada pesakit yang mengalami gangguan kitaran urea. Ravicti adalah ubat pelepasan yang berterusan, yang bermaksud bahawa bahan aktif sentiasa dikeluarkan pada siang hari. Oleh itu, walaupun penghapusan nitrogen sisa berlaku secara berterusan dan ini menghasilkan kawalan ammonia yang lebih baik dalam darah sepanjang hari. Atas sebab yang sama, Ravicti tidak boleh digunakan untuk merawat hyperammonaemia akut, yang memerlukan rawatan yang bertindak lebih cepat.

Tambahan pula, seperti yang terdapat dalam perumusan cecair, Jawatankuasa menganggap bahawa Ravicti mungkin lebih diterima, terutamanya untuk kanak-kanak, daripada ubat-ubatan berbutir lain yang perlu ditambah kepada makanan; Formulasi cair juga memudahkan pentadbiran oleh tiub pada pesakit yang tidak dapat ditelan kerana masalah neurologi.

Kesan Ravicti yang tidak diingini terutamanya pada usus dan dianggap terkawal. Walau bagaimanapun, data lanjut mengenai keselamatan jangka panjang Ravicti dijangka.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate yang selamat dan berkesan?

Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Ravicti digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri-ciri produk dan risalah pakej untuk Ravicti, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan.

Selain itu, syarikat yang memasarkan Ravicti akan menubuhkan daftar pesakit untuk mendapatkan lebih banyak maklumat tentang manfaat dan keselamatan jangka panjang ubat itu.