Translarna - ataluren

Apakah yang dimaksud dengan translarna dan ataluren?

Translarna adalah ubat yang mengandungi bahan aktif ataluren . Ia ditunjukkan untuk rawatan dystrophy muscular Duchenne pada pesakit lebih dari 5 tahun yang dapat berjalan. Dystrophy otot Duchenne adalah penyakit genetik yang secara beransur-ansur menyebabkan kelemahan dan kehilangan fungsi otot. Translarna digunakan dalam kumpulan yang terhad pesakit dengan dystrophy Duchenne disebabkan oleh kecacatan genetik tertentu (dipanggil "mutasi tidak masuk akal") dalam gen dystrophin. Oleh kerana bilangan penderita Duchenne distrofi otot rendah, penyakit ini dianggap 'jarang' dan Translarna telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 27 Mei 2005.

Bagaimana bahasa Bulgaria digunakan - ataluren?

Translarna hanya boleh diperolehi dengan preskripsi dan rawatan harus dimulakan oleh doktor pakar yang berpengalaman dalam pengurusan dystrophy otot Duchenne / Becker. Sebelum memulakan terapi translarna, pesakit mesti menjalani ujian darah untuk mengesahkan bahawa penyakit ini disebabkan oleh mutasi yang tidak masuk akal dan oleh itu sesuai untuk rawatan dengan Translarna. Translarna boleh didapati dalam bentuk granul (100, 250 dan 1 000 mg) yang diambil oleh mulut bercampur dengan makanan cecair atau separa pepejal (seperti yogurt). Translarna diambil tiga kali sehari dengan dos yang dianjurkan 10 mg / kg (10 mg setiap kilogram berat badan) pada waktu pagi, 10 mg / kg pada waktu tengah hari dan 20 mg / kg pada waktu petang (untuk jumlah dos 40 mg / kg). Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.

Bagaimana translarna - ataluren berfungsi?

Pesakit dengan dystropi otot Duchenne mempunyai kekurangan dystrophin, protein yang terdapat dalam otot. Kerana protein ini membantu melindungi otot daripada kerosakan semasa penguncupan dan kelonggaran, pada pesakit dengan dystrophy otot Duchenne, otot-otot cedera dan kehilangan fungsi mereka dari masa ke masa. Dystrophy otot Duchenne boleh disebabkan oleh satu siri keabnormalan genetik. Translarna digunakan pada pesakit yang penyakitnya disebabkan oleh kehadiran kecacatan tertentu (dipanggil mutasi tidak masuk akal) dalam gen dystrophin, yang sebelum ini menyekat pengeluaran protein dystrophin yang normal, yang menimbulkan protein dystrophin dengan bentuk yang lebih pendek, yang tidak dapat berfungsi dengan baik. Translarna bertindak dalam pesakit-pesakit ini yang membolehkan alat menghasilkan protein hadir dalam sel untuk mengatasi kecacatan supaya sel-sel dapat menghasilkan protein dystrophin berfungsi.

Apakah faedah yang diberikan oleh Translarna - ataluren yang ditunjukkan semasa kajian?

Translarna diteliti dalam kajian utama yang melibatkan 174 pesakit dengan dystrophy muscle disturbance duchenne, di mana dua dos translarna (40 mg / kg setiap hari dan 80 mg / kg sehari) dibandingkan dengan placebo ( rawatan fiktif). Langkah utama keberkesanan adalah perubahan dalam pesakit jarak dapat berjalan dalam enam menit setelah 48 minggu rawatan. Walaupun analisis pertama hasil semua data yang dikumpulkan dari kajian tidak mendedahkan perbezaan yang signifikan dalam jarak perjalanan yang dilalui oleh pesakit yang dirawat dengan Translarna dan oleh subjek yang dirawat dengan plasebo, analisis lanjut menunjukkan bahawa kemampuan berjalan kurang dikurangkan dalam kelompok yang dirawat setiap hari dengan 40 mg / kg Translarna berbanding dengan plasebo: selepas 48 minggu terapi, subjek yang dirawat setiap hari dengan 40 mg / kg Translarna mampu berjalan rata-rata 31.3 meter lebih daripada pesakit yang dirawat dengan plasebo. Kesan yang memberi kesan terhadap dos yang lebih rendah ini juga telah disokong oleh penambahbaikan dalam parameter keberkesanan yang lain, termasuk yang berkaitan secara langsung dengan aktiviti harian pesakit. Walau bagaimanapun, tiada peningkatan yang diperhatikan dengan dos yang lebih tinggi (80 mg / kg / hari).

Apakah risiko yang berkaitan dengan Translarna - ataluren?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Translarna (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah mual, muntah dan sakit kepala. Translarna tidak boleh digunakan bersamaan dengan antibiotik tertentu yang dikenali sebagai aminoglycosides, jika diberikan secara intravena. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan dan sekatan dengan Translarna, lihat risalah pakej.

Mengapa translarna - ataluren telah diluluskan?

Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Translarna lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU. Walaupun terdapat data yang terhad dan hakikat bahawa tiada manfaat muncul dengan dos tertinggi 80 mg / kg sehari, CHMP berpendapat bahawa dos harian 40 mg / kg Translarna telah ditunjukkan untuk menangguhkan perkembangan penyakit dan profil keselamatan itu tidak menjadi punca kebimbangan. Jawatankuasa ini juga mengiktiraf keparahan dystrophy otot Duchenne dan permintaan perubatan yang tidak lengkap bagi pesakit yang menghidap penyakit ini. Translarna telah memperoleh "kelulusan bersyarat". Ini bermakna bahawa pada masa akan datang lebih banyak maklumat tentang ubat akan tersedia, yang mana syarikat perlu menyediakan. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan translarna - ataluren yang selamat dan berkesan

Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Translarna digunakan dengan selamat. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Translarna, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan. Maklumat lanjut boleh didapati dalam ringkasan pelan pengurusan risiko.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan translarna - ataluren yang selamat dan berkesan?

Maklumat lanjut mengenai Translarna - ataluren

Pada 31 Julai 2014, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Translarna, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Translarna, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Translarna boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 08-2014