Nplate - romiplostim

Apa itu Nplate?

Nplate adalah serbuk untuk menyediakan penyelesaian untuk suntikan. Ia mengandungi bahan aktif romiplostim.

Apakah yang digunakan oleh Nplate?

Nplate digunakan pada orang dewasa dengan purpura trombositopenik kekebalan kronik (PTI), penyakit di mana sistem imun pesakit memusnahkan platelet (komponen darah yang menyumbang kepada pembekuan). Pesakit dengan ITP mempunyai bilangan platelet yang rendah dan berisiko mengalami pendarahan.

Nplate digunakan pada pesakit yang telah dirawat dengan ubat-ubatan seperti kortikosteroid atau immunoglobulin dan di mana limpa telah dikeluarkan, jika rawatan ini tidak berfungsi. Penggunaan ubat ini juga boleh dipertimbangkan pada pesakit yang telah menjalani terapi PTI, mempunyai limpa dan tidak dapat menjalani pembedahan. Limpa adalah organ yang berpartisipasi dalam pemusnahan platelet.

Oleh kerana bilangan pesakit dengan ITP rendah, penyakit ini dianggap 'jarang', dan Nplate telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 27 Mei 2005.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Nplate digunakan?

Rawatan dengan Nplate perlu diselia oleh doktor yang berpengalaman dalam merawat gangguan darah.

Nplate diberikan sekali seminggu dengan suntikan di bawah kulit. Dos awal bergantung kepada berat badan pesakit dan kemudian disesuaikan setiap minggu untuk memastikan kiraan platelet pada tahap yang dikehendaki. Rawatan boleh terganggu jika platelet mencapai tahap yang terlalu tinggi.

Terapi Nplate perlu dihentikan selepas empat minggu rawatan pada dos maksimum jika kiraan platelet tidak mencapai paras yang tinggi untuk mengurangkan risiko pendarahan. Nplate harus digunakan dengan berhati-hati pada pesakit yang mempunyai masalah hati atau buah pinggang kerana ia tidak secara formal dikaji dalam kumpulan ini.

Bagaimanakah kerja Nplate?

Bahan aktif di Nplate, romiplostim, adalah ubat yang merangsang pengeluaran platelet. Dalam badan, hormon yang dipanggil 'thrombopoietin' merangsang pengeluaran platelet dalam sumsum tulang. Romiplostim adalah protein yang dicipta (direka khusus) supaya ia boleh terikat

reseptor thrombopoietin dan merangsang mereka. Memantulkan tindakan thrombopoietin, romiplostim merangsang pengeluaran platelet, meningkatkan kiraan platelet darah.

Romiplostim dihasilkan oleh kaedah yang dipanggil 'teknologi DNA rekombinan': ia dihasilkan oleh bakteria yang telah menerima gen (DNA) yang menjadikannya mampu menghasilkan romiplostim.

Apakah kajian yang telah dijalankan di Nplate?

Kesan Nplate pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.

Nplate dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) dalam dua kajian utama yang melibatkan orang dewasa dengan ITP kronik. Kajian pertama termasuk 63 pesakit yang telah pun menjalani penyingkiran limpa tetapi di mana penyakit itu belum dikawal. Kajian kedua termasuk 62 pesakit yang masih mempunyai limpa dan yang telah menjalani terapi ITP pada masa lalu.

Dalam kedua-dua kajian, ukuran keberkesanan utama adalah bilangan pesakit yang mempunyai respon yang berkekalan terhadap rawatan, iaitu kiraan platelet lebih daripada 50 juta setiap mililiter untuk sekurang-kurangnya enam daripada lapan minggu terakhir tempoh rawatan 24 minggu, tanpa memerlukan ubat PTI yang lain. Jumlah platelet di bawah 30 juta setiap mililiter meletakkan pesakit ITP yang berisiko mengalami pendarahan, sementara paras normal ialah antara 150 dan 400 juta setiap mililiter.

Apakah faedah yang ditunjukkan oleh Nplate semasa kajian?

Nplate lebih berkesan daripada plasebo dalam meningkatkan kadar platelet darah. Dalam kajian pesakit yang limpa telah dialih keluar, 38% pesakit mempunyai respon yang berkekalan terhadap rawatan dengan Nplate (16 dari 42), berbanding dengan tiada pesakit yang menerima plasebo. Dalam kajian pesakit dengan limpa, 61% pesakit mempunyai respon yang berkekalan terhadap Nplate (25 dari 41), berbanding dengan 5% pesakit yang menerima plasebo (1 dari 21).

Apakah risiko yang berkaitan dengan Nplate?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Nplate (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah sakit kepala. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Nplate, lihat Risalah Pakej.

Nplate tidak boleh digunakan untuk orang yang mungkin hypersensitive (alergi) kepada romiplostim, kepada mana-mana bahan lain atau protein yang dihasilkan oleh Escherichia coli (bakteria).

Kenapa Nplate telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyatakan bahawa keberkesanan Nplate ditunjukkan dalam kedua-dua pesakit yang limpa mereka dikeluarkan dan mereka yang masih mempunyai limpa. Walau bagaimanapun, memandangkan penyingkiran limpa itu adalah ubat yang berpotensi untuk ITP, jawatankuasa itu memutuskan bahawa Nplate hanya boleh digunakan pada pesakit dengan limpa jika mereka tidak boleh menjalani pembedahan. Oleh itu, CHMP memutuskan bahawa manfaat Nplate adalah lebih besar daripada risiko pesakit dewasa dengan splenectomised dengan purpura-thrombocytopenic (idiopathic) purpura kronik yang refraktori untuk rawatan lain dan boleh dianggap sebagai rawatan baris kedua untuk pesakit dewasa yang tidak splenectomized di mana pembedahan dikontraindikasikan. Jawatankuasa ini mencadangkan pemberian kuasa pemasaran untuk Nplate.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Nplate selamat?

Syarikat yang mengeluarkan Nplate akan membekalkan kit maklumat kepada doktor di setiap Negara Ahli. Kit akan termasuk maklumat tentang keselamatan dan keberkesanan Nplate dan nota untuk mengingatkan doktor bagaimana menggunakan ubat ini dan keperluan membincangkan manfaat dan risiko Nplate dengan pesakit. Doktor juga akan menerima 'kalkulator untuk dos' yang akan membantu mereka mengira jumlah Nplate untuk disuntik. Jumlah ini kadang-kadang boleh menjadi sangat kecil.