Apakah Elaprase?
Elaprase adalah tumpuan untuk penyelesaian untuk infusi yang mengandungi zat aktif zat.
Apakah elaprase digunakan?
Elaprase digunakan untuk merawat pesakit dengan sindrom Hunter dan bertujuan untuk kegunaan jangka panjang.
Sindrom Hunter, yang juga dikenali sebagai mucopolysaccharidosis II, adalah penyakit jarang yang diwarisi yang terutamanya memberi kesan kepada lelaki. Pesakit yang menderita gangguan ini tidak menghasilkan enzim yang dipanggil iduronat-2-sulfatase, yang berfungsi untuk memecahkan bahan-bahan dalam badan yang dipanggil glycosaminoglycans (GAGs). Akibatnya, GAG secara beransur-ansur terkumpul di kebanyakan organ-organ pesakit ini, merosakkannya. Ini menyebabkan pelbagai gejala, terutamanya kesukaran bernafas dan kesukaran berjalan. Sekiranya tiada rawatan, gejala-gejala ini semakin teruk dengan berlalunya masa.
Kerana bilangan pesakit dengan sindrom Hunter kecil, penyakit tersebut dianggap jarang dan pada 11 Disember 2001 Elaprase telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan untuk merawat penyakit jarang).
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimana elaprase digunakan?
Elaprase diberi setiap minggu sebagai infusi intravena (titisan ke dalam vena). Dos untuk orang dewasa, kanak-kanak dan remaja adalah 0.5 mg / kg berat badan. Dosis elapasi yang sesuai mestilah dicairkan dalam larutan garam sebelum dibuang.
Penyerapan itu akan berlangsung selama 3 jam, yang boleh dikurangkan secara beransur-ansur hingga 1 jam, dengan syarat pesakit tidak menunjukkan reaksi infus (ruam, gatal-gatal, demam, sakit kepala, hipertensi atau kemerahan).
Bagaimanakah kerja Elaprase?
Bahan aktif dalam Elaprase, idursulfase, adalah satu salinan enzim manusia iduronat-2-sulfatase. ia adalah
dihasilkan oleh kaedah yang dikenali sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim dihasilkan oleh sel manusia di mana gen (DNA) telah diperkenalkan yang menjadikannya mampu menghasilkan enzim. Idursulfase menggantikan enzim yang hilang atau tidak mencukupi pada pesakit dengan sindrom Hunter. Dengan menyediakan enzim, anda boleh memperbaiki atau mengawal gejala penyakit.
Apakah kajian yang telah dijalankan terhadap Elaprase?
Kesan Elaprase pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.
Kajian utama Elaprase dijalankan pada 96 pesakit lelaki berusia antara 5 dan 31 tahun dan keberkesanan ubat ini dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy). Langkah-langkah utama keberkesanan adalah fungsi paru-paru ("kapasiti vital terpaksa", jumlah maksimum udara pesakit dapat memancarkan ketika bernafas) dan jarak yang dapat dijalani oleh pesakit dalam 6 minit, yang mengukur kesan sendi penyakit ini di jantung, paru-paru, sendi dan organ-organ lain. Langkah-langkah ini diambil sebelum rawatan dan selepas 52 minggu rawatan.
Apakah faedah yang diberikan oleh Elaprase semasa kajian?
Kajian menunjukkan bahawa Elaprase meningkatkan fungsi paru-paru dan keupayaan pesakit untuk berjalan. Selepas 52 minggu, pesakit yang dirawat dengan Elaprase boleh menempah 43.3 m dalam masa 6 minit, manakala pesakit yang dirawat dengan placebo hanya 8.2 m. Ubat ini juga menghasilkan peningkatan dalam fungsi paru-paru, sementara kemerosotan sedikit dijumpai pada pesakit yang dirawat dengan plasebo.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Elaprase?
Kesan sampingan yang paling biasa dari Elaprase (terdapat lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah tindak balas yang berkaitan dengan infus, seperti reaksi kulit (ruam atau gatal-gatal), pyrexia (demam), sakit kepala, tekanan darah tinggi (tekanan darah tinggi) di tapak kemasukan. Kesan sampingan lain yang biasa adalah pengsan (pedih ulu hati) dan kesakitan dada. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Elaprase, lihatlah Risalah Pakej.
Elaprase tidak boleh digunakan pada orang-orang yang hipersensitif (alahan) untuk mengulangkaji atau kepada mana-mana eksipien.
Kenapa Elaprase telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa penambahbaikan yang ditunjukkan oleh kajian, bagaimanapun sederhana, mewakili manfaat klinikal dalam rawatan
Hunter memutuskan bahawa manfaat Elaprase adalah lebih besar daripada risiko dalam rawatan jangka panjang pesakit dengan sindrom Hunter dan mencadangkan bahawa Elaprase diberi kuasa pemasaran.
Elaprase telah diberi kuasa "dalam keadaan luar biasa" kerana, sejak Sindrom Hunter adalah penyakit yang jarang berlaku, maklumat yang lebih terperinci mengenai ubat tidak dapat diperolehi. Agensi Obat Eropah (EMEA) akan meninjau sebarang maklumat baru yang tersedia setiap tahun dan ringkasan ini akan dikemas kini sebagaimana perlu.
Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Elaprase?
Syarikat yang membuat Elaprase akan mengkaji kesan jangka panjang ubat ini dan menyiasat untuk melihat apakah ia merangsang tubuh untuk menghasilkan antibodi (protein khusus) terhadap ubat tersebut. Syarikat itu juga akan mengkaji keberkesanan ubat ini pada pesakit di bawah umur 5 tahun dan akan menyiasat untuk mengetahui sama ada terdapat kesan pada paru-paru, jantung atau saluran darah.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Elaprase selamat?
Syarikat yang membuat Elaprase akan memeriksa keselamatan ubat dengan penyiasatan jangka panjang terhadap pesakit dengan sindrom Hunter, yang akan merangkumi analisis kesan ubat pada pesakit wanita dan kajian untuk menentukan sama ada ia boleh digunakan dengan cara selamat di rumah pesakit.
Maklumat lanjut tentang Elaprase:
Pada 8 Januari 2007, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Elaprase, sah di seluruh Kesatuan Eropah, kepada Shire Human Genetic Therapies AB.
Untuk mendaftar Elaprase sebagai produk perubatan yatim piatu, klik di sini.
Untuk EPAR Elaprase penuh, klik di sini.
Kemaskini terakhir ringkasan ini: 11-2006.
