Kolbam - Colic Acid

Apa itu Kolbam dan apa yang digunakan?

Kolbam adalah ubat yang mengandungi asid cholat sebagai bahan aktif. Asid kolik adalah "asid hempedu utama", komponen utama hempedu (cecair yang dihasilkan oleh hati yang memihak kepada pencernaan lemak).

Kolbam diberi kuasa untuk rawatan jangka hayat orang dewasa dan kanak-kanak berusia sekurang-kurangnya sebulan yang tidak dapat menghasilkan jumlah asid hempedu primer yang cukup, seperti asid kolesterol, disebabkan oleh anomali genetik tertentu yang menyebabkan kekurangan berikut enzim hati: sterol 27-hidroksilase, racemase 2-methylacyl-CoA atau kolesterol 7 α -hidroxylase.

Apabila asid hempedu utama hilang, badan menghasilkan asid hempedu yang tidak normal yang boleh merosakkan hati, dengan risiko kegagalan hati yang berpotensi mematikan. Gangguan ini dikenali sebagai "kecacatan kongenital sintesis asid hempedu utama".

Oleh kerana bilangan pesakit yang cacat bawaan sintesis asid hempedu primer rendah, keadaan ini dianggap "jarang" dan Kolbam telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 28 Oktober 2009.

Bagaimana kolbam digunakan - Colic Acid?

Kolbam hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan mesti dimulakan dan diawasi oleh doktor yang pakar dalam penyakit yang dirawat dengan Kolbam.

Kolbam boleh didapati sebagai kapsul (50 mg dan 250 mg). Dos harian diputuskan dan diselaraskan semasa rawatan berdasarkan paras darah (dalam darah) dan tahap kencing asam asid dan fungsi hati setiap pesakit. Dos harian maksimum tidak boleh melebihi 15 mg sekilogram berat badan.

Kolbam perlu diambil kira-kira pada masa yang sama setiap hari, bersempena makan. Dalam kes kanak-kanak kecil yang tidak dapat menelan kapsul, kandungannya boleh dicampur dengan formula bayi, susu ibu yang diekstrak, kentang tumbuk atau puree buah.

Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.

Bagaimanakah kerja Kolbam - Colic Acid?

Asid Cholat adalah salah satu asid hempedu utama yang dihasilkan oleh hati. Asid cholesterol di Kolbam menggantikan asid cholesterol yang hilang di dalam badan pesakit. Dengan cara ini, ia membantu mengurangkan pengeluaran asid hempedu yang tidak normal dan menggalakkan aktiviti normal hempedu dalam sistem pencernaan, mengurangkan gejala gangguan tersebut.

Apakah faedah Kolbam - asid Colic yang ditunjukkan semasa kajian?

Kolbam telah dikaji dalam satu kajian utama yang melibatkan 52 pesakit dengan cacat kongenital sintesis asid hempedu primer, termasuk 7 pesakit dengan kekurangan sterol 27-hidroksilase, 2-methylacyl-CoA racemase atau 7 μh -hidroxylase kolesterol. Parameter keberkesanan utama adalah perubahan dalam tahap asid hempedu dan fungsi hati sebelum dan selepas rawatan dengan Kolbam. Kolbam telah ditunjukkan untuk mengurangkan jumlah asid hempedu yang tidak normal dan untuk meningkatkan fungsi hati dalam populasi umum pesakit dengan cacat kongenital sintesis asid hempedu utama; Tambahan lagi, kecenderungan peningkatan telah diperhatikan dalam setiap kekurangan enzim individu. Keputusan ini selaras dengan jangkaan klinikal dan data dari kesusasteraan perubatan.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Kolbam - Colic Acid?

Kesan sampingan Kolbam secara umumnya sederhana hingga sederhana dan bersifat sementara. Kesan sampingan yang paling biasa (yang boleh menjejaskan sehingga 1 dalam 10 orang) adalah neuropati periferal (kerosakan pada tangan dan kaki saraf), cirit-birit, loya, refluks asid (refluks asid gastrik dalam rongga mulut), esofagitis (keradangan esofagus), jaundis (menguning kulit dan mata), masalah kulit (lesi) dan kelesuan.

Kolbam tidak boleh digunakan dalam kombinasi dengan phenobarbital (ubat untuk rawatan epilepsi).

Untuk senarai penuh kesan sampingan dan batasan, lihat risalah pakej.

Kenapa Kolbam - Colic Acid telah diluluskan?

Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Kolbam lebih besar daripada risikonya dan disyorkan agar ia diluluskan untuk digunakan di EU. CHMP menyimpulkan bahawa Kolbam mempunyai kesan yang baik pada pesakit yang mengalami kekurangan enzim hati berikut: sterol 27-hidroksilase, racemase 2-methylacyl-CoA dan kolesterol 7 α -hidroxylase. Bagi keselamatan, kesan yang tidak diingini seolah-olah tidak serius dan boleh diterbalikkan.

Kolbam telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa" kerana maklumat lengkap mengenai Kolbam tidak dapat diperolehi kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.

Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Kolbam - Acico Colico?

Kerana Kolbam telah diberi kuasa dalam keadaan luar biasa, syarikat yang memasarkan Kolbam akan memantau manfaat dan keselamatan ubat berdasarkan pendaftaran pasien dan menyediakan pembaruan tahunan.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Kolbam - Colic Acid yang selamat dan berkesan?

Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Kolbam digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Kolbam, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan.

Di samping itu, syarikat yang memasarkan Kolbam akan menyediakan bahan pendidikan yang mengandungi maklumat tentang penggunaan ubat yang betul dan selamat untuk semua doktor yang akan menetapkannya.