Apakah Ammonaps?
Ammonaps adalah ubat yang mengandungi sodium phenylbutyrate sebagai bahan aktif, yang terdapat dalam
bentuk tablet oval putih (500 mg) atau granul (940 mg / g).
Apakah yang dimaksudkan oleh Ammonaps?
Ammonaps digunakan untuk merawat pesakit dengan masalah kitaran urea. Dalam pesakit ini, tubuh tidak mampu mengeluarkan sisa nitrogen kerana ia tidak mempunyai enzim tertentu yang biasanya terkandung dalam hati. Dalam tubuh, residu nitrogen terdapat dalam bentuk ammonia, bahan yang sangat toksik kepada otak. Ammonaps ditunjukkan untuk pesakit yang mengalami kekurangan satu atau lebih enzim berikut: karbamylphosphate synthetase, transcarbamylase ornithine atau synthetase arginosuccinic.
Ubat ini boleh diberikan kepada pesakit di mana gangguan ini mempunyai ciri-ciri berikut:
• permulaan neonatal awal (kekurangan satu atau lebih enzim yang dinyatakan di dalam bulan pertama kehidupan);
• terlambat (kekurangan enzim separa yang berlaku selepas bulan pertama kehidupan) dalam subjek yang mengalami kerosakan otak yang disebabkan oleh kadar ammonia yang tinggi.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimanakah Ammonaps digunakan?
Rawatan dengan Ammonaps perlu diikuti oleh doktor yang berpengalaman dalam merawat pesakit dengan masalah kitaran urea.
Ammonaps digunakan sebagai tambahan kepada rawatan lain, bersama dengan rejim pemakanan protein khas yang bertujuan untuk mengurangkan pengambilan nitrogen. Dos harian Ammonaps berbeza mengikut pesakit dan mengikut diet diikuti, berat badan dan ketinggian. Ujian darah tetap diperlukan untuk menentukan dos harian yang tepat. Dos harian Ammonaps mesti sama rata di antara makanan. Tablet untuk orang dewasa dan kanak-kanak, manakala granul untuk bayi baru lahir dan untuk pesakit yang tidak dapat menelan tablet. Granules dicampur dengan makanan atau minuman, segera sebelum pengambilan, atau dibubarkan di dalam air sebelum ditadbir oleh siasatan dari abdomen atau dari hidung ke perut.
Ammonaps adalah rawatan jangka panjang, sehingga pesakit berjaya menjalani operasi pemindahan hati.
Bagaimanakah Ammonaps berfungsi?
Nitrogen diperkenalkan ke dalam badan melalui protein yang terkandung dalam makanan, kemudian berubah menjadi amonia. Pada pesakit dengan gangguan kitaran urea tubuh tidak dapat menghapuskan ammonia yang ada di dalam tubuh, yang kemudiannya terkumpul di dalamnya. Pengumpulan ini menyebabkan kesan yang serius seperti kecacatan, kerosakan otak dan kematian. Bahan aktif dalam Ammonaps, natrium fenilbutirat, diubah oleh badan menjadi bahan yang disebut phenylacetate. Phenylacetate menggabungkan dengan glutamin, asid amino yang mengandungi nitrogen, untuk membentuk bahan yang dapat disingkirkan dari tubuh oleh buah pinggang. Ini mengurangkan pengumpulan nitrogen, sekali gus mengurangkan ammonia yang dihasilkan oleh badan.
Bagaimanakah Ammonaps dipelajari?
Ubat ini dipelajari di 82 pesakit yang mengalami masalah kitar urea yang dirawat dengan Ammonaps dan yang belum pernah menerima rawatan lain untuk gangguan tersebut. Ammonaps tidak dibandingkan dengan rawatan lain. Indeks keberkesanan utama adalah kelangsungan hidup, walaupun kajian ini juga menganggap bilangan episod hyperammonemia (interval yang dicirikan oleh tahap amonia yang sangat tinggi dalam darah), perkembangan kognitif (iaitu perkembangan keupayaan untuk berfikir, untuk belajar dan ingat), pertumbuhan dan tahap ammonia dan glutamin dalam darah.
Apakah faedah yang diberikan oleh Ammonaps semasa kajian?
Kadar kelangsungan hidup keseluruhannya adalah kira-kira 80% pada bayi yang baru dilahirkan dengan Ammonaps. Sebaliknya, bayi yang tidak dirawat biasanya mati dalam tahun pertama kehidupan. Pada pesakit yang membangunkan penyakit ini pada suatu masa kemudian kadar survival yang direkodkan adalah lebih tinggi. Diagnosis awal dan rawatan segera adalah penting untuk mengurangkan risiko kecacatan.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Ammonaps?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Ammonaps (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah amenorrhea (tiada kitaran haid) atau kitaran haid yang tidak teratur, walaupun ini hanya berlaku untuk pesakit perempuan usia melahirkan. Kesan sampingan yang lain termasuk fungsi buah pinggang terjejas dan keabnormalan sel darah (sel darah merah, sel darah putih dan platelet). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Ammonaps, lihat Risalah Pakej.
Ammonaps tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alahan) kepada phenylbutyrate natrium atau bahan-bahan lain. Ubat tidak boleh diberikan semasa mengandung atau menyusu.
Kenapa Ammonaps telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) mendapati bahawa gangguan kitaran urea merupakan penyakit serius yang mana terdapat pengurangan rawatan.
Ammonaps telah ditunjukkan untuk mengelakkan pengumpulan berlebihan ammonia dalam darah. Walaupun terdapat maklumat yang terhad, CHMP memutuskan bahawa manfaat Ammonaps melebihi risiko sebagai terapi adjunctive dalam rawatan kronik gangguan kitaran urea dan oleh itu disyorkan bahawa ia diberi kuasa pemasaran.
Ammonaps telah diberi kuasa dalam "keadaan yang luar biasa", kerana maklumat terhad tersedia pada masa kelulusan untuk rawatan penyakit jarang. Memandangkan syarikat menyediakan maklumat tambahan yang diminta, sekatan "dalam keadaan luar biasa" telah dikeluarkan pada 6 Julai 2004.
Maklumat lanjut mengenai Ammonaps:
Pada 8 Disember 1999, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kuasa pemasaran untuk Ammonaps, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Kebenaran pemasaran diperbaharui pada 8 Disember 2004 dan 8 Disember 2009. Pemegang hak pemasaran ialah Orphan International AB. EPAR penuh untuk Ammonaps boleh didapati di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 12-2009
