Soliris - eculizumab

Apa itu Soliris?

Soliris adalah tumpuan yang dijadikan penyelesaian untuk infusi. Ia mengandungi bahan aktif eculizumab.

Apa gunanya Soliris?

Soliris ditunjukkan dalam rawatan pesakit dengan hemoglobinuria nokturnal (PNH), penyakit genetik jarang yang mengancam nyawa kepada pesakit, menyebabkan lisis (kemusnahan) sel darah merah terlalu cepat. Akibatnya adalah anemia (penurunan bilangan sel darah merah), trombosis (pembentukan bekuan dalam pembuluh darah) dan urin gelap.

Oleh kerana bilangan pesakit dengan PNH adalah rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Soliris telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 17 Oktober 2003.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Soliris digunakan?

Soliris harus diberikan oleh seorang profesional penjagaan kesihatan, seperti doktor atau jururawat, di bawah pengawasan seorang doktor yang berpengalaman dalam merawat pesakit dengan gangguan darah.

Rawatan soliris terdiri daripada infusi (titisan ke dalam vena) 600 mg produk selama 25-45 minit sekali seminggu, diikuti dengan dos 900 mg pada minggu kelima. Selepas itu, dos harus dikekalkan pada 900 mg, ditadbir kira-kira setiap dua minggu. Sekurang-kurangnya dua minggu sebelum memulakan rawatan Soliris, semua pesakit perlu diberi vaksin terhadap meningitis yang disebabkan oleh bakteria Neisseria meningitidis dan harus dikemas kini mengikut garis panduan semasa.

Pesakit yang menerima Soliris mesti diberi kad tertentu yang menjelaskan simptom jenis jangkitan tertentu, dengan amaran untuk mendapatkan rawatan perubatan dengan segera jika gejala ini berlaku.

Bagaimanakah Soliris berfungsi?

Bahan aktif dalam Soliris, eculizumab, adalah antibodi monoklonal. Antibodi monoklonal adalah antibodi (sejenis protein) yang direka untuk mengenali dan mengikat struktur tertentu (antigen) dalam tubuh. Eculizumab direka untuk mengikat protein pelengkap C5, sebahagian daripada sistem pertahanan badan yang dipanggil "pelengkap". Di EPN, pesakit mempunyai kecacatan pada protein CD59 yang terletak di permukaan sel darah merah, yang biasanya menghalang pelengkap daripada menyerang sel. Akibat kecacatan ini, pelengkap menghancurkan sel darah merah. Dengan menyekat protein C5 dari pelengkap, eculizumab menghalang pelengkap daripada menyerang sel, mengurangkan lisis dan melegakan gejala penyakit.

Apakah kajian yang telah dijalankan terhadap Soliris?

Kesan Soliris pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.

Soliris telah dikaji dalam satu kajian utama melibatkan 88 orang dewasa dengan PNH yang telah menjalani sekurang-kurangnya empat transfusi untuk anemia pada tahun sebelumnya. Soliris dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy). Petunjuk keberkesanan utama adalah bilangan pesakit yang kadar hemoglobinnya (protein yang dijumpai dalam sel darah merah) kekal lebih tinggi daripada tahap sasaran individu dan jumlah pemindahan sel darah merah yang diperlukan dalam tempoh 26 minggu pertama rawatan .

Apakah faedah yang ditawarkan Soliris semasa pengajian?

Soliris lebih berkesan daripada plasebo dalam meningkatkan gejala EPN. Dalam kajian utama, 49% pesakit (21 dari 43) yang dirawat dengan Soliris mempunyai paras hemoglobin yang stabil dan, secara purata, tidak memerlukan pemindahan sel darah merah. Sebagai perbandingan, tiada satu pun daripada 44 pesakit yang mengambil plasebo mempunyai paras hemoglobin yang stabil dan ini diperlukan, secara purata, 10 pemindahan.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Soliris?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Soliris (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah sakit kepala. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Soliris, lihat Risalah Pakej.

Soliris tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alah) kepada ekulizumab, protein tikus atau mana-mana bahan lain, atau yang menderita atau dijangka mempunyai kekurangan pelengkap keturunan. Oleh kerana peningkatan risiko meningitis, Soliris tidak sepatutnya diberikan kepada orang yang dijangkiti Neisseria meningitidis atau yang tidak diberi vaksin terhadap bakteria ini.

Mengapa Soliris diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Soliris adalah lebih besar daripada risikonya dalam merawat pesakit dengan hemoglobinuria (PNH) semenjak paroxysmal, tetapi menyatakan bahawa bukti untuk manfaat Soliris adalah terhad kepada subjek sebelum ini tertakluk kepada pemindahan darah. Jawatankuasa ini mencadangkan bahawa Soliris diberikan kebenaran pemasaran.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Soliris selamat?

Pengilang Soliris akan bersetuju dengan butiran sistem di setiap Negara Anggota yang memastikan pengedaran ubat itu berlaku hanya setelah mengesahkan bahawa pesakit telah diberi vaksin secukupnya. Ia juga akan memberikan preskripsi dan pesakit dengan maklumat tentang keselamatan ubat dan akan mengesahkan bahawa presepter menggunakannya dengan selamat.