Apakah Holoclar dan apa yang digunakan?
Holoclar adalah rawatan yang mengandungi sel stem, yang digunakan untuk menggantikan sel-sel yang rosak di permukaan (epitelium) kornea, membran telus yang merangkumi iris (bahagian berwarna mata). Ia digunakan pada pesakit dewasa dengan kekurangan sel stem limbah sederhana dan teruk yang disebabkan oleh luka bakar ocular (termasuk pembakaran bahan kimia). Pesakit dengan keadaan ini tidak mempunyai sel stem limbal yang mencukupi, yang biasanya campur tangan dalam proses penjanaan kornea, menggantikan sel-sel kornea luar yang rosak dan umur. Holoclar adalah sejenis ubat terapi lanjutan yang dikenali sebagai "produk kejuruteraan tisu", sejenis ubat yang mengandungi sel yang diambil dari limbo pesakit (di penjuru kornea) dan seterusnya ditanam di makmal supaya mereka boleh digunakan untuk membaiki permukaan kornea yang rosak. Kerana bilangan pesakit dengan kekurangan sel stem limbal adalah rendah, penyakit ini dianggap 'jarang' dan Holoclar telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 7 November 2008.
Bagaimana Holoclar digunakan?
Holoclar hanya boleh digunakan dalam persekitaran hospital, oleh pakar bedah optik terlatih dan berkelayakan yang sesuai dan hanya diberikan kepada pesakit yang sel-sel limbal digunakan untuk mengeluarkan ubat. Pada fasa pertama rawatan, satu sekeping kecil tisu limbal yang sihat (kira-kira 1 '2 mm2) diambil dari pesakit dalam keadaan hospital, yang dihantar pada hari yang sama kepada pengilang ubat. Selanjutnya, sel tisu ditanam di makmal dan dibekukan sehingga tarikh pembedahan disahkan. Sel-sel defrosted digunakan untuk menghasilkan Holoclar, membesar pada membran yang terdiri daripada protein yang dipanggil fibrin. Holoclar, yang terdiri daripada kedua-dua sel dan membran, kemudian dihantar kembali ke hospital, di mana ia segera ditanamkan di mata pesakit semasa pembedahan. Selepas penyingkiran tisu limbal, pesakit perlu dirawat dengan antibiotik untuk mencegah jangkitan mata. Selepas pembedahan, pesakit harus dirawat dengan antibiotik dan ubat anti-inflamasi yang sesuai. Holoclar bertujuan untuk satu rawatan sahaja. Rawatan boleh diulangi jika rawatan doktor dianggap perlu. Untuk maklumat lanjut, lihat ringkasan ciri produk (juga sebahagian daripada EPAR).
Bagaimana kerja Holoclar?
Bahan aktif di Holoclar adalah sel-sel limbal pesakit, yang merangkumi sel yang diambil dari permukaan kornea dan sel stem limbal yang ditanam di makmal. Sebelum menggunakan Holoclar, tisu yang rosak mesti dikeluarkan dari permukaan mata kornea mata yang terkena. Setelah ditanam di mata, sel-sel kornea Holoclar menyumbang untuk menggantikan permukaan kornea, sementara sel stem limbal bertindak sebagai takungan sel-sel baru, yang meregangkan kornea secara berterusan
Apakah faedah yang diberikan Holoclar semasa kajian?
Sebagai sebahagian daripada kajian retrospektif yang dilakukan dengan data klinikal yang lepas, Holoclar telah terbukti berkesan dalam menanam semula permukaan kornea yang stabil dalam subjek dengan kekurangan sel stem limbal sederhana dan parah yang disebabkan oleh luka bakar. Satu tahun selepas implantasi dengan Holoclar, implan dianggap berjaya di 75 daripada 104 pesakit yang dikaji (72%), berdasarkan kehadiran permukaan kornea yang stabil tanpa kecacatan permukaan dan dengan atau dengan pencerobohan terhad daripada saluran darah baru (ciri khas kekurangan sel stem limbal). Terdapat juga penurunan penglihatan dalam gejala pesakit, termasuk rasa sakit dan keradangan, serta penambahbaikan dalam penglihatan.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Holoclar?
Kesan sampingan yang paling umum dari Holoclar (yang boleh menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) adalah blepharitis (keradangan kelopak mata). Untuk senarai penuh kesan sampingan dan batasan, lihat risalah pakej.
Kenapa Holoclar telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahawa rawatan dengan Holoclar berkesan dalam memulihkan permukaan kornea yang sihat pada pesakit dengan kekurangan sel induk stem limbah yang sederhana dan parah yang disebabkan oleh luka bakar serta dalam meningkatkan gejala dan pandangannya. Jawatankuasa ini berpendapat bahawa bentuk kekurangan sel stem yang sederhana dan teruk mewakili keadaan yang serius, jika tidak dirawat, boleh mengakibatkan pengurangan yang teruk, atau jumlah kehilangan penglihatan. Oleh kerana kesan sampingan rawatan Holoclar pada umumnya boleh diurus, CHMP memutuskan bahawa manfaat Holoclar lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU. Kesimpulan mengenai nisbah risiko / manfaat Holoclar adalah berdasarkan hasil dua kajian retrospektif (dilakukan dengan menggunakan data klinikal masa lalu). Syarikat itu akan menyediakan data tambahan dari kajian prospektif (yang merekodkan keputusan semasa kajian). Oleh itu, Holoclar memperoleh "kelulusan bersyarat". Ini bermakna bahawa pada masa akan datang lebih banyak maklumat tentang ubat akan tersedia, yang mana syarikat perlu menyediakan. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih menunggu untuk Holoclar?
Oleh kerana kelulusan bersyarat telah dikeluarkan untuk Holoclar, syarikat yang memasarkan Holoclar akan menyediakan data tambahan mengenai ubat tersebut. Khususnya, syarikat itu akan menyediakan data mengenai risiko dan manfaat Holoclar dari kajian klinikal yang prospektif.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Holoclar yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan bahawa Holoclar digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri-ciri produk dan risalah pakej untuk Holoclar, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan. Di samping itu, syarikat yang membuat Holoclar akan menyediakan profesional penjagaan kesihatan dengan bahan maklumat mengenai penggunaan ubat yang selamat, termasuk maklumat mengenai pemilihan dan pemantauan pesakit pada akhir kajian serta mengenai kesan sampingan yang dilaporkan. Bahan maklumat juga akan diberikan kepada pesakit yang calon untuk rawatan. Maklumat lanjut boleh didapati dalam ringkasan pelan pengurusan risiko
Maklumat lanjut mengenai Holoclar
Pada 17 Februari 2015, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Holoclar, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Holoclar, bacalah risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Holoclar boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit langka. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 02-2015.
