Apa itu Cerezim?
Cerezim adalah serbuk yang digunakan untuk menyediakan penyelesaian untuk infusi (titisan ke dalam vena). Ia mengandungi imiglucerase bahan aktif.
Apa yang digunakan oleh Cerezyme?
Cerezyme digunakan untuk rawatan jangka panjang pesakit dengan penyakit Gaucher. Penyakit Gaucher adalah penyakit keturunan jarang yang dicirikan oleh kekurangan enzim yang dipanggil glukocerebrosidase, yang biasanya membubarkan produk lipid sisa yang dipanggil glukocerebroside. Tanpa enzim ini lipid glucocerebroside terkumpul di dalam badan, biasanya di hati, limpa dan sumsum tulang, yang mencetuskan gejala penyakit: anemia (tahap rendah sel darah merah), keletihan, kecenderungan untuk ecchymosis dan pendarahan, pembesaran limpa dan hati, sakit tulang dan patah tulang.
Cerezim ditunjukkan pada pesakit dengan penyakit Gaucher jenis 1, yang tidak menjejaskan sel-sel saraf, atau jenis 3, yang menjejaskan sel-sel saraf untuk tempoh yang lama. Pesakit mesti mempunyai gejala yang tidak menjejaskan sistem saraf, termasuk satu atau lebih keadaan berikut:
- anemia;
- trombositopenia (kiraan platelet darah rendah);
- masalah tulang;
- pembesaran hati atau limpa.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimanakah Cerezyme digunakan?
Pesakit yang menderita penyakit Gaucher mesti dirawat oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan penyakit ini. Cerezim biasanya diberikan sebagai penyerap setiap dua minggu. Dos dan kekerapan infus perlu dilaraskan untuk setiap pesakit berdasarkan gejala dan tindak balas terhadap rawatan. Penyusuan pertama harus diberikan dengan perlahan dan kemudian kadar infusi dapat ditingkatkan di bawah pengawasan seorang dokter atau perawat. Cerezim ditunjukkan untuk kegunaan jangka panjang.
Bagaimana cerezim berfungsi?
Di masa lalu, penyakit Gaucher dirawat dengan penggunaan enzim yang dipanggil alglucerase, yang telah disediakan dari plasenta manusia. Imiglucerase, bahan aktif Cerezyme, adalah satu salinan enzim ini, yang dihasilkan oleh kaedah yang dikenali sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim dihasilkan oleh sel di mana gen telah dimasukkan (DNA) yang menjadikannya mampu menghasilkan enzim. Imiglucerase menggantikan enzim yang hilang dalam penyakit Gauche dan mempromosikan penguraian glucocerebroside, menghalang pengumpulannya dalam tubuh.
Apakah kajian yang telah dijalankan di Cerezyme?
Untuk jenis 1 penyakit Gaucher, Cerezyme telah dikaji dalam tiga kajian yang melibatkan seramai 40 pesakit, bilangan yang boleh diterima memandangkan penyakit itu sangat jarang berlaku. Kajian ini membandingkan keupayaan Cerezyme dan alglucerase untuk mengawal gejala penyakit Gaucher, menilai peningkatan bilangan sel darah merah dan platelet dalam darah dan penurunan dalam jumlah hati dan limpa. Untuk jenis 3 penyakit Gaucher, yang sangat jarang berlaku, syarikat itu menyampaikan data daripada artikel yang diterbitkan dan pendaftaran khusus pesakit dengan penyakit Gaucher.
Apakah faedah yang diberikan oleh Cerezyme semasa kajian?
Kajian telah menunjukkan bahawa Cerezyme adalah selamat dan berkesan sebagai alglucerase dalam mengawal gejala penyakit Gaucher. Ia juga telah menunjukkan bahawa pesakit boleh dengan selamat beralih dari rawatan dengan alglucerase untuk rawatan dengan Cerezyme.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cerezyme?
Kesan sampingan yang paling biasa dari Cerezyme (dilihat di antara 1 dan 10 pesakit dalam 100) ialah simptom pernafasan (kesukaran bernafas), gatal-gatal (ruam) atau angioedema (pembengkakan subkutan), gatal-gatal dan ruam kulit. Pesakit boleh membina antibodi (protein yang dihasilkan oleh tubuh sebagai tindak balas kepada Cerezyme, yang boleh dikompromi rawatan) dan mesti dipantau semasa tahun pertama terapi untuk mengesan sebarang tanda reaksi alergi terhadap Cerezyme.
Cerezim harus digunakan dengan berhati-hati dalam subjek yang mungkin hipersensitif (alergi) kepada imiglucerase atau kepada mana-mana eksipien.
Kenapa Cerezyme telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa Cerezyme berkesan mengawal gejala jenis 1 dan jenis 3 penyakit Gaucher. Jawatankuasa memutuskan bahawa faedah Cerezyme melebihi risikonya seperti terapi penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis disahkan penyakit Gaucher non-neuropatik (Jenis 1) atau neuropatik kronik (Jenis 3), yang juga menunjukkan manifestasi klinikal bukan neurologi yang signifikan penyakit ini. Jawatankuasa mencadangkan supaya Cerezyme diberi kuasa pemasaran.
Maklumat lanjut mengenai Cerezyme:
Pada 17 November 1997, Suruhanjaya Eropah membenarkan Cenzyme Europe BV mendapat kebenaran pemasaran untuk Cerezyme, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Kebenaran pemasaran diperbaharui pada 17 November 2002 dan 17 November 2007.
EPAR penuh untuk Cerezyme boleh didapati di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 06-2009
