Diacomit - stiripentol

Apakah Diacomit?

Diacomit adalah ubat yang mengandungi bahan aktif stiripentol. Ia boleh didapati dalam kapsul atau dalam paket yang mengandungi (250 dan 500 mg). Kotak mengandungi serbuk yang digunakan untuk mendapatkan penggantungan lisan (cecair yang mengandungi zarah pepejal).

Apakah yang digunakan oleh Diacomit?

Diacomit adalah ubat anti-epilepsi. Ia ditunjukkan untuk kanak-kanak yang mempunyai epilepsi yang sangat jarang dikenali sebagai "epilepsi myoclonic yang teruk pada masa kanak-kanak" (EMSI), yang juga dikenali sebagai sindrom Dravet. Jenis epilepsi ini memberi kesan kepada kanak-kanak kecil. Diacomit ditunjukkan sebagai terapi adjunctive untuk clobazam dan valproate (ubat-ubatan antiepileptik lain) dalam rawatan kejang tonik-klonik (krisis yang paling serius, di mana terdapat kesedaran yang tidak dapat dikawal dengan secukupnya dengan clobazam dan valproate).

Kerana bilangan pesakit dengan EMSI rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Diacomit telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 5 Disember 2001.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimanakah Diacomit digunakan?

Terapi diacomit hanya boleh diberikan di bawah pengawasan ketat seorang doktor yang berpengalaman dalam diagnosis dan pengurusan epilepsi pada bayi dan anak-anak (pakar pediatrik atau pakar neurologi kanak-kanak). Dos biasa ialah 50 mg / kg berat badan, dibahagikan kepada dua atau tiga dos sepanjang hari. Rawatan biasanya bermula dengan dos dikurangkan dadah, yang secara beransur-ansur meningkat kepada dos yang disyorkan selama tiga hari. Selepas memulakan terapi dengan Diacomit mungkin perlu mengurangkan dos clobazam. Sebagai peraturan, dos valproate tidak perlu diselaraskan.

Kajian-kajian utama yang dijalankan pada Diacomit dilakukan pada kanak-kanak berusia lebih dari tiga tahun. Keputusan mengenai penggunaan Diacomit pada kanak-kanak di bawah umur tiga tahun mesti dilakukan secara individu, sesuai: iaitu, ubat boleh diberikan kepada anak-anak yang lebih muda jika diagnosis EMSI telah disahkan.

Diacomit perlu diambil bersama dengan makanan, tetapi tidak dengan susu atau produk tenusu, minuman berkarbonat, jus buah atau makanan atau minuman kafein atau minuman atau theofylline (bahan yang dijumpai, contohnya dalam teh hitam dan hijau).

Bagaimanakah Diacomit berfungsi?

Cara tindakan bahan aktif Diacomit, stiripentol, sebagai ubat anti-epileptik belum diketahui sepenuhnya. Ada kemungkinan ia bertindak dengan menonjolkan aktiviti ubat-ubatan antiepileptik yang lain, mengurangkan kelajuan metabolisasi mereka oleh hati. Ia juga mungkin untuk meningkatkan tahap "neurotransmitter" yang dipanggil asid gamma-aminobutyric (GABA) dalam ruang antara sel-sel saraf di dalam otak. Neurotransmitter adalah bahan dalam badan yang menghantar isyarat dari satu sel saraf ke yang lain.

Bagaimanakah Diacomit dikaji?

Kesan Diacomit pertama kali diuji dalam model percubaan sebelum dikaji pada manusia.

Dua kajian utama yang dijalankan di Diacomit dijalankan pada 65 kanak-kanak dan remaja berusia antara tiga dan 18 tahun. Kajian membandingkan keberkesanan Diacomit, dalam kapsul atau sachet, dengan plasebo (rawatan dummy) pada pesakit-pesakit ini sebagai rawatan tambahan untuk terapi yang berterusan dengan clobazam dan valproate. Ukuran utama keberkesanan adalah bilangan pesakit "reaktif" terhadap rawatan. Satu pesakit ditakrifkan sebagai "reaktif" jika bilangan sawan pada bulan kedua rawatan telah menurun sekurang-kurangnya 50% berbanding dengan bulan sebelum permulaan terapi.

Apakah faedah yang Diacomit ditunjukkan dalam kajian?

Bilangan pesakit yang reaktif dengan Diacomit lebih tinggi daripada pesakit yang dirawat dengan plasebo. Dalam kajian pertama, 71% pesakit yang mengambil Diacomit reaktif kepada rawatan (15 dari 21), berbanding dengan 5% dalam kumpulan plasebo (1 daripada 20). Hasil yang sama juga ditunjukkan dalam kajian kedua dengan 67% pesakit yang reaktif dengan Diacomit (8 dari 12), berbanding 9% daripada kumpulan plasebo (1 dari 9). Walau bagaimanapun, tidak jelas sama ada kesan ini disebabkan oleh Diacomit atau peningkatan tahap ubat-ubatan antiepileptik lain.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Diacomit?

Kesan sampingan yang paling biasa dilihat dengan Diacomit (lebih daripada 1 dalam 10 pesakit) adalah anorexia (kehilangan selera makan), penurunan berat badan, insomnia, mengantuk, ataxia (ketidakupayaan untuk menyelaraskan pergerakan otot), hipotonia (kelemahan otot) dan dystonia (gangguan otot). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Diacomit, lihat Risalah Pakej.

Diacomit tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergik) kepada stiripentol atau mana-mana bahan lain. Ia juga tidak boleh digunakan pada pesakit yang mempunyai sejarah psikosis (keadaan mental yang serius yang melibatkan perasaan realiti yang berubah) dan dengan episod delusi (keadaan mental yang dicirikan oleh kekeliruan, kegembiraan, kegelisahan dan halusinasi). Peringatan khusus harus digunakan apabila Diacomit diberikan pada saat yang sama dengan obat lain. Untuk senarai penuh ubat ini, lihat risalah pakej.

Kenapa Diacomit telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa Diacomit telah terbukti berkesan dalam rawatan EMSI, walaupun jumlah kajian adalah kurang dan tempohnya lebih pendek daripada yang diharapkan oleh jawatankuasa. Jawatankuasa memutuskan bahawa manfaat Diacomit adalah lebih besar daripada risiko untuk kegunaan dalam kombinasi dengan clobazam dan valproate dalam terapi adjunctive tonik-clonic kejutan teruk umum pada pesakit dengan epilepsi myoclonic yang teruk kanak-kanak, EMSI (atau Dravet's syndrome ) di mana sawan tidak dikawal secukupnya dengan clobazam dan valproate. Oleh itu, jawatankuasa itu mengesyorkan bahawa Diacomit diberikan kebenaran pemasaran.

Diacomit telah mendapat "kelulusan bersyarat". Ini bermakna lebih banyak data mengenai ubat itu dijangka. Setiap tahun Agensi Obat Eropah (EMEA) akan mengkaji sebarang maklumat baru yang akan tersedia dan, jika perlu, kemas kini ringkasan ini.

Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Diacomit?

Syarikat yang membuat Diacomit akan menjalankan kajian yang akan membandingkan Diacomit dengan clobazam, sebagai terapi adjunctive dalam rawatan berterusan pesakit yang gejala-gejala tidak dikendalikan secukupnya dengan clobazam dan valproate.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Diacomit selamat?

Syarikat yang membuat Diacomit akan memantau kesan ubat pada perut dan usus dan pada kadar pertumbuhan, khususnya dalam hal penggunaan valproate bersamaan. Dia juga akan melihat kesan penggunaan gabungan Diacomit dengan ubat-ubatan lain mengenai risiko masalah jangka panjang yang mempengaruhi otak dan sistem saraf.