Apa itu Zalmoxis dan apa yang digunakan? - Limfosit genetik yang diubahsuai secara genetik?
Zalmoxis adalah ubat yang digunakan sebagai rawatan tambahan pada pesakit dewasa yang menjalani transplantasi sel stem hematopoietik (HSCT, pemindahan sel yang boleh berkembang menjadi pelbagai jenis sel darah) dari penderma yang serasi sebahagian (yang dikenali sebagai pemindahan haploidentical). Zalmoxis digunakan pada pesakit yang telah menjalani pemindahan haploidentical akibat kanser darah yang teruk, seperti beberapa leukemia dan limfoma. Sebelum menerima pemindahan, pesakit akan menerima rawatan untuk membuang sel-sel sedia ada dari sumsum tulang, termasuk sel-sel kanser dan sel sistem imun. Zalmoxis diberikan untuk membantu memulihkan sistem imun pesakit selepas pemindahan.
Zalmoxis adalah sejenis ubat terapi lanjutan yang dikenali sebagai "produk terapi sel somatik", iaitu jenis ubat yang mengandungi sel atau tisu yang telah dimanipulasi supaya ia boleh digunakan untuk merawat, mendiagnosis atau mencegah penyakit. Zalmoxis mengandungi limfosit T (sejenis sel darah putih) yang diubahsuai secara genetik1. Untuk mendapatkan Zalmoxis, limfosit T dari penderma pemindahan dipisahkan dari seluruh sel dalam pemindahan. Limfosit T ini kemudiannya diubah suai secara genetik untuk memasukkan "gen bunuh diri".
Sejak bilangan pesakit menjalani pemindahan stem hematopoietic rendah (HSCT), Zalmoxis telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 20 Oktober 2003.
Bagaimanakah Zalmoxis digunakan - Limfosit genetik yang diubah suai?
Zalmoxis hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan harus dilakukan di bawah pengawasan seorang dokter yang berpengalaman dalam merawat kanser darah menggunakan pemindahan stem hematopoietik (HSCT).
Zalmoxis disediakan untuk digunakan sebagai ubat khusus pesakit. Ia ditadbir selepas tempoh 21-49 hari dari pemindahan, tetapi hanya jika pemindahan itu tidak lagi memulihkan sistem imun pesakit dan jika pesakit belum mengembangkan penyakit pemindahan terhadap tuan rumah (yang berlaku ketika sel-sel yang ditransplantasikan menyerang badan).
Zalmoxis ditadbir oleh infus intravena (tetes) selama 20-60 minit, setiap bulan selama empat bulan, sehingga limfosit T yang beredar mencapai tahap tertentu. Dosis Zalmoxis bergantung kepada berat badan pesakit.
Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimanakah Zalmoxis - limfosit diubah suai secara genetik?
Apabila ditadbir selepas pemindahan, Zalmoxis membantu pesakit membina sistem imun dan oleh itu membantu melindungi dari jangkitan. Walau bagaimanapun limfosit T hadir di Zalmoxis kadang-kadang boleh menyerang tubuh pesakit, menyebabkan penyakit pemindahan terhadap tuan rumah. Sel-sel T di Zalmoxis mempunyai gen bunuh diri, yang menjadikan mereka terdedah kepada produk ubat ganciclovir dan valganciclovir. Sekiranya pesakit membangkitkan penyakit pemindahan terhadap tuan rumah, ganciclovir atau valganciclovir diberikan, yang membunuh limfosit T yang mempunyai gen bunuh diri merawat penyakit ini dan mencegah perkembangan selanjutnya.
Apakah faedah yang telah ditunjukkan oleh Zalmoxis - limfosit yang diubahsuai secara genetik semasa kajian?
Zalmoxis dikaji dalam satu kajian utama melibatkan 30 pesakit yang menjalani pemindahan haploidentical akibat kanser darah yang teruk. Zalmoxis tidak dibandingkan dengan terapi lain dalam kajian ini. Langkah utama keberkesanan adalah pemulihan sistem imun yang diukur dengan tahap limfosit T. Dalam 77% pesakit yang dirawat dengan Zalmoxis (23 dari 30) sistem imun dipulihkan. Penyakit pemindahan pemindahan berlaku pada 10 pesakit yang kemudian diberikan sama ada ganciclovir atau valganciclovir, bersendirian atau bersama dengan ubat lain. Kesemua 10 pesakit pulih dari penyakit pemindahan terhadap tuan rumah.
Data daripada kajian utama juga digabungkan dengan data dari kajian kedua dan kadar survival kedua untuk 37 pesakit yang dirawat dengan Zalmoxis (23 dalam kajian utama dan 14 dalam kajian semasa) dibandingkan dengan mereka dari pangkalan data 140 pesakit yang telah menjalani pemindahan haploidentical pada masa lalu. Peratusan pesakit yang selamat selepas satu tahun adalah 51% untuk pesakit yang menerima Zalmoxis berbanding dengan 34-40% untuk pesakit yang tidak menerima Zalmoxis.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Zalmoxis - Limfosit diubah suai secara genetik?
Kesan sampingan yang paling umum dari Zalmoxis (yang boleh berlaku di lebih daripada 1 dalam 10 pesakit) adalah penyakit pemindahan akut terhadap tuan rumah (keadaan yang berkembang dalam masa kira-kira 100 hari pemindahan). Apabila menggunakan Zalmoxis, keadaan ini boleh dirawat dengan ganciclovir atau valganciclovir. Zalmoxis tidak sepatutnya diberikan kepada pesakit yang sistem imunnya telah dipulihkan. Tambahan pula, ia tidak boleh digunakan pada pesakit yang telah membangunkan penyakit pemindahan terhadap hos yang memerlukan rawatan. Untuk senarai lengkap sekatan dan kesan sampingan yang dilaporkan dengan Zalmoxis, lihat risalah pakej.
Kenapa Zalmoxis - Limfosit diubahsuai secara genetik telah diluluskan?
Zalmoxis telah terbukti membantu memulihkan sistem imun pesakit yang telah menjalani pemindahan haploidentikal akibat kanser darah yang teruk; pesakit ini mempunyai pilihan terapeutik yang terhad dan mempunyai prognosis yang buruk. Profil keselamatan Zalmoxis dianggap boleh diterima. Risiko utama adalah penyakit pemindahan terhadap tuan rumah, namun ini dapat dirawat dengan sukses dengan ganciclovir atau valganciclovir, yang membunuh limfosit T hadir di Zalmoxis. Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa walaupun data tambahan diperlukan untuk menentukan tahapnya, manfaat Zalmoxis melebihi risikonya dan mencadangkan agar ia diluluskan untuk kegunaan di EU . Zalmoxis telah mendapat "kelulusan bersyarat". Ini bermakna bahawa pada masa akan datang lebih banyak maklumat tentang ubat akan tersedia, yang mana syarikat perlu menyediakan. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Zalmoxis?
Sejak Zalmoxis memperoleh "kelulusan bersyarat", syarikat yang memasarkan Zalmoxis akan memberikan hasil kajian yang berterusan kepada pesakit yang mempunyai leukemia akut berisiko tinggi. Kajian ini akan membandingkan pemindahan haploidentical yang diikuti dengan rawatan dengan Zalmoxis dengan pemindahan sel-sel Haploidentical diikuti dengan rawatan dengan cyclophosphamide (ubat untuk mengelakkan permulaan penyakit pemindahan terhadap tuan rumah) dan dengan pemindahan haploidentikal tanpa limfosit T.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Zalmoksis - Limfosit diubahsuai secara genetik?
Syarikat yang memasarkan Zalmoxis akan menyediakan bahan latihan untuk profesional penjagaan kesihatan, dengan maklumat terperinci tentang risiko, termasuk penyakit pemindahan terhadap tuan rumah, dan cara menggunakan ubat dengan betul. Syarikat itu juga akan mengumpulkan data dari semua pesakit yang dirawat dengan Zalmoxis dengan mengisi daftar dan akan memantau kemajuan selepas rawatan untuk mengkaji keselamatan dan keberkesanan dadah dalam jangka panjang.
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang akan diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan untuk penggunaan Zalmoksis yang selamat dan berkesan juga telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Zalmoxis - Limfosit diubahsuai secara genetik
EPAR penuh untuk Zalmoxis boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Zalmoxis, bacalah risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Zalmoxis boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan manusia / Jarang penyakit jantan
