Apakah Orphacol - asid Cholat yang digunakan dan apa yang digunakan untuknya?
Orphacol adalah ubat yang mengandungi asid cholesterol, bahan yang terdapat dalam hempedu yang digunakan untuk mencerna lemak. Orphacol ditunjukkan untuk rawatan orang dewasa dan kanak-kanak dari satu bulan yang tidak dapat menghasilkan hempedu disebabkan oleh kelainan genetik. Ia digunakan pada pesakit yang tidak mempunyai jumlah enzim hati yang spesifik dua (3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid oxidoreductase atau 3-oxo-Δ4-steroid-5β-reductase). Defisit ini menjejaskan keupayaan hati untuk menghasilkan kuantiti yang cukup komponen utama hempedu, yang dikenali sebagai asid hempedu utama, seperti asid kolesterol. Apabila terdapat kekurangan asid hempedu utama, tubuh menghasilkan asid hempedu yang tidak normal yang dapat merosakkan hati, menghasilkan kegagalan hati yang teruk. Oleh kerana bilangan pesakit yang mengalami kesilapan dalam sintesis asid hempedu rendah, penyakit itu dianggap "jarang" dan Orphacol telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 18 Disember 2002.
Bagaimanakah Orphacol - asid Cholik digunakan?
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi dan rawatan dengan Orphacol yang perlu dimulakan dan dipantau oleh doktor yang pakar dalam penyakit hati. Orphacol boleh didapati sebagai kapsul dan perlu diambil pada masa yang sama setiap hari semasa makan. Dos harian adalah antara 5 hingga 15 mg per kg berat badan, mencukupi untuk setiap pesakit berdasarkan keadaan asid hempedu, bermula dari dos harian minima 50 mg sehingga maksimum dos 500 mg. Pada kanak-kanak yang tidak boleh menelan kapsul, kandungannya boleh ditambah kepada susu botol atau jus buah. Rawatan perlu dihentikan jika fungsi hati tidak bertambah baik selama tiga bulan.
Bagaimanakah Orphacol - asid Cholik berfungsi?
Asid kolik merupakan asid hempedu utama yang dihasilkan oleh hati. Asid kolik di Orphacol menggantikan asid cholat yang perlu dihasilkan oleh badan pesakit. Dengan cara ini ia membantu mengurangkan pengeluaran asid hempedu yang tidak normal dan menggalakkan aktiviti normal hempedu dalam sistem pencernaan, mengurangkan gejala keadaan.
Apakah faedah yang terdapat pada Asphacol - asid Cholat semasa kajian?
Oleh kerana asid kolesterol adalah bahan yang diketahui dan penggunaannya dalam defisit enzimatik ini disatukan, pemohon menyampaikan data dari kesusasteraan saintifik. Pemohon mempersembahkan data dari kesusasteraan saintifik yang dikumpulkan pada 49 pesakit dengan kesilapan kongenital sintesis asid empedu primer (38 pesakit dengan kekurangan oksidoreductase 3β-hidroksi-Δ5-C27-steroid dan 11 pesakit dengan kekurangan 3-oxo-Δ4 -steroide-5β-reductase). Beliau kemudiannya membandingkan kesan pada 28 subjek yang dirawat dengan asid khasiat dibandingkan dengan kesan pada pesakit yang dirawat dengan asid hempedu yang berbeza atau tidak tertakluk kepada sebarang terapi penggantian. Dari kesusasteraan saintifik ia muncul bahawa rawatan dengan asid khasiat mengurangkan jumlah asid hempedu yang tidak normal pada pesakit, mengembalikan fungsi hati yang biasa dan membantu untuk menunda atau menghalangi keperluan untuk pemindahan hati.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Asfacol - asid Cholat?
Kesan sampingan yang dilihat dengan Orphacol adalah cirit-birit, gatal-gatal, peningkatan transaminase (enzim hati) dan kadang-kadang batu empedu, walaupun kekerapannya tidak boleh dianggarkan dengan pasti berdasarkan data terhad yang ada. Orphacol tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) kepada asid cholesterol atau bahan-bahan lain. Ia tidak sepatutnya diberikan kepada pesakit yang mengambil phenobarbital, ubat yang digunakan untuk merawat epilepsi.
Kenapa Orphacol - asid Chol telah diluluskan?
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyatakan bahawa penggunaan asid cholesterol dalam rawatan kesilapan dalam sintesis asid hempedu primer disatukan dalam amalan perubatan dan didokumentasikan dengan baik dalam kesusasteraan saintifik, walaupun bilangan kes-kes yang didokumenkan adalah rendah kerana jarang berlaku. Oleh itu, beliau memutuskan bahawa manfaat Orphacol lebih besar daripada risikonya dan mencadangkan agar ia mendapat kebenaran pemasaran. Orphacol telah diberi kuasa dalam "keadaan yang luar biasa" kerana maklumat lengkap tentang Orphacol tidak dapat diperolehi kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Orphacol - asid Cholat?
Kerana Orphacol telah diberi kuasa dalam keadaan yang luar biasa, syarikat yang memasarkan Orphacol akan membuat pangkalan data pesakit yang dirawat dengan Orphacol untuk memantau keselamatan dan keberkesanan rawatan dan akan membentangkan hasilnya kepada CHMP pada selang waktu yang tetap dan khusus.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan asfat Orphacol - Cholic yang selamat dan berkesan?
Pelan pengurusan risiko telah dibangunkan untuk memastikan Orphacol digunakan secepat mungkin. Berdasarkan pelan ini, maklumat keselamatan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej untuk Orphacol, termasuk langkah berjaga-jaga yang sesuai untuk diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan. Syarikat yang membuat Orphacol juga akan menyediakan doktor di semua Negara Anggota yang berhasrat untuk menetapkan Orphacol dengan dokumen yang mengandungi sastera produk dan maklumat mengenai diagnosis yang betul tentang keadaan ini, risiko kesan sampingan dan penggunaan ubat yang betul.
Maklumat lanjut mengenai Orphacol - Asid Cholik
Pada 12 September 2013, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kebenaran pemasaran untuk Orphacol, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan Orphacol, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda. Ringkasan pendapat Jawatankuasa Orphacol untuk Produk Obat Orphan boleh didapati di laman web Agensi: ema.Europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit langka. Kemas kini terakhir ringkasan ini: 09-2013.
