Arcalyst - rilonacept

Apa itu Arcalyst?

Arcalyst adalah serbuk dan pelarut untuk direkonstruksikan dalam larutan untuk suntikan. Ia mengandungi bahan aktif rilonacept (80 mg / ml).

Apa yang digunakan oleh Arcalyst?

Arcalyst ditunjukkan untuk rawatan sindrom berkala cryopirine (CAPS). CAPS adalah sekumpulan penyakit di mana pesakit mempunyai kecacatan dalam gen yang menghasilkan protein yang dipanggil cryopirin. Ini menyebabkan keradangan di kawasan yang berbeza dengan gejala seperti demam, ruam, sakit sendi dan keletihan. Kecacatan serius seperti pekak dan kehilangan penglihatan juga mungkin berlaku.

Arcalyst ditunjukkan untuk rawatan CAPS dengan gejala yang teruk pada orang dewasa dan juga kanak-kanak usia

lebih 12 tahun, termasuk sindrom sejuk auto-inflammatory familial (FCAS) dan sindrom Muckle-Wells (MWS).

Kerana bilangan pesakit dengan CAPS rendah, penyakit itu dianggap "jarang" dan Arcalyst telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 10 Julai 2007.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi .

Bagaimanakah Arcalyst digunakan?

Rawatan dengan Arcalyst perlu dimulakan dan diselia oleh pakar yang berpengalaman dalam diagnosis dan rawatan CAPS.

Arcalyst diberikan oleh suntikan subkutaneus (di bawah kulit). Dewasa harus diberikan dos awal dua suntikan 160 mg setiap satu dalam dua bahagian badan yang berbeza pada hari yang sama.

Seminggu kemudian ia perlu diberikan sekali seminggu dengan suntikan sebanyak 160 mg.

Pada kanak-kanak berusia 12 hingga 17 dos bergantung kepada berat badan pesakit. Dos permulaan adalah 4.4 mg per kilogram berat badan, diikuti seminggu kemudian dengan suntikan 2.2 mg / kg sekali seminggu.

Pesakit boleh memberi suntikan sahaja, dengan syarat dia telah menerima arahan yang mencukupi, jika doktor menganggapnya sesuai. Pesakit yang dirawat dengan Arcalyst mesti diberikan kad amaran yang merangkumi maklumat utama mengenai keselamatan ubat.

Bagaimanakah kerja Arcalyst?

Bahan aktif dalam Arcalyst, rilonacept, adalah perencat interleukin. Ia bertindak dengan mengikat kepada

utusan kimia yang hadir dalam badan yang dipanggil interleukin-1 beta dan interleukin-1 alpha. Salah satu daripada utusan ini, interleukin-1 beta, dihasilkan pada kepekatan tinggi pada pesakit dengan CAPS, menyebabkan keradangan. Dengan mengikat interleukin-1 beta, ia menghalang aktivitinya, dengan itu membantu mengurangkan gejala penyakit.

Apakah kajian yang telah dijalankan di Arcalyst?

Kesan Arcalyst pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.

Di bahagian pertama kajian utama yang melibatkan 47 pesakit CAPS, ia adalah

diberi Arcalyst atau plasebo (rawatan dummy) selama enam minggu. Pada bahagian kedua kajian, semua pesakit diberi rawatan dengan Arcalyst sebelum menguruskan Arcalyst atau plasebo selama sembilan minggu lagi.

Langkah utama keberkesanan ubat adalah tahap pengurangan gejala selepas enam minggu rawatan dan tempoh penambahbaikan selepas sembilan minggu rawatan.

Lima gejala (ruam, demam atau menggigil, sakit sendi, keletihan dan kemerahan atau sakit mata) dinilai oleh pesakit sendiri pada skala 0 hingga 10 mata.

Apakah faedah yang diberikan oleh Arcalyst semasa pengajian?

Arcalyst lebih berkesan daripada plasebo dalam rawatan gejala CAPS. Selepas enam minggu rawatan, pengurangan gejala 2.5 mata pada skala dicatatkan pada pesakit yang mengambil Arcalyst berbanding dengan 0.3 mata yang dicatatkan pada pesakit yang mengambil plasebo. Di bahagian kedua kajian, gejala meningkat lebih banyak pada pesakit yang beralih ke plasebo (0.9 mata) daripada pada pesakit yang berterusan dengan Arcalyst (0.1 mata).

Apakah risiko yang berkaitan dengan Arcalyst?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Arcalyst (dilihat di lebih daripada 1 pesakit di 10) adalah tindak balas di tapak suntikan, jangkitan salur pernafasan atas (sejuk), sinusitis (keradangan sinus paranasal) dan sakit kepala. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Arcalyst, lihat Risalah Pakej.

Arcalyst tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergik) kepada rilonacept atau mana-mana komponen lain. Ia tidak sepatutnya diberikan kepada pesakit yang mempunyai jangkitan aktif yang serius.

Sekatan interleukin-1 boleh mengganggu tindak balas imun badan terhadap jangkitan. Jangkitan serius telah dilaporkan pada pesakit yang mengambil Arcalyst.

Mengapa Arcalyst telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) telah menentukan bahawa manfaat Arcalyst melebihi risiko rawatan syndroma berkala cryopirin yang berkaitan dengan gejala yang teruk, termasuk sindrom pil auto-inflammatory (FCAS) keluarga dan Sindrom Muckle-Wells (MWS). Oleh itu, jawatankuasa itu mengesyorkan agar Arcalyst diberi kuasa pemasaran.

Arcalyst telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa". Ini bermakna, kerana penyakit jarang berlaku, tidak mungkin untuk mendapatkan maklumat lengkap tentang Arcalyst. Agensi Ubat-Ubatan Eropah menyemak semua maklumat baru mengenai ubat ini setiap tahun dan ringkasan ini akan dikemas kini seperti yang diperlukan.

Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Arcalyst?

Syarikat yang menghasilkan Arcalyst akan sentiasa memberi maklumat mengenai keselamatan dan keberkesanan

Arcalyst pada orang dewasa dan kanak-kanak dari pendaftaran dan akan menjalankan kajian ke atas kanak-kanak untuk memeriksa lebih dekat apa yang berlaku kepada ubat di dalam badan.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Arcalyst yang selamat?

Syarikat yang menghasilkan Arcalyst akan membekalkan, di semua Negara Anggota, doktor yang akan menetapkan Arcalyst satu paket yang mengandungi maklumat mengenai preskripsi ubat itu, kad amaran untuk pesakit dan maklumat untuk doktor yang menjelaskan risiko kesan yang tidak diingini dan penggunaan ubat yang betul.