Apakah Asid Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic digunakan untuk?
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau adalah ubat yang mengandungi asid chenodeoxycholic yang aktif. Ia adalah "asid hempedu utama", yang merupakan salah satu komponen utama hempedu (cecair yang dihasilkan oleh hati yang membantu pencernaan lemak).
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau digunakan dalam rawatan orang dewasa dan kanak-kanak dari satu bulan dengan xanthomatosis cerebrotendinous. Pesakit ini tidak dapat menghasilkan asid chenodeoxycholic asid hempedu primer dalam jumlah yang mencukupi disebabkan oleh keabnormalan genetik yang menyebabkan kekurangan enzim hepatik sterol 27-hidroksilase. Apabila asid hempedu utama kekurangan, badan tersebut menghasilkan asid hempedu yang tidak normal dan bahan-bahan lain, yang terkumpul di seluruh tubuh menyebabkan kerosakan.
Oleh kerana bilangan pesakit dengan keadaan ini rendah, penyakit ini dianggap 'jarang' dan asid Chenodeoxycholic sigma-tau telah ditetapkan sebagai 'ubat yatim' (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 16 Disember 2014. Asid Chenodeoxycholic sigma-tau adalah "ubat hibrid".
Ini bermakna ia serupa dengan "ubat rujukan" yang mengandungi ramuan aktif yang sama. Perubatan rujukan untuk asid Chenodeoxycholic sigma-tau ialah Xenbilox. Walau bagaimanapun, Xenbilox berbeza daripada asid Chenodeoxycholic sigma-tau kerana ia diberi kuasa untuk kegunaan yang berbeza (untuk membubarkan batu empedu kolesterol).
Bagaimana cecair Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic digunakan?
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau hanya boleh didapati dengan preskripsi. Rawatan perlu dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam rawatan xanthomatosis cerebrotendinous atau penyakit lain yang berkaitan dengan pengeluaran asid hempedu primer.
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau boleh didapati sebagai kapsul (250 mg) untuk diambil 3 kali sehari pada masa yang sama setiap hari. Dos harian ditentukan dan disesuaikan semasa rawatan untuk setiap pesakit mengikut umur, fungsi hati dan paras asid hempedu dalam darah dan air kencing. Bagi kanak-kanak kecil dan kanak-kanak yang tidak dapat menelan kapsul, kandungannya boleh dicampurkan dengan 8.4% larutan natrium bikarbonat untuk membentuk cecair.
Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Bagaimanakah asid Chenodeoxycholic Sigma-Tau - kerja asid Chenodeoxycholic?
Asid Chenodeoxycholic adalah salah satu asid hempedu utama yang dihasilkan oleh hati. Asid chenodeoxycholic yang terkandung dalam ubat ini menggantikan yang hilang oleh pesakit. Ini membantu mengurangkan pengeluaran bahan-bahan yang tidak normal dan menyumbang kepada aktiviti normal hempedu dalam sistem pencernaan, dengan itu mengurangkan gejala penyakit.
Apa faedahnya mempunyai Acid Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic yang ditunjukkan semasa pengajian saya?
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau dianalisis dalam satu kajian yang mengkaji rekod 35 pesakit dengan xanthomatosis cerebrotendinea dirawat dengan asid chenodeoxycholic selama 9 tahun. Dari 23 pesakit yang mempunyai tahap asid hempedu, semua mempunyai pengurangan tahap mereka (purata 56-69 μmol / l). Dari 14 pesakit yang mempunyai tahap asid hempedu yang terdapat dalam air kencing, 79% (11 dari 14) telah menurunkan tahap dalam analisis paling terkini. Kebanyakan pesakit juga menunjukkan peningkatan dalam gejala-gejala penyakit: semua melaporkan peningkatan cirit-birit, 89% daripada pesakit menunjukkan peningkatan dalam fikiran mental, 60% daripada pesakit menunjukkan peningkatan dalam mobiliti, manakala 85% menunjukkan 77% pesakit menunjukkan peningkatan psikiatri berdasarkan dua markah yang berbeza.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Acid Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic?
Kesan sampingan yang dilihat dengan asid Chenodeoxycholic sigma-tau adalah sembelit dan nilai ujian hati yang tidak normal; Walau bagaimanapun, dari data yang ada frekuensi mereka tidak boleh dianggarkan dengan pasti. Mereka adalah ringan hingga sederhana dalam keterukan dan tidak tahan lama.
Untuk senarai batasan, lihat risalah pakej.
Mengapa Acid Chenodeoxycholic Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic telah diluluskan?
Asid Chenodeoxycholic telah digunakan dalam rawatan xanthomatosis cerebrotendinous selama kira-kira 40 tahun, walaupun ia tidak dibenarkan untuk kegunaan sedemikian. Bagaimanapun, berdasarkan jarangnya penyakit, data yang tersedia mengenai penggunaan ubat masih terbatas. Walau bagaimanapun, kajian menunjukkan bahawa ubat ini memberi kesan yang baik kepada pesakit dan tidak mempunyai kesan sampingan yang ketara. Oleh itu, Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa faedah asid Chenodeoxycholic sigma-tau lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.
Asid Chenodeoxycholic sigma-tau telah diberi kuasa dalam "keadaan yang luar biasa" kerana tidak mungkin mendapatkan maklumat lengkap tentangnya kerana jarang penyakit ini. Setiap tahun Agensi Obat Eropah akan mengkaji semula maklumat baru yang ada dan ringkasan ini akan dikemas kini dengan sewajarnya.
Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk sigmatau asid Chenodeoxycholic?
Oleh kerana sigma-tau asid Chenodeoxycholic telah diberi kuasa dalam keadaan yang luar biasa, syarikat yang memasarkannya akan menubuhkan daftar untuk memantau manfaat dan keselamatannya.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic yang selamat dan berkesan?
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional penjagaan kesihatan dan pesakit untuk penggunaan selamat dan berkesan asid Chenodeoxycholic sigma-tau telah dimasukkan dalam ringkasan ciri-ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Asid Chenodeoxycholic
Untuk versi EPAR penuh asam asid Chenodeoxycholic sigma-tau, sila lihat laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai rawatan dengan asid Chenodeoxycholic sigma-tau, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphan yang berkaitan dengan asid Chenodeoxycholic sigma-tau boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang.
