Apakah Evoltra?
Evoltra adalah satu tumpuan untuk menyediakan penyelesaian untuk diberikan oleh infusi (titisan ke dalam vena). Ubat ini mengandungi bahan aktif yang dipanggil clofarabine.
Apa yang digunakan oleh Evoltra?
Evoltra digunakan untuk merawat kanak-kanak dengan leukemia lymphoblastic akut (SEMUA), sejenis kanser limfosit (sejenis sel darah putih). Ia digunakan apabila penyakit itu tidak bertindak balas, atau apabila ia telah kembali (berulang) selepas sekurang-kurangnya dua rawatan farmaseutikal lain, dan tiada rawatan lain dijangka menghasilkan hasil. Evoltra telah dikaji pada pesakit di bawah umur 21 tahun yang telah mengikat SEMUA buat kali pertama.
Sejak bilangan pesakit yang menderita SEMUA rendah, penyakit ini dianggap jarang dan Evoltra layak sebagai "ubat orphan" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 5 Februari 2002.
Ubat ini hanya boleh disuntik dengan preskripsi.
Bagaimana Evoltra digunakan?
Rawatan dengan Evoltra perlu dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam pengurusan pesakit dengan leukemia akut. Dos yang disyorkan ialah 52 mg setiap meter persegi kawasan permukaan badan (dikira menggunakan ketinggian dan berat badan kanak-kanak). Ubat ini diberikan oleh infusi selama dua jam sehari selama lima hari. Rawatan perlu diulang setiap dua hingga enam minggu. Kebanyakan pesakit yang merespon rawatan berbuat demikian selepas satu atau dua kitaran rawatan.
Bagaimanakah Evoltra berfungsi?
Bahan aktif dalam Evoltra, clofarabine, adalah sitotoksik (ubat yang membunuh sel-sel yang memisahkan, seperti sel-sel kanser). Ia tergolong dalam kumpulan ubat antikanser yang dipanggil "antimetabolit". Clofarabine adalah "analog" adenin yang merupakan sebahagian daripada bahan genetik asas sel (DNA dan RNA). Ini menunjukkan bahawa clofarabine mengambil tempat adenin dalam badan dan mengganggu enzim yang terlibat dalam pengeluaran bahan genetik yang dipanggil DNA polimerase dan RNA reduktase. Ini menghalang sel-sel daripada menghasilkan DNA dan RNA baru dan melambatkan pertumbuhan sel-sel kanser.
Bagaimana Evoltra dikaji?
Kesan Evoltra pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia. Evoltra diteliti dalam kajian 61 pesakit, di bawah umur 21 tahun, dengan SEMUA. Semua pesakit telah dirawat dengan sekurang-kurangnya dua jenis terapi dan tidak dapat mengambil rawatan lain. Umur purata pesakit yang menjalani rawatan adalah 12 tahun.
Indeks keberkesanan utama adalah bilangan pesakit yang mengalami remisi (penghapusan leukemia dari sumsum tulang dan pemulihan lengkap atau separa tahap normal bilangan sel dalam darah). Kajian ini tidak membandingkan Evoltra dengan rawatan lain.
Apakah faedah yang ditawarkan Evoltra semasa kajian?
Dalam kajian utama, 20% pesakit mencapai pengampunan (12 dari 61). Secara keseluruhannya, pesakit yang mengambil bahagian dalam kajian tersebut bertahan selama purata 66 minggu.
Selepas rawatan dengan Evoltra, 10 pesakit dapat menjalani pemindahan sel stem. Ini adalah operasi yang kompleks di mana sumsum tulang pesakit, termasuk sel-sel leukemia, dimusnahkan dan digantikan oleh sel yang "recolonize" itu. Sel stem adalah sel yang sangat muda yang biasanya dihasilkan dalam sumsum tulang dan boleh berkembang dalam semua jenis sel darah.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Evoltra?
Dalam kajian klinikal, kesan sampingan yang paling biasa dengan Evoltra (terdapat lebih daripada 1 pesakit dalam 10) termasuk neutropenia (rendahnya sel darah putih yang digabungkan dengan demam), keresahan, sakit kepala, pembilasan muka, muntah, cirit-birit, loya (rasa sakit), gatal-gatal, dermatitis (keradangan kulit), pyrexia (demam), keradangan mukosa (radang membran lembap yang merangkumi organ-organ, seperti yang menutupi mulut secara dalaman)
Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Evoltra, lihatlah Risalah Pakej. Evoltra tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergik) kepada clofarabine atau mana-mana bahan lain. Evoltra tidak boleh digunakan pada pesakit dengan buah pinggang atau penyakit hati yang teruk. Oleh kerana Evoltra adalah ubat sitotoksik, ia tidak boleh digunakan semasa hamil, melainkan jika diperlukan; Penyusuan susu ibu harus dielakkan sebelum, semasa dan selepas rawatan.
Kenapa Evoltra telah diluluskan?
Pesakit dengan SEMUA yang tidak memberi respons atau yang mengalami kambuh semula selepas menerima sekurang-kurangnya dua rawatan mempunyai sedikit peluang untuk hidup. Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa rawatan dengan Evoltra mungkin merupakan cara untuk mencapai remedi dan memudahkan pemindahan sel stem. Jawatankuasa ini memutuskan bahawa manfaat Evoltra melebihi risiko untuk rawatan SEMUA dalam pesakit kanak-kanak yang mengalami kambuh atau tidak memberi respons kepada sekurang-kurangnya dua terapi terdahulu dan tidak ada kemungkinan rawatan lain yang diharapkan akan membawa hasil yang berpanjangan . Oleh itu, jawatankuasa itu mengesyorkan pembebasan kebenaran pemasaran untuk Evoltra.
Evoltra telah diluluskan dalam "keadaan luar biasa". Ini bermakna, kerana penyakit ini jarang berlaku, tidak mungkin untuk mendapatkan maklumat lengkap mengenai Evoltra. Agensi Obat Eropah (EMEA) meninjau maklumat baru yang mungkin tersedia setiap tahun dan akan mengemas kini ringkasan ini jika perlu.
Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Evoltra?
Syarikat yang mengeluarkan Evoltra akan menjalankan kajian untuk memantau penggunaan Evoltra pada pesakit yang menderita penyakit buah pinggang dan akan menubuhkan sebuah pendaftaran untuk memantau kesan sampingan ubat tersebut.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Evoltra selamat?
Syarikat yang menghasilkan Evotra akan memastikan bahawa para doktor tahu cara terbaik untuk menggunakan Evoltra dan mendorong mereka untuk menggunakan pendaftaran untuk memantau kesan sampingan ubat.
Maklumat lanjut mengenai Evoltra
Pada 29 Mei 2006, Suruhanjaya Eropah mengeluarkan kuasa pemasaran untuk Evoltra, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Pemegang kuasa pemasaran adalah Genzyme Europe BV
Untuk ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphanage di Evoltra, klik di sini.
Untuk versi lengkap penilaian (EPAR) Evoltra, klik di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 01-2009.
