Apa itu Cystadrops - Mercaptamine?
Cystadrops adalah ubat mata mata (mata) yang digunakan pada pesakit dari 2 tahun dengan cystinosis. Cystinosis adalah penyakit keturunan yang dicirikan oleh pengumpulan dalam badan bahan semulajadi yang disebut cystine, yang menyebabkan pembentukan kristal berbahaya terutamanya di buah pinggang dan kornea (membran telus yang membentuk bahagian anterior mata). Cystadrops digunakan untuk mengurangkan pengumpulan kristal sista di kornea.
Kerana bilangan pesakit cystinosis rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Cystadrops telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 7 November 2008.
Cystadrops mengandungi bahan aktif mercaptamine (juga dikenali sebagai cysteamine)
Bagaimana Cystadrops - Mercaptamine digunakan?
Cystadrops hanya boleh didapati dengan preskripsi. Rawatan hendaklah dimulakan di bawah pengawasan doktor yang berpengalaman dalam rawatan cystinosis.
Cystadrops boleh didapati dalam bentuk titisan mata. Dos yang disyorkan adalah 1 drop dalam setiap mata 4 kali sehari semasa bangun jam. Dos itu boleh secara progresif menurun oleh doktor sehingga 1 kali sehari berdasarkan keputusan pemeriksaan ophthalmologi. Rawatan tidak boleh terganggu untuk jangka masa yang lama.
Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej
Bagaimanakah Cystadrops - Mercaptamine berfungsi?
Kerosakan akibat pengumpulan kristal sista di dalam sel-sel kornea boleh menyebabkan masalah visual yang serius. Bahan aktif dalam Cystadrops, merkaptamine, bereaksi dengan sista, melarutkan dan membentuk bahan yang boleh dihapuskan dari sel-sel. Apabila digunakan pada mata, jumlah sista yang terdapat pada sel kornea berkurang dan kerosakan mata adalah terhad.
Apakah faedah yang terdapat pada Cystadrops - Mercaptamine yang ditunjukkan semasa kajian?
Cystadrops dibandingkan dengan penyelesaian drop mata mata mercaptamine yang kurang pekat dalam kajian utama 32 pesakit dari 2 tahun dengan cystinosis. Ukuran utama keberkesanan adalah berdasarkan pengurangan kristal cystine kornea yang diperhatikan di bawah mikroskop dan kuantiti dengan skor yang dipanggil IVCM antara 0 dan 28 (di mana 0 bersamaan dengan ketiadaan kristal). Pada permulaan kajian, pesakit dalam kedua-dua kumpulan mempunyai skor purata 10.
Cystadrops adalah lebih berkesan daripada ubat komparator dalam mengurangkan kristal kornea daripada sista selepas 3 bulan terapi: pada pesakit yang dirawat dengan Cystadrops skor IVCM berkurangan sebanyak 4.6 mata, manakala pada mereka yang dirawat dengan ubat komparator ia dikurangkan daripada 0.5 mata. Terapi cystadrops juga membantu mengurangkan fotofobia (perasaan tidak selesa di mata yang berkaitan dengan pendedahan kepada cahaya terang).
Apakah risiko yang berkaitan dengan Cystadrops - Mercaptamine?
Kesan sampingan yang paling biasa dengan Cystadrops (yang mungkin menjejaskan lebih daripada 1 dalam 10 orang) memberi kesan kepada mata dan termasuk kesakitan, gatal-gatal dan kerengsaan mata, peningkatan penglihatan, penglihatan kabur dan hiperemia (kemerahan) di mata. Kesan ini biasanya ringan atau sederhana dalam intensiti dan tidak tahan lama.
Untuk senarai penuh sekatan dan kesan sampingan yang dilaporkan dengan Cystadrops, lihat risalah pakej
Mengapa Cystadrops - Mercaptamine telah diluluskan?
Titik mata yang berasaskan Mercaptamine yang dihasilkan secara tempatan di farmasi atau hospital telah digunakan selama bertahun-tahun untuk merawat gejala-gejala ostikular cystinosis. Tambahan pula, satu kajian menunjukkan bahawa Cystadrops berkesan dalam mengurangkan kristal kornea kornea. Ubat ini juga meningkatkan gejala-gejala cystinosis lain seperti photophobia. Mengenai keselamatan, kesan yang tidak diingini pada mata, walaupun sangat kerap, biasanya boleh diurus.
Jawatankuasa Agensi Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Cystadrops lebih besar daripada risikonya dan disyorkan bahawa ia akan diluluskan untuk kegunaan di EU.
Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Cystadrops - Mercaptamine yang selamat dan berkesan?
Cadangan dan langkah berjaga-jaga yang harus diikuti oleh profesional dan pesakit penjagaan kesihatan untuk penggunaan Cystadrops yang selamat dan berkesan telah dimasukkan dalam ringkasan ciri produk dan risalah pakej.
Maklumat lanjut mengenai Cystadrops - Mercaptamine
Untuk EPAR penuh untuk Cystadrops, lihat laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat Manusia / laporan penilaian awam Eropah. Untuk maklumat lanjut mengenai terapi Cystadrops, baca risalah pakej (juga sebahagian daripada EPAR) atau hubungi doktor atau ahli farmasi anda.
Ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Ubat-ubatan Orphan yang berkaitan dengan Cystadrops boleh didapati di laman web Agensi: ema.europa.eu/Find perubatan / ubat-ubatan Manusia / Penetapan penyakit jarang.
