Apa itu Busilvex?
Busilvex adalah tumpuan untuk penyelesaian untuk infusi (titisan ke dalam vena) yang mengandungi bahan aktif busulfan.
Apa yang digunakan oleh Busilvex?
Busilvex ditunjukkan dalam rawatan "penyediaan" (persediaan) sebelum pemindahan sel progenitor hematopoietik (sel-sel yang menjana sel darah) pada pesakit dewasa dan kanak-kanak. Jenis pemindahan ini dilakukan dalam subjek yang mengalami perubahan darah (contohnya, bentuk anemia yang jarang) atau kanser darah, di mana ia perlu untuk menggantikan sel-sel hematopoietik. Rawatan dengan Busilvex diikuti dengan terapi dengan ubat lain (cyclophosphamide pada orang dewasa dan cyclophosphamide atau melphalan pada kanak-kanak).
Sejak bilangan pesakit yang menjalani penyaman dan pemindahan jenis ini rendah di Kesatuan Eropah (EU), busulfan telah ditetapkan sebagai "ubat orphan" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 29 Disember 2000.
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimanakah Busilvex digunakan?
Pentadbiran Busilvex perlu dilakukan di bawah pengawasan seorang doktor yang berpengalaman dalam rawatan pra-pemindahan. Dos yang disarankan Busilvex pada orang dewasa ialah 0.8 mg per kilogram berat badan. Pada kanak-kanak dan remaja (sehingga 17 tahun), dos yang disyorkan Busilvex bergantung kepada berat badan pesakit dan berkisar antara 0.8 hingga 1.2 mg / kg. Busilvex diberikan sebagai infusi intravena pusat (menetes ke vena pusat di dada). Setiap infusi berlangsung dua jam dan diberikan kepada pesakit setiap enam jam selama empat hari berturut-turut sebelum rawatan dengan cyclophosphamide atau melphalan dan pemindahan. Sebelum menerima Busilvex, pesakit perlu dipersiapkan dengan ubat antikonvulsan (untuk mengelakkan sawan) dan ubat anti-emetik (untuk mengelakkan muntah).
Bagaimanakah Busilvex berfungsi?
Bahan aktif di Busilvex, busulfan, tergolong dalam sekumpulan ubat yang dipanggil "agen alkylating". Bahan-bahan ini adalah "sitotoksik", iaitu mereka membunuh sel-sel, terutama mereka yang berkembang dengan cepat, seperti sel-sel tumor atau progenitor (atau "sel stem") (iaitu sel-sel yang menghasilkan sel-sel lain). Busulfan digunakan sebelum pemindahan untuk meneutralkan sel-sel yang tidak normal dan sel-sel progenitor hematopoietik dalam pesakit. Proses ini dipanggil "myeloablation". Rawatan dengan cyclophosphamide atau melphalan kemudian digunakan untuk menindas sistem imun, supaya pertahanan semula jadi tubuh diturunkan. Ini menggalakkan "cantuman" sel-sel yang dipindahkan (iaitu, sel-sel mula berkembang dan menghasilkan sel darah normal).
Bagaimanakah Busilvex dikaji?
Kesan Busilvex pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia. Syarikat farmaseutikal menyampaikan data dari model eksperimen yang diperolehi daripada kesusasteraan saintifik.
Busilvex telah dikaji pada pesakit, kebanyakannya menderita kanser darah, yang memerlukan pemindahan sel-sel progenitor haematopoietik. Dua kajian utama dijalankan, melibatkan 103 orang dewasa, dan satu kajian melibatkan 55 orang kanak-kanak. Parameter keberkesanan utama adalah berdasarkan jumlah pesakit dengan myeloablation (iaitu mengurangkan bilangan sel darah putih dan platelet) dan "rasuah" (masa yang diperlukan untuk sel darah putih untuk kembali ke tahap yang lebih tinggi).
Apakah faedah yang diberikan oleh Busilvex semasa kajian?
Myeloablation telah diperhatikan di semua pesakit, dewasa dan kanak-kanak. Kes rasuah diperoleh secara purata selepas sepuluh hari (pada orang dewasa) atau 11 hari (dalam kanak-kanak) dalam kes-kes "transplantasi autologous" (iaitu pemindahan sel-sel pesakit sendiri, dikumpulkan dan disimpan sebelum transplantasi). Kes rasuah itu dicapai selepas 13 hari (pada orang dewasa) dan 21 hari (pada kanak-kanak) dalam "transplantasi allogeneic" (transplantasi sel penderma).
Apakah risiko yang berkaitan dengan Busilvex?
Selain daripada mengurangkan jumlah sel darah yang beredar, iaitu matlamat ubat, jangkitan, gangguan hati, termasuk halangan urat hati, penyakit pemindahan kepada tuan rumah (apabila sel-sel yang dipindahkan menyerang organisma pesakit) dan gangguan pernafasan (paru-paru). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Busilvex, lihat Risalah Pakej.
Busilvex tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergik) ke busulfan atau mana-mana komponen lain. Ia tidak boleh diberikan kepada wanita hamil. Penyusuan susu ibu harus dihentikan apabila memulakan rawatan dengan Busilvex. Busilvex boleh menjejaskan kesuburan pada kedua-dua jantina. Oleh itu, pesakit wanita seharusnya tidak hamil semasa dan sehingga enam bulan selepas rawatan dan pesakit lelaki tidak boleh mengamalkan selama dan sehingga enam bulan selepas rawatan dengan ubat.
Penjagaan khusus adalah disyorkan jika ubat-ubatan yang bersampingan seperti itraconazole (digunakan untuk jenis jangkitan tertentu), chetobemidone (digunakan untuk merawat sakit) dan paracetamol digunakan. Untuk maklumat lanjut, lihat risalah pakej.
Kenapa Busilvex telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menyimpulkan bahawa keberkesanan Busilvex telah ditunjukkan dan ia adalah alternatif kepada tablet busulfan, yang mempunyai kelemahan termasuk jumlah tablet yang tinggi yang perlu diambil. CHMP memutuskan bahawa manfaat Busilvex melebihi risikonya sebagai rawatan penghawa dingin sebelum pemindahan sel-sel progenitor haematopoietik. Oleh itu, Jawatankuasa mencadangkan agar Busilvex diberi kuasa pemasaran.
Maklumat lanjut mengenai Busilvex:
Pada 9 Julai 2003, Suruhanjaya Eropah memberikan kebenaran pemasaran EU-luas kepada Pierre Fabre Médicament untuk Busilvex. Kebenaran pemasaran telah diperbaharui pada 9 Julai 2008.
Untuk mendaftar sebagai produk perubatan yatim piatu Busilvex, klik di sini .
Untuk EPAR penuh untuk Busilvex, klik di sini.
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 07-2008.
