Myozyme - alglucosidase alfa

Apa itu Myozyme?

Myozyme datang dalam bentuk serbuk untuk penyediaan penyelesaian untuk infusi (titisan ke dalam vena). Ubat ini mengandungi bahan aktif alglucosidase alfa.

Apakah yang dimaksudkan oleh Myozyme?

Myozyme digunakan untuk merawat pesakit dengan penyakit Pompe, penyakit keturunan jarang. Kekurangan enzim yang dipanggil alpha-glucosidase diperhatikan pada pesakit dengan penyakit ini. Enzim ini biasanya menukar glikogen (karbohidrat) ke dalam glukosa. Jika enzim ini hilang, glikogen terkumpul di beberapa tisu, terutamanya di dalam otot dan otot, termasuk diafragma (otot pernafasan utama di bawah paru-paru). Pengumpulan glikogen yang progresif menyebabkan pelbagai tanda dan gejala, termasuk pembesaran jantung, kesukaran bernafas dan kelemahan otot. Penyakit ini boleh berlaku semasa kelahiran, tetapi juga kemudian. Faedah Myozyme belum ditunjukkan untuk bentuk ini lewat lewat.

Oleh kerana bilangan pesakit dengan penyakit Pompe kecil, penyakit itu dianggap "jarang" dan Myozyme telah ditetapkan sebagai "ubat yatim piatu" (ubat yang digunakan untuk merawat penyakit jarang) pada 14 Februari 2001.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimanakah Myozyme digunakan?

Penggunaan ubat ini harus berada di bawah pengawasan seorang dokter yang berpengalaman dalam pengelolaan penyakit Pompe atau penyakit keturunan lainnya dari jenis yang sama.

Myozyme digunakan sebagai penyerap sebanyak 20 mg sekilogram berat badan, diberikan sekali setiap dua minggu. Kadar infusi awal adalah 1 mg / kg sejam, dengan peningkatan secara bertahap sebanyak 2 mg / kg / jam setiap 30 minit, sehingga kadar maksimum 7 mg / kg / jam. Myozyme boleh diberikan kepada kanak-kanak, remaja, dewasa dan warga tua.

Bagaimanakah kerja Myozyme?

Myozyme adalah terapi penggantian enzim, yang merupakan terapi yang berfungsi untuk menyediakan pesakit dengan enzim yang mereka kekurangan. Myozyme berfungsi untuk menggantikan enzim manusia alpha-glucosidase, yang hilang pada orang dengan penyakit Pompe. Bahan aktif dalam Myozyme, alglucosidase alfa, adalah satu salinan enzim manusia yang dihasilkan oleh kaedah yang dipanggil "teknologi DNA rekombinan": enzim dihasilkan oleh sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan bahawa menjadikannya mampu menghasilkan enzim. Enzim penggantian ini memihak degradasi glikogen yang menghalang pengumpulannya dalam sel.

Apakah kajian yang telah dijalankan terhadap Myozyme?

Myozyme telah menjadi subjek dua kajian utama yang melibatkan sejumlah 39 bayi yang baru lahir dan kanak-kanak dengan penyakit Pompe. Pesakit ini dibandingkan dengan "kumpulan perbandingan sejarah" pesakit dengan penyakit Pompe yang tidak dirawat dan tidak mengambil bahagian dalam kajian. Petunjuk utama keberkesanan adalah bilangan pesakit yang masih hidup dan bilangan pesakit yang tidak memerlukan respirator.

Kajian lain telah menganalisis kesan Myozyme dalam 15 pesakit dengan penyakit awal.

Apakah faedah yang diberikan oleh Myozyme semasa kajian?

Dalam kajian pertama yang dilakukan pada kanak-kanak di bawah umur 6 bulan, kesemua 18 pesakit yang dirawat dengan Myozyme masih hidup pada usia 18 bulan dan 15 daripadanya tidak memerlukan pengudaraan, sementara hanya satu daripada 42 pesakit dalam kumpulan perbandingan ahli sejarah masih hidup pada usia 18 bulan. Hasilnya disahkan oleh kajian lain yang dijalankan pada kanak-kanak berusia antara enam bulan dan tiga setengah tahun.

Pada penyakit awal, kesan Myozyme terbukti berubah dan lebih sukar untuk diukur. Dalam jenis penyakit ini, kajian tidak menunjukkan manfaat yang jelas.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Myozyme?

Semasa kajian, kesan sampingan Myozyme yang paling biasa (lebih daripada satu pesakit dalam 10) adalah takikardi (peningkatan kadar denyutan jantung), suar (kemerahan), batuk, tachypnea (peningkatan kadar pernafasan), muntah, gatal-gatal ( ruam dengan gatal-gatal), ruam (ruam), pyrexia (demam) dan penurunan tepu oksigen (pengurangan kadar oksigen dalam darah). Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Myozyme, lihat Risalah Pakej.

Pesakit yang mengambil Myozyme boleh membina antibodi (protein yang dihasilkan sebagai tindak balas kepada Myozyme). Kesan antibodi ini terhadap keselamatan dan keberkesanan Myozyme belum lagi jelas.

Myozim tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alah) kepada alglucosidase alfa atau komponen lain ubat.

Kenapa Myozyme telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Myozyme lebih besar daripada risiko untuk terapi penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis yang disahkan penyakit Pompe (kekurangan alfa-glucosidase). Jawatankuasa ini mencadangkan pemberian kuasa pemasaran untuk Myozyme.

Maklumat apa yang masih dinanti-nantikan untuk Myozyme?

Syarikat ini akan terus mengkaji kesan Myozyme pada pesakit yang menghidap penyakit awal.

Langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Myozyme selamat

Syarikat yang membuat Myozyme sedang membuat perancangan untuk memastikan ubat itu digunakan dengan selamat, terutamanya dengan memantau perkembangan antibodi pada pesakit yang menerima Myozyme, mendirikan daftar semua orang yang menderita penyakit Pompe dan memastikan bahawa doktor sedar kemungkinan reaksi pesakit ke infusi.