Mozobil - plerixafor

Apa itu Mozobil?

Mozobil adalah penyelesaian untuk suntikan yang mengandungi bahan aktif plerixafor.

Apakah yang digunakan oleh Mozobil?

Mozobil digunakan untuk membantu mengumpul sel stem hematopoietik (sel-sel dalam sum-sum tulang yang boleh bermutasi ke dalam pelbagai jenis sel-sel darah) untuk transplantasi. Ia digunakan pada pesakit dengan limfoma atau multiple myeloma (jenis kanser sel darah) untuk transplantasi autologous (apabila sel-sel pesakit sendiri digunakan dalam transplantasi). Ia hanya digunakan pada pesakit di mana koleksi stem sel adalah sukar.

Oleh kerana bilangan pesakit yang memerlukan penggerak dan pengumpulan sel stem hematopoietik rendah, penyakit ini dianggap "jarang", jadi Mozobil telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 20 Oktober 2004.

Bagaimana Mozobil digunakan?

Rawatan dengan Mozobil perlu dimulakan dan diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam onkologi atau hematologi. Selepas mentadbir Mozobil kepada pesakit, perlu mengambil sel stem pesakit dari darah dan simpannya sebelum pemindahan. Oleh itu, terapi perlu dilakukan dengan kerjasama pusat khusus dengan pengalaman dalam bidang ini dan di mana pemantauan sel stem dapat dilakukan dengan betul.

Mozobil digunakan bersama dengan hormon yang dikenali sebagai faktor penstabilan koloni granulosit (G-CSF). G-CSF digunakan sendiri selama empat hari sebelum penambahan Mozobil. Mozobil

ia ditadbir oleh suntikan subkutaneus, enam hingga sebelas jam sebelum sesi pengambilan darah setiap pesakit dan pengambilan sel stem. Ia boleh digunakan sehingga tujuh hari berturut-turut.

Bagaimanakah kerja Mozobil?

Mozobil digunakan untuk membantu bergerak ("menggerakkan") sel-sel stem dari sumsum tulang supaya mereka boleh dilepaskan ke dalam darah. Plerixafor, bahan aktif yang hadir di Mozobil, bertindak dengan menghalang aktiviti protein yang dipanggil "reseptor chemokine CXCR4". Protein ini membantu mengekalkan sel stem dalam sumsum tulang. Dengan menyekat aktivitinya, Mozobil membolehkan sel stem dikeluarkan ke dalam darah, jadi ia boleh dituai.

Kajian apa yang telah dilakukan pada Mozobil?

Kesan Mozobil pertama kali diuji dalam model eksperimen sebelum dikaji pada manusia.

Mozobil dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) dalam dua kajian utama melibatkan 298 orang dewasa dengan jenis limfoma yang dipanggil limfoma bukan Hodgkin dan 302 orang dewasa dengan pelbagai myeloma. Semua pesakit juga diberi G-CSF. Parameter keberkesanan utama adalah bilangan pesakit di mana ia boleh mengumpul sejumlah sel stem tertentu dari darah dalam 2-4 hari pengumpulan. Tambahan pula, dalam kajian, jumlah pesakit dengan bilangan sel induk tertentu yang dikumpulkan telah diperhatikan dan di mana sel stem berjaya dicelup (mula berkembang secara normal dan menghasilkan sel-sel darah).

Apakah faedah yang telah ditunjukkan oleh Mozobil semasa pengajian?

Mozobil lebih berkesan daripada plasebo dalam menggerakkan sel stem dari sumsum tulang dalam darah. Di antara pesakit limfoma, 60% daripada Mozobil yang diberikan mencapai sasaran sel induk dalam 4 hari pengumpulan (89 daripada 150), berbanding 20% pesakit yang menerima plasebo (29 pada 148). Antara pesakit dengan myeloma berganda, 72% daripada mereka yang menerima Mozobil mencapai sasaran sel induk (106 daripada 148), berbanding 34% pesakit yang menerima plasebo (53 dari 154). Dalam kedua-dua kajian terdapat lebih banyak pesakit yang menerima Mozobil yang mencapai sasaran angka sel stem dan di mana sel stem berjaya dicantumkan.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Mozobil?

Kesan sampingan yang paling biasa dari Mozobil (dilihat di lebih daripada 1 pesakit dalam 10) adalah tindak balas diare, mual dan suntikan. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Mozobil, lihat Risalah Pakej.

Mozobil tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alergi) kepada plerixafor atau mana-mana bahan lain.

Kenapa Mozobil telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk-Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Mozobil lebih besar daripada risiko untuk digunakan dalam kombinasi dengan G-CSF untuk meningkatkan mobilisasi sel stem hematopoietik untuk darah periferal untuk pengumpulan dan seterusnya transplantasi autologous pada pesakit dengan limfoma dan pelbagai myeloma dengan penggerak sel yang lemah. Jawatankuasa ini mencadangkan pemberian kuasa pemasaran untuk Mozobil.