Apa itu Fabrazyme?
Fabrazyme adalah penyelesaian untuk infusi intravena (titisan ke dalam vena), yang mengandungi beta agalsidase bahan aktif.
Apa yang digunakan oleh Fabrazyme?
Fabrazyme digunakan untuk merawat pesakit dengan penyakit Fabry, keadaan yang jarang diwarisi. Pesakit yang menderita penyakit ini menunjukkan kekurangan enzim yang dipanggil alpha-galactosidase A. Enzim ini biasanya merosakkan lipid globotriaosylceramide (GL-3). Jika enzim ini kekurangan, GL-3 tidak boleh dipecahkan dan terkumpul di dalam sel-sel badan, seperti sel-sel buah pinggang.
Pesakit dengan penyakit ini mempunyai pelbagai gejala, termasuk gangguan serius, seperti kegagalan buah pinggang, masalah jantung dan strok.
Memandangkan sebilangan kecil pesakit yang menderita penyakit ini, ia dianggap "jarang" dan, pada 8 Ogos 2000, Fabrazyme digambarkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang).
Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.
Bagaimana Fabrazyme digunakan?
Hanya doktor yang berpengalaman dalam merawat pesakit dengan penyakit Fabry atau gangguan metabolik keturunan yang lain boleh menetapkan Fabrazyme. Dos Fabrazyme adalah 1 mg sekilo berat badan, diberikan sekali setiap dua minggu sebagai infusi intravena. Kadar infusi awal tidak boleh melebihi 0.25 mg seminit (15 mg sejam), untuk mengurangkan risiko tindak balas yang berkaitan dengan infusi. Kadar infusi boleh meningkat secara beransur-ansur dalam infus berikutnya. Satu kajian memandang Fabrazyme apabila diberikan kepada kanak-kanak dan sampai pada kesimpulan bahawa ubat itu boleh diberikan kepada kanak-kanak berumur lapan hingga 16 tahun pada dos yang sama. Pesakit yang mengalami kecederaan buah pinggang yang teruk mungkin kurang memberi rawatan. Fabrazyme ditujukan untuk kegunaan jangka panjang.
Bagaimana Fabrazy berfungsi?
Fabrazyme membolehkan terapi penggantian enzim dilaksanakan. Jenis terapi ini memberi pesakit enzim yang mereka kekurangan. Fabrazyme bertujuan untuk menggantikan enzim alpha-galactosidase A, yang mana orang-orang dengan penyakit Fabry kekurangan. Bahan aktif dari Fabrazy adalah beta agalsidase, satu salinan bentuk manusia enzim yang dihasilkan oleh kaedah yang dikenali sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim dihasilkan oleh sel yang mana gen telah diperkenalkan (DNA) yang membolehkannya dijana. Enzim penggantian ini menggalakkan pecahan GL-3 dan menghalang pengumpulannya dalam sel-sel pesakit.
Kajian apa yang telah dilakukan pada Fabrazyme?
Tiga kajian klinikal telah dibentangkan, melibatkan 73 pesakit dewasa. Dalam kajian utama, Fabrazyme dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) di 58 pesakit, mengukur kesan ubat pada penghapusan GL-3 dari sel-sel buah pinggang.
Keberkesanan Fabrazyme juga telah diperiksa dalam 16 kanak-kanak berusia antara lapan hingga 16 tahun, menderita penyakit Fabry.
Apa faedah yang telah ditunjukkan oleh Fabrazy dalam kajian?
Dalam kajian utama, Fabrazyme menghilangkan GL-3 dari sel-sel buah pinggang sangat banyak dan hampir selesai selepas 20 minggu rawatan. 69% pesakit yang dirawat dengan Fabrazyme mempunyai tahap penghapusan lipid terbaik, berbanding kesan null yang terdapat dalam kumpulan plasebo. Ini boleh menyebabkan peningkatan gejala atau penstabilan penyakit.
Malah di kalangan kanak-kanak yang dirawat dengan Fabrazyme penurunan kadar GL-3 darah didapati, dengan semua kanak-kanak mencapai tahap normal selepas 20 minggu rawatan. Di samping itu, terdapat peningkatan dalam gejala dan kualiti hidup kanak-kanak.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Fabrazy?
Semasa kajian, kesan sampingan yang paling biasa (di lebih dari satu dalam 10 pesakit) Fabrazyme disebabkan oleh infusi dan bukan oleh ubat itu sendiri. Reaksi yang paling biasa adalah demam dan menggigil. Kesan sampingan yang lain adalah: sakit kepala, paraesthesia (sensasi yang tidak normal, seperti kesemutan dan kesemutan), mual, muntah, kemerahan dan sensasi sejuk. Kesan sampingan yang dicatatkan pada kanak-kanak adalah sama seperti yang dilihat pada orang dewasa. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Fabrazyme, lihat Risalah Pakej.
Pesakit yang mengambil Fabrazy dapat membina antibodi (protein yang dihasilkan sebagai tindak balas kepada Fabrazyme, yang boleh menjejaskan rawatan).
Fabrazyme tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alahan) untuk beta agalsidase atau bahan-bahan lain dari ubat tersebut.
Kenapa Fabrazyme telah diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) menganggap bahawa untuk pesakit yang mempunyai penyakit Fabry, rawatan dengan Fabrazyme dapat menghasilkan manfaat klinikal jangka panjang. CHMP menganggap bahawa manfaat Fabrazyme melebihi risiko dalam kes terapi penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis penyakit Fabry yang disahkan, dan oleh itu disyorkan bahawa ia diberi kuasa pemasaran.
Fabrazyme pada mulanya diberi kuasa dalam keadaan luar biasa kerana, kerana ia digunakan untuk merawat penyakit jarang, data yang tersedia pada masa kelulusan adalah terhad.
Oleh sebab pengilang menyediakan maklumat tambahan yang diminta, syarat yang merujuk kepada "keadaan luar biasa" telah dikeluarkan pada 6 Februari 2008.
Maklumat lanjut mengenai Fabrazyme
Pada 3 Ogos 2001, Suruhanjaya Eropah membenarkan kebenaran pemasaran untuk Fabrazyme kepada Genzyme Europe BV sah di seluruh Kesatuan Eropah. Pada 3 Ogos 2006, kebenaran ini diperbaharui.
Pendaftaran status Fabrazyme sebagai ubat yatim piatu boleh didapati di sini.
Anda boleh merujuk kepada versi penuh penilaian (EPAR) yang ada di sini.
Kemaskini terakhir ringkasan ini: 02 - 2008
