Increlex - mecasermin

Apakah Increlex?

Increlex adalah penyelesaian untuk suntikan yang mengandungi bahan aktif mecasermin.

Apakah Increlex digunakan?

Increlex ditunjukkan untuk rawatan jangka panjang kegagalan pertumbuhan pada pesakit di bawah umur 18 tahun dengan "kekurangan primer yang rendah jenis faktor pertumbuhan insulin seperti -1" (tahap rendah hormon dalam darah disebut faktor pertumbuhan insulin seperti jenis -1 atau IGF-1). IGF-1 diperlukan untuk pertumbuhan. Pesakit dengan kekurangan IGF-1 menghasilkan hormon pertumbuhan, tetapi tubuh mereka tidak menghasilkan respons, jadi mereka lebih kecil daripada usia mereka. Increlex digunakan sebagai defisit adalah "utama", yang bermaksud tidak ada sebab lain yang telah dikenalpasti untuk mengurangkan tahap IGF1, seperti kekurangan zat makanan, tahap hormon tiroid atau penggunaan steroid yang rendah (ubat yang digunakan untuk mengurangkan atau mencegah keradangan). Untuk maklumat lanjut, sila rujuk ringkasan ciri produk (juga disertakan dengan EPAR).

Kerana bilangan pesakit dengan kekurangan IGF1 primer adalah rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Increlex telah ditetapkan sebagai "ubat yatim" (ubat yang digunakan dalam penyakit jarang) pada 22 Mei 2006.

Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi.

Bagaimana Increlex digunakan?

Rawatan increlex perlu diawasi oleh doktor yang berpengalaman dalam diagnosis dan rawatan pesakit yang mengalami gangguan pertumbuhan.

Dos permulaan yang disyorkan adalah 0.04 mg sekilogram berat badan dua kali sehari. Dos harus disesuaikan untuk setiap pesakit berdasarkan kadar pertumbuhan dan kesan sampingan. Dos maksimum ialah 0.12 mg setiap kilogram dua kali sehari. Increlex harus diberikan subcutaneously, mengubah tapak pentadbiran setiap kali. Ubat tidak boleh disuntik ke dalam vena. Suntikan harus dibuat sebelum makan atau snek. Rawatan perlu dihentikan jika pesakit tidak boleh makan untuk apa-apa sebab. Untuk maklumat lanjut, lihat ringkasan ciri produk.

Bagaimanakah Increlex berfungsi?

Bahan aktif dalam Increlex, mecasermin, adalah satu salinan IGF-1. IGF-1 sangat penting dalam menentukan berapa banyak kanak-kanak tumbuh. Hormon ini, sebenarnya, merangsang pembahagian dan pertumbuhan

sel-sel dan penyerapan nutrien, menggalakkan pertumbuhan tisu badan. Increlex bertindak dengan cara yang sama seperti IGF-1 semulajadi, menggantikan hormon yang hilang dan menyumbang kepada pertumbuhan ketinggian kanak-kanak.

Mecasermin dihasilkan menggunakan "teknologi DNA rekombinan": iaitu, diperolehi daripada bakteria di mana gen telah diperkenalkan yang membolehkan mereka menghasilkan IGF-1.

Apakah kajian yang telah dijalankan di Increlex?

Increlex telah dikaji dalam lima kajian yang melibatkan sejumlah 76 kanak-kanak berusia antara satu hingga 15 tahun dengan kekurangan IGF-1 primer yang teruk, sembilan daripadanya telah mengambil satu lagi jenis rekombinan IGF-1 sebelum mengambil bahagian dalam kajian-kajian ini . Kerana penyakitnya jarang berlaku, banyak kanak-kanak telah dimasukkan dalam lebih daripada satu kajian. Dalam satu kajian, Increlex dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) dalam lapan pesakit, manakala dalam kajian lain Increlex tidak dibandingkan dengan rawatan lain. Tempoh pengajian adalah antara 15 bulan dan lapan tahun dan ukuran keberkesanan utama adalah kelajuan pertumbuhan.

Apakah faedah yang terdapat dalam Increlex yang ditunjukkan semasa kajian?

Increlex menyebabkan peningkatan ketara dalam kadar pertumbuhan. Sekiranya keputusan semua empat kajian dianggap bersama, kadar pertumbuhan purata 2.8 cm setahun sebelum rawatan. Ia meningkat kepada 8.0 cm pada tahun pertama rawatan dan 5.8 cm pada kedua. Kadar pertumbuhan stabil pada sekitar 4.7 cm setahun bermula dari tahun keempat rawatan.

Beberapa kajian juga telah dijalankan ke atas kanak-kanak yang mengalami kecacatan dalam gen hormon pertumbuhan (GH) yang telah membangunkan antibodi terhadap GH. Syarikat itu mengemukakan permohonan untuk kebenaran untuk menggunakan Increlex dalam anak-anak ini, tetapi menarik balik permohonan itu pada akhir penilaian ubat itu, kerana keadaan ini tidak disenaraikan dalam "anak yatim" yang ditetapkan oleh ubat tersebut.

Apakah risiko yang berkaitan dengan Increlex?

Kesan sampingan yang paling biasa dengan Increlex (dilihat pada lebih daripada 1 pesakit dalam 10) ialah hipoglisemia (penurunan kepekatan glukosa darah), hipertrofi thymic (kelenjar timus diperbesarkan, kelenjar yang terletak di bawah sternum yang terlibat dalam pengeluaran antibodi), sakit kepala, kehilangan pendengaran (kehilangan pendengaran), hiperpis tonsil (pembesaran payudara), berdengkur dan hipertrofi (bengkak) di tapak pentadbiran. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Increlex, lihat Risalah Pakej.

Increlex tidak boleh digunakan pada orang yang mungkin hipersensitif (alahan) untuk mecasermin atau bahan lain dalam ubat. Ia juga tidak boleh digunakan pada pesakit yang disyaki atau kanser aktif (proliferasi sel yang tidak normal). Rawatan increlex harus dihentikan jika bukti keganasan berlaku. Increlex tidak boleh diberikan kepada bayi-bayi pramatang atau bayi baru lahir.

Kenapa Increlex telah diluluskan?

Jawatankuasa Produk Perubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa manfaat Increlex adalah lebih besar daripada risiko untuk rawatan jangka panjang kegagalan pertumbuhan pada kanak-kanak dan remaja dengan kekurangan IGF-1 utama yang teruk. Jawatankuasa itu mencadangkan agar Increlex diberi kuasa pemasaran.

Increlex telah diberi kuasa dalam "keadaan luar biasa". Ini bermakna, kerana penyakit ini jarang berlaku, tidak mungkin untuk mendapatkan maklumat lengkap mengenai Increlex. Agensi Ubat Eropah menyemak setiap tahun maklumat baru yang mungkin tersedia dan, jika perlu, ringkasan ini akan dikemas kini.

Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Increlex?

Syarikat yang membuat Increlex akan menjalankan kajian jangka panjang untuk menilai keselamatan ubat, apabila rawatan dimulakan pada kanak-kanak kecil dan diteruskan ke dewasa.

Apakah langkah-langkah yang diambil untuk memastikan penggunaan Increlex selamat?

Syarikat Increlex akan menyediakan pakej maklumat untuk doktor dan pesakit, yang akan mengandungi penjelasan mengenai cara menggunakan ubat dan penjelasan mengenai kesan sampingannya.

Syarikat itu juga akan menyediakan kalkulator dos untuk membantu doktor dan pesakit (atau penjaga) menyediakan dos yang betul.