Apakah Aldurazyme?
Aldurazyme adalah penyelesaian untuk infusi (phleboclysis) yang mengandungi laronidase bahan aktif.
Apa yang digunakan oleh Aldurazyme?
Aldurazyme ditunjukkan pada pesakit dengan diagnosis disahkan mucopolysaccharidosis I (MPS-I; α-L-iduronidase deficiency), untuk rawatan manifestasi non-neurologi (tidak berkaitan dengan otak atau saraf) penyakit ini. MPS I adalah penyakit yang jarang diwarisi di mana tahap aktiviti enzim α-L-iduronidase jauh lebih rendah daripada biasa. Oleh itu, tidak ada kemerosotan bahan-bahan tertentu (glycosaminoglycans), yang terkumpul di kebanyakan organ tubuh dan merosakkannya. Manifestasi non-neurologi MPS I mungkin pembesaran hati, kekakuan sendi yang mengakibatkan kesulitan bergerak, menurunkan volume paru-paru, penyakit jantung dan penyakit mata. Oleh kerana bilangan pesakit dengan MPS rendah, penyakit ini dianggap "jarang" dan Aldurazyme diberi status ubat yatim piatu (ubat yang digunakan untuk penyakit jarang) pada 14 Februari 2001. Ubat ini hanya boleh didapati dengan preskripsi. perubatan.
Bagaimanakah Aldurazyme digunakan?
Rawatan dengan Aldurazyme perlu di bawah pengawasan doktor yang berpengalaman dalam pengurusan pesakit dengan MPS I atau penyakit metabolik yang diwarisi. Aldurazyme perlu diberikan di hospital atau klinik di mana peralatan pernafasan tersedia dan ada kemungkinan ubat-ubatan lain harus diberikan sebelum infusi untuk mencegah reaksi alergi. Aldurazyme diberikan sekali seminggu sebagai infusi intravena dan ditunjukkan untuk terapi jangka panjang.
Bagaimanakah kerja Aldurazyme?
Bahan aktif dalam Aldurazyme, laronidase, adalah satu salinan enzim manusia α-L-iduronidase. ia dihasilkan oleh kaedah yang dikenali sebagai "teknologi DNA rekombinan": enzim dihasilkan oleh sel di mana gen (DNA) telah diperkenalkan yang menjadikannya mampu menghasilkan laronidase, yang digunakan sebagai "terapi penggantian enzim", iaitu menggantikan enzim yang hilang pada pesakit dengan MPS I. Gejala-gejala MPS I dikawal, dengan peningkatan kualiti hidup pesakit.
Bagaimanakah Aldurazyme dikaji?
Aldurazyme dibandingkan dengan plasebo (rawatan dummy) dalam 45 pesakit berusia 5 tahun dan dengan diagnosis disahkan mucopolysaccharidosis I (MPS-I). Langkah utama keberkesanan adalah keupayaan penting terpaksa (CVF, ukuran keberkesanan paru-paru) dan pesakit jarak dapat berjalan selama enam minit. Nilai-nilai ini diukur sebelum dan selepas 26 minggu terapi. Selepas itu kajian itu berterusan untuk tempoh maksimum empat tahun dan semua pesakit dirawat dengan Aldurazyme. Aldurazyme telah diteliti dalam 20 kanak-kanak di bawah umur lima tahun, yang diberi Aldurazyme selama setahun. Kajian ini memberi tumpuan terutamanya pada keselamatan ubat, tetapi juga mengukur keupayaannya untuk mengurangkan kadar GAG dalam air kencing dan saiz hati.
Apakah faedah yang terdapat dalam Aldurazyme semasa kajian?
Kajian menunjukkan bahawa Aldurazyme meningkatkan kedua-dua kapasiti vital terpaksa (CVF) dan keupayaan pesakit berjalan selepas 26 minggu dan kesannya dikekalkan sehingga empat tahun. Pada kanak-kanak di bawah umur lima tahun, Aldurazyme mengurangkan tahap glycosaminoglycan urine sebanyak kira-kira 60% dan separuh daripada kanak-kanak yang dirawat mempunyai hati normal pada akhir kajian.
Apakah risiko yang berkaitan dengan Aldurazyme?
Kebanyakan kesan sampingan yang dilihat dengan Aldurazyme adalah tindak balas yang disebabkan oleh infusi dan bukannya ubat itu sendiri. Sesetengah daripada mereka serius, tetapi jumlah kesan sampingan cenderung berkurang dari masa ke masa. Kesan sampingan yang paling biasa dengan Aldurazyme dilihat pada pesakit yang berusia lebih dari lima tahun (lebih daripada satu dalam sepuluh pesakit) adalah sakit kepala, loya, sakit perut (sakit perut), ruam, arthropathy (degenerasi sendi), arthralgia (sakit sendi), sakit belakang, kesakitan ekstrem (tangan dan kaki), sirap, pyrexia (demam) dan tindak balas tapak infusi. Pada pesakit di bawah umur lima tahun, kesan sampingan yang paling biasa adalah peningkatan tekanan darah, penurunan tepu oksigen (ukuran keberkesanan fungsi paru-paru), takikardia (peningkatan kadar jantung), pyrexia dan menggigil. Untuk senarai penuh semua kesan sampingan yang dilaporkan dengan Aldurazyme, lihat Risalah Pakej. Pesakit yang menerima Aldurazyme sering membina antibodi (protein yang dihasilkan sebagai tindak balas kepada ubat), tetapi kesannya terhadap antibodi ini terhadap keselamatan dan keberkesanan ubat belum diketahui sepenuhnya. Aldurazyme tidak boleh diberikan kepada subjek yang mungkin mempunyai reaksi alergi yang serius (seperti tindak balas anaphylactic) kepada laronidase atau excipients lain.
Mengapa Aldurazyme diluluskan?
Jawatankuasa Produk Ubatan untuk Penggunaan Manusia (CHMP) memutuskan bahawa Aldurazyme berkesan mengawal gejala MPS I. Jawatankuasa memutuskan bahawa manfaat Aldurazyme lebih besar daripada risiko untuk terapi penggantian enzim jangka panjang pada pesakit dengan diagnosis yang disahkan oleh MPS I. Jawatankuasa mencadangkan agar diberi kebenaran pemasaran. Aldurazyme telah diberi kuasa "dalam keadaan luar biasa", yang bermaksud bahawa kerana ia digunakan untuk merawat penyakit jarang, maklumat yang lebih terperinci mengenai ubat tidak dapat diperolehi. Agensi Obat Eropah menyemak maklumat baru yang tersedia setiap tahun dan, jika perlu, mengemas kini ringkasan ini.
Maklumat apa yang ditunggu-tunggu untuk Aldurazyme?
Syarikat yang membuat Aldurazyme akan memantau pesakit yang mengambil ubat dengan memerhatikan reaksi infusi dan perkembangan antibodi.
Maklumat lain:
Pada 10 Jun 2003, Suruhanjaya Eropah memberikan kebenaran pemasaran untuk Aldurazyme kepada Genzyme Europe BV, sah di seluruh Kesatuan Eropah. Kebenaran pemasaran diperbaharui pada 10 Jun 2008. Untuk ringkasan pendapat Jawatankuasa Produk Obat Orphan untuk Aldurazyme, klik di sini. Untuk EPAR penuh Aldurazyme, klik di sini .
Kemas kini terakhir ringkasan ini: 06-2009.
